Jaka jest charakterystyka i profil epidemiologiczny ostrej białaczki szpikowej?
Ostra białaczka szpikowa charakteryzuje się szybkim, dramatycznym przebiegiem. Podobnie jak w przypadku innych nowotworów hematologicznych nie posiadamy dokładnych danych epidemicznych. Ale sytuacja może się zmienić ze względu na realizowany program dotyczący Polskiego Rejestru Onkologiczno-Hematologicznego (PROH). Podejrzewamy, że sytuacja w Polsce przedstawia się tak jak w innych krajach europejskich i Stanach Zjednoczonych, czyli jest to najczęstszy typ białaczki.
Mediana wieku to pacjenci przed siedemdziesiątką, zatem większość z nich jest po 65. roku życia. Według danych amerykańskich przeżycia 5-letnie są na poziomie 27-28 proc., co oznacza, że rokowania nie są zbyt dobre. Na szczęście w ostatnich latach się to poprawia. Sytuacja jest znacznie lepsza u młodych pacjentów – ponad 60 proc. z nich przeżywa ponad pięć lat. To, co daje nadzieję, to również wiedza, jakie zmiany genetyczne towarzyszą ostrej białaczce szpikowej. Udało się zidentyfikować chorych, którzy mają bardzo dobre rokowania. Są to pacjenci z ostrą białaczką promielocytową. Jeśli przeżyją pierwszy intensywny okres choroby (ok. 30 dni, w których umiera nawet 20-30 proc.), to 90 proc. z nich ma szanse na długie życie. Dzięki temu, że znamy podtypy ostrej białaczki szpikowej, wiemy, jak leczyć pacjentów, co jest dla nas niezwykle kluczowe.
Kiedy najczęściej objawia się ta choroba oraz jak wyglądają jej charakterystyczne symptomy?
Choroba pojawia się u dzieci, młodych dorosłych, jednak najwięcej pacjentów jest w wieku ok. 70. roku życia. Objawy narastają bardzo szybko i nie da się ich przeoczyć. Z w pełni zdrowej osoby chory staje się bardzo osłabiony, nawet w ciągu dwóch tygodni. Symptomy to krwotoki związane z małopłytkowością, szybka utrata kondycji. Często pojawiają się także infekcje.
Jak wygląda proces diagnostyczny? Jak ważne jest wczesne rozpoznanie choroby?
Rozpoznanie jest stawiane w trybie ratunkowym. Są to pacjenci przyjmowani na izbę przyjęć, a stamtąd kierowani do hematologa. Choroba rozwija się bardzo szybko – nieleczona w ciągu 3-4 tygodni może doprowadzić do śmierci. Musimy jednak pamiętać o tym, by przed intensywnym leczeniem zabezpieczyć materiał genetyczny i szpik do rozpoznania typu ostrej białaczki.
Jak przedstawia się ścieżka leczenia i dostęp do niego w Polsce?
Najlepszą formą leczenia jest przeszczep szpiku. Jak już wcześniej wspomniałem, mediana wieku to 68.-70. rok życia. przez co większość pacjentów nie kwalifikuje się do przeszczepu. Jednak i tutaj postęp medycyny sprawia, że wiek kwalifikujący, czyli kiedyś 55-60, przesuwa się i starszym pacjentom można oferować tę procedurę. Obecnie mamy do dyspozycji także nowe, celowane leki, np. drobnocząsteczkowe inhibitory kinazy FLT3 (dodawane do trzonu chemioterapii) oraz inhibitory genu IDH. Starszym pacjentom podajemy również terapię anty-BCL2 Venetoclax w połączeniu z azacytydyną lub cytarabiną. Młodzi pacjenci swoje leczenie rozpoczynają od chemioterapii.
Jakie są realne potrzeby pacjentów z ostrą białaczką szpikową?
Pacjenci z ostrą białaczką szpikową przede wszystkim wymagają izolowanych, sterylnych sal, ponieważ nie mają odporności. To, co zmieniło się w ostatnich latach, to profilaktyka i szybkie leczenie zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych u tych chorych.
Źródło: Publikacja kampanii edukacyjnej pt. „Choroby Rzadkie"
Ostrej białaczki szpikowej nie da się przewidzieć. Jest to poważna choroba niezawiniona. Jaki jest przebieg choroby i możliwości terapeutyczne? Artykuł jest częścią publikacji kampanii edukacyjnej pt. „Choroby Rzadkie".
