Badania kliniczne są kluczowym etapem rozwoju nowych leków i terapii. Dzięki nim sprawdza się, czy dana metoda leczenia działa skutecznie i jest bezpieczna dla pacjentów. Każdy nowy lek zanim trafi do aptek i szpitali musi przejść przez kolejne fazy badań oraz różne modele testowania.
Poniższy przewodnik przedstawia w prosty sposób, jakie są fazy badań klinicznych i jakie istnieją modele ich prowadzenia.
Fazy badań klinicznych
Badania kliniczne prowadzi się etapami - od pierwszych prób u ludzi, aż po monitorowanie działania leku po jego wprowadzeniu na rynek.
Faza I - bezpieczeństwo i dawkowanie
-
Obejmuje małą grupę osób (kilkanaście-kilkadziesiąt).
-
Celem jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tego, jak organizm reaguje na lek.
-
Ustalany jest bezpieczny zakres dawek.
Faza II - skuteczność i bezpieczeństwo
-
Bierze w niej udział kilkadziesiąt lub kilkaset pacjentów z określoną chorobą.
-
Sprawdza się, czy lek działa zgodnie z oczekiwaniami.
-
Nadal monitoruje się ewentualne skutki uboczne.
Faza III - potwierdzenie skuteczności
-
Największa skala badań - setki lub tysiące pacjentów, często w wielu krajach.
-
Porównuje się nowy lek z placebo lub standardowym leczeniem.
-
Wyniki z tej fazy decydują o dopuszczeniu leku do obrotu przez EMA czy FDA.
Faza IV - obserwacja po wprowadzeniu leku
-
Prowadzona już po dopuszczeniu leku do użytku.
-
Obejmuje dużą liczbę pacjentów w codziennej praktyce.
-
Służy do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Modele badań klinicznych
Oprócz faz, badania różnią się także sposobem zaprojektowania. To, jak badanie jest prowadzone, wpływa na rzetelność i szybkość uzyskania wyników.
-
Badania interwencyjne
Pacjent otrzymuje nową terapię lub placebo/standardowe leczenie. To najczęściej spotykany typ badań, który pozwala sprawdzić skuteczność i bezpieczeństwo.
-
Badania obserwacyjne
Pacjent otrzymuje standardowe leczenie, a badacze jedynie obserwują i zbierają dane. W takich badaniach nie podaje się nowych leków eksperymentalnych.
-
Randomizacja
Pacjenci są losowo przydzielani do grup (np. lek badany, placebo, standard leczenia). Dzięki temu wyniki są bardziej obiektywne.
-
Zaślepienie
Mechanizm ograniczający wpływ oczekiwań na wyniki.
Otwarte badanie - pacjent i lekarz wiedzą, jaka terapia jest stosowana.
Pojedynczo zaślepione - pacjent nie wie, ale lekarz wie.
Podwójnie zaślepione - ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą.
Potrójnie zaślepione - także osoby analizujące dane nie wiedzą, do której grupy należał pacjent.
-
Model MAMS (wieloramienny, wieloetapowy)
Model MAMS (Multi-Arm Multi-Stage) pozwala badać kilka terapii jednocześnie w ramach jednego badania. Dzięki temu proces jest szybszy i bardziej efektywny.
-
Badania crossover
Każdy pacjent otrzymuje różne terapie w określonej kolejności (np. najpierw lek A, potem lek B). Dzięki temu każdy uczestnik pełni rolę własnej grupy kontrolnej.
Podsumowanie
Badania kliniczne są prowadzone etapami (fazy I-IV) i w różnych modelach (np. interwencyjne, randomizowane, zaślepione, crossover). Każdy etap i model ma swoje znaczenie i odpowiada na inne pytania dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii.
Dzięki tym badaniom pacjenci mogą korzystać z nowoczesnych metod leczenia, a jednocześnie przyczyniają się do rozwoju medycyny.
Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl
Źródła:
- BadaniaKliniczne.pl - Rodzaje i modele badań klinicznych: kompleksowy przewodnik,
- BadaniaKliniczne.pl - Rekrutacja i przebieg badań klinicznych: przewodnik dla pacjenta,
- Agencja Badań Medycznych - informacje dla pacjenta,
- EMA - Clinical Trials Regulation (CTR),
- FDA - Phases of Clinical Trials,
- ICH-GCP E6 (R2) - Good Clinical Practice.
