Cele leczenia czerwienicy prawdziwej
Leczenie długotrwałe
Czerwienica prawdziwa jest chorobą przewlekłą. Dlatego standardowo leczenie prowadzone jest długoterminowo i ma na celu zapewnienie jakości życia jak najbardziej zbliżonej do normalnej. Utrzymanie sprawności fizycznej odgrywa w tym względzie bardzo ważną rolę.
Unikanie powikłań, łagodzenie objawów
Kolejnym celem leczenia jest zmniejszenie długotrwałej nadprodukcji krwinek (poziom hematokrytu
Stabilizowanie przebiegu choroby
Trzeci cel przyczynia się do stabilizacji choroby i zapobiegania przekształceniu jej w inne jednostki chorobowe, takie jak mielofibroza (MF) i ostra białaczka szpikowa (AML), tak długo, jak to możliwe. Środki terapeutyczne dostosowane do fazy choroby pomagają osiągnąć ten cel.
Skuteczna walka z objawami takimi jak zmęczenie lub swędzenie skóry znacząco podnosi jakość życia, dlatego ważne jest, by nie dopuszczać do ich rozwoju. Lekarz może podjąć decyzję o zmianie leczenia, jeśli nie łagodzi ono tych objawów.
Jakie opcje leczenia są dostępne?
Nie ma uniwersalnej metody leczenia czerwienicy prawdziwej. W zależności od stopnia zaawansowania choroby można stosować różne metody i leki w celu:
- zmniejszenia liczby krwinek i poprawy właściwości przepływu krwi,
- spowolnienia krzepnięcia krwi w celu uniknięcia zakrzepów,
- złagodzenia objawów, takich jak swędzenie skóry i zmęczenie.
Upuszczanie krwi i ASA
Upuszczanie krwi jest pierwszym środkiem zaradczym w schemacie leczenia czerwienicy prawdziwej. Jest to od dawna stosowany zabieg, który szybko i w łatwy sposób obniża poziom hematokrytu. Upuszczanie krwi polega na pobraniu przez lekarza próbki od 300 do 500 ml krwi. Celem takiej procedury jest utrzymanie poziomu hematokrytu, czyli stałych składników krwi (czerwonych krwinek), na poziomie poniżej 45%. Pozwala to na rozrzedzenie krwi i zmniejszenie ryzyka tworzenia się skrzepów krwi oraz powikłań, takich jak zakrzepica, zawał serca lub udar mózgu. Lekarz może również przepisać leczenie kwasem acetylosalicylowym (ASA). Ma on właściwość "rozcieńczania" krwi, a tym samym zapobiega zlepianiu się płytek krwi. Lekarz powinien zadecydować, czy pacjent będzie w stanie tolerować ASA.
Łagodna chemioterapia - zmniejszenie ryzyka powikłań
Osoby powyżej 60. roku życia i takie, u których wcześniej wystąpiła okluzja naczyń krwionośnych, mogą być szczególnie narażone na ryzyko wystąpienia powikłań. W ich przypadku lekarz może zalecić leczenie cytoredukcyjne hydroksymocznikiem lub interferonem jako leczenie uzupełniające towarzyszące upuszczaniu krwi. Leczenie cytoredukcyjne jest również stosowane w celu zmniejszenia liczby posiadanych krwinek.
Jeżeli podstawowe metody nie zadziałały
Z pewnością możliwe jest, że wspomniane opcje leczenia okażą się nieskuteczne. Może to nastąpić z różnych powodów, na przykład jeśli lek nie działa lub pacjent nie reaguje na niego odpowiednio albo występują działania niepożądane. W takim przypadku lekarz dostosuje leczenie i wprowadzi inny lek - na przykład tzw. inhibitor JAK.
Inhibitory kinazy janusowej
Inhibitory kinazy janusowej (JAK) to rodzaj leków, które bezpośrednio hamują sygnały w komórkach. Są one nazywane terapią celowaną, ponieważ działają w miejscu, w którym rozwija się choroba, czyli w komórce. Ich funkcją jest, w zależności od choroby, blokowanie bardzo specyficznych enzymów, które pełnią ważną funkcję sygnałową w komórce.
W czerwienicy prawdziwej hamowana jest aktywność enzymów kinazy janusowej 1 i 2 (JAK1, JAK2). Dlatego też lek ten jest określany mianem inhibitora kinazy janusowej. Jeśli zahamowane zostanie działanie, w szczególności JAK2, liczba nowych krwinek również zostanie zmniejszona. Inhibitory kinazy janusowej mogą zatem pomóc w osiągnięciu ważnego celu leczenia: poziomu hematokrytu
Kiedy lekarz wprowadza zmiany w leczeniu?
Jeśli w leczeniu stosuje się łagodną chemioterapię, w niektórych sytuacjach może być konieczne skorygowanie stosowanego leku.
Przyczyny są następujące:
- Lek nie jest skuteczny lub nie jest wystarczająco skuteczny. Leczenie środkami chemioterapeutycznymi ma na celu zmniejszenie wysokiej liczby komórek we krwi. Może się jednak zdarzyć, że leczenie nie będzie skuteczne lub nie będzie wystarczająco skuteczne. Jest to określane mianem oporności na leczenie.
- Pacjent nie jest w stanie tolerować leku i doświadcza poważnych działań niepożądanych. Jest to określane mianem braku tolerancji, a w rezultacie konieczne jest odstawienie leku.
- Pojawiają się nowe objawy lub nasilają się istniejące objawy. Niezależnie od tego, czy pacjent jest leczony łagodnymi środkami chemioterapeutycznymi, czy nie, nadal może doświadczać osłabiających objawów, takich jak swędzenie skóry czy silne zmęczenie. Mimo że chemioterapeutyki zmniejszają liczbę komórek we krwi, nie redukują osłabiających objawów związanych z czerwienicą prawdziwą.
We wszystkich trzech wspomnianych przypadkach konieczna jest zmiana leku.
Jedną z możliwych opcji jest terapia celowana tak zwanym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI). Należy pamiętać o wszelkich działaniach niepożądanych lub problemach z tolerancją leczenia, a także o możliwych negatywnych skutkach przyjmowania leku i poinformować o tym lekarza. Ważne jest, by zwracać szczególną uwagę na skórę, ponieważ mogą wystąpić problemy skórne związane z leczeniem. Może powodować je czerwienica prawdziwa lub leczenie hydroksymocznikiem.
Badania kliniczne
Badania kliniczne to kontrolowane badania naukowe prowadzone z udziałem pacjentów, które mają na celu znalezienie odpowiedzi na konkretne pytania dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i jakości nowych metod leczenia. Uczestnicy mają dostęp do najnowszych terapii oraz są objęci intensywnym monitorowaniem stanu zdrowia. Aktualnie prowadzone badania kliniczne dotyczące czerwienicy prawdziwej znaleźć można w wyszukiwarce BadaniaKliniczne.pl.
Na podstawie: Czerwienica prawdziwa, oprac. Gołos A. 2024.