Leczenie mastocytozy
Dostępność terapii zależy od rodzaju rozpoznanej mastocytozy oraz stopnia nasilenia jej objawów. Lekarz może zadecydować, że korzystne będzie wdrożenie więcej niż jednej metody leczenia równocześnie.
Wyleczenie zaawansowanej mastocytozy układowej w większości przypadków nie jest możliwe, jednak i w tej postaci choroby dostępne są pewne metody leczenia. Zespół sprawujący opiekę nad pacjentem omówi różne opcje terapeutyczne i pomoże zdecydować, które metody leczenia są najbardziej odpowiednie. Na kolejnych stronach przedstawiliśmy podsumowanie różnych metod leczenia. Nie wszystkie z nich będą odpowiednie danym przypadku, dlatego warto skonsultować się z lekarzem.
Każda terapia wiąże się z ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych, dlatego warto porozmawiać o tym z lekarzem.
Działania niepożądane leczenia
W przypadku wielu metod leczenia możliwe jest wystąpienie działań niepożądanych. Zalecana jest konsultacja z lekarzem prowadzącym w celu omówienia działań niepożądanych, które mogą wystąpić po rozpoczęciu leczenia. Działania niepożądane występują u wielu osób, jednak zespół sprawujący opiekę nad pacjentem najczęściej może je opanować w zadowalającym stopniu. Być może możliwe będzie wypróbowanie innej metody leczenia lub zostanie zmieniona intensywność terapii. Lekarz może również podać lek w celu wyleczenia działania niepożądanego.
Należy pamiętać, że wystąpienie działań niepożądanych nie zawsze oznacza konieczności przerwania leczenia. Jeśli zaczną występować jakiekolwiek działania niepożądane, należy skontaktować się z zespołem sprawującym opiekę. Jeśli lekarz nie otrzyma takiej informacji, nie będzie mógł udzielić odpowiedniej pomocy. Nie można przerwać leczenia bez wcześniejszej konsultacji.
Leki niezarejestrowane
Na pewnym etapie leczenia można otrzymać szansę wypróbowania leku, który zwykle nie jest stosowany w kraju do leczenia rozpoznanej choroby. Lekarz może zaoferować niezarejestrowany lek po uważnym rozważeniu opcji dostępnych danym przypadku. Decyzję można podjąć wspólnie z lekarzem.
Opcje terapeutyczne
Poniżej opisano opcje terapeutyczne dostępne w przypadku osób cierpiących na zaawansowaną mastocytozę układową. Leczenie może pomóc osobom cierpiącym na mastocytozę układową na dwa sposoby.
Leczenie objawów (leczenie wspomagające)
W przebiegu mastocytozy do organizmu uwalnianych jest zbyt dużo substancji chemicznych, takich jak histamina. Powoduje to różne problemy, w tym reakcje alergiczne. Problemy te mogą negatywnie wpływać na codzienne życie. W celu zapewnienia lepszej jakości życia osobom cierpiącym na mastocytozę układową, dostępne są metody leczenia pozwalające na złagodzenie niektórych objawów:
- Blokery receptora H1 (leki przeciwhistaminowe) pomagają w przypadku łagodnych objawów reakcji alergicznych, takich jak katar czy swędzenie skóry.
- Blokery receptora H2 stosowane są w przypadku problemów żołądkowych.
- Kremy lub tabletki zawierające steroidy (kortykosteroidy) ułatwiają złagodzenie problemów skórnych, takich jak swędzenie.
- Fotochemioterapia PUVA łagodzi problemy skórne z wykorzystaniem leku oraz światła ultrafioletowego typu A.
- Kromoglikan sodu hamuje uwalnianie z komórek tucznych zbyt dużych ilości substancji chemicznych. Jest on zwykle podawany w celu zapobiegania wystąpienia objawów, a nie ich leczenia.
- Bisfosfoniany lub suplementy wapnia wspierają wzmacnianie kości.
- Inhibitory pompy protonowej (ang. proton pump inhibitor, PPI) łagodzą objawy żołądkowe oraz ból kości.
- Wstrzykiwacze z adrenaliną są wykorzystywane do zatrzymania wstrząsu anafilaktycznego. Każdy wstrzykiwacz zawiera jedną dawkę adrenaliny (0,3 mg dla osób dorosłych oraz 0,15 mg w przypadku dzieci). Są to urządzenia ratujące życie i lekarz może zalecić, abyś nosił je cały czas przy sobie. Po dociśnięciu wstrzykiwacza do zewnętrznej strony uda następuje automatyczne uwolnienie leku. Wstrzyknięcia można wykonywać przez ubranie.
Zatrzymanie wzrostu i rozprzestrzeniania się komórek tucznych
W przebiegu mastocytozy komórki tuczne, rosnąc zbyt szybko, mogą rozprzestrzenić się do różnych części organizmu. Może to prowadzić do upośledzenia funkcji niektórych narządów. Nie istnieją leki pozwalające na obniżenie liczby komórek tucznych w organizmie, jednak są metody, które mogą powstrzymać ich rozprzestrzenianie się.
- Inhibitory kinazy tyrozynowej (ang. tyrosine kinase inhibitor, TKI) blokują aktywność przekaźników chemicznych (enzymów) określanych jako kinazy tyrozynowe. Kinazy tyrozynowe ułatwiają wysyłanie sygnałów do wzrostu do komórek, dlatego blokowanie ich aktywności hamuje wzrost i podziały komórek tucznych. TKI przyjmuje się w postaci tabletek lub kapsułek, zwykle raz lub dwa razy na dobę. Istnieje wiele różnych rodzajów TKI. Są też leki, które wspomagają układ odpornościowy w walce z atakującymi komórkami, a także hamują ich wzrost i rozprzestrzenianie się w organizmie.
- Czasem zalecane jest zastosowanie chemioterapii, jeśli mastocytoza przekształciła się w nowotwór złośliwy lub jeśli oprócz mastocytozy występuje nowotwór układu krwiotwórczego (mastocytoza układowa z powiązanym nowotworem złośliwym układu krwiotwórczego [SM-AHN]). W ramach chemioterapii wykorzystywane są leki mające na celu zniszczenie komórek nowotworowych lub zahamowanie ich wzrostu i rozprzestrzeniania się. Chemioterapia może doprowadzić do wystąpienia niedokrwistości. Dlatego możesz odczuwać zmęczenie i duszność. Jest to bardzo bezpieczny zabieg. W ramach chemioterapii możesz otrzymać więcej niż jeden lek. Ten rodzaj terapii określa się mianem polichemioterapii. Jeśli cierpisz na mastocytozę układową z dodatkowym nowotworem układu krwiotwórczego (SM-AHN), rodzaj leczenia będzie zależeć od rodzaju współwystępującego nowotworu. Zalecamy konsultację z lekarzem w celu uzyskania dodatkowych informacji, a następnie zapisanie ich w części przewidzianej na notatki w tej broszurze.
- Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (ang. Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT) to zabieg medyczny, podczas którego nieprawidłowy szpik kostny jest zastępowany specjalnymi komórkami, określanymi mianem krwiotwórczych komórek macierzystych, które przekształcają się w prawidłowy szpik kostny. Ten zabieg określa się również mianem przeszczepienia szpiku kostnego. Przeszczep może zostać również wykonany w celu zastąpienia krwinek, które uległy uszkodzeniu lub zniszczeniu na skutek intensywnego leczenia przeciwnowotworowego. Przeszczepienie szpiku kostnego stosuje się wyłącznie w przypadkach zaawansowanych postaci mastocytozy. Komórki macierzyste krwi do przeszczepienia muszą zostać uzyskane od innej osoby (dawcy), która musi zostać odpowiednio dopasowana. Zanim zostanie wykonany przeszczep, prawdopodobnie najpierw pacjent otrzyma chemioterapię w wysokiej dawce w celu zniszczenia nieprawidłowego szpiku kostnego. Przeszczepienie komórek macierzystych to trudne i stresujące doświadczenie. Jest aktualnie jedyną metodą wyleczenia zaawansowanej mastocytozy. Z uwagi jednak na wysokie ryzyko powikłań związanych z procedurą, do przeszczepu szpiku kwalifikowani są tylko młodsi pacjenci, bez ciężkich chorób przewlekłych. Zespół sprawujący opiekę oceni czy organizm jest wystarczająco silny.
- Radioterapia – możesz otrzymać wysoką dawkę kontrolowanego promieniowania w celu przygotowania organizmu do przeszczepienia komórek macierzystych lub do poddania leczeniu obszaru ciała, w którym doszło do nagromadzenia komórek nowotworowych.
Badania kliniczne
Badania kliniczne mają na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków. Uczestnictwo w badaniach jest możliwe w przypadku pacjentów spełniających kryteria włączenia do badania.
Jeśli prowadzone jest badanie kliniczne, w którym oceniane jest, czy nowy lek może pomóc w przypadku zaawansowanej mastocytozy układowej, możesz spełniać kryteria kwalifikujące do udziału w tym badaniu. Więcej informacji uzyskasz od swojego lekarza prowadzącego.
Pamiętaj, że oferowane w ramach badania klinicznego nowe leki nie zostały jeszcze przebadane, dlatego zalecamy rozmowę z zespołem sprawującym opiekę w celu ustalenia, czy udział w badaniu klinicznym będzie odpowiedni danym przypadku.
Na stronie www.clinicaltrials.gov znajduje się lista badań klinicznych prowadzonych na całym świecie.
Badania kliniczne
Badania kliniczne to kontrolowane badania naukowe prowadzone z udziałem pacjentów, które mają na celu znalezienie odpowiedzi na konkretne pytania dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i jakości nowych metod leczenia. Uczestnicy mają dostęp do najnowszych terapii oraz są objęci intensywnym monitorowaniem stanu zdrowia. Aktualnie prowadzone badania kliniczne dotyczące mastocytozy znaleźć można w wyszukiwarce BadaniaKliniczne.pl.
Na podstawie: Hus M., Szudy-Szczyrek A., Mastocytoza. Przewodnik.