Przewlekła białaczka szpikowa (PBSz) jest chorobą nowotworową krwi i szpiku kostnego, w której organizm pacjenta wytwarza nowotworowe białe krwinki. Niemal u każdego pacjenta z PBSz obserwuje się występowanie chromosomu Philadelphia (Ph+) w komórkach białaczkowych, co skutkuje wytwarzaniem białka o nazwie BCR-ABL. BCR-ABL wywołuje namnażanie chorobowo zmienionych białych krwinek. Przewlekła białaczka szpikowa w populacji dorosłych osób stanowi dziś ok. 10-15% spośród wszystkich zachorowań na nowotwory krwi. Zapadalność na PBSz wynosi 1–2 przypadki na 100 000 osób rocznie.
Nilotynib to pierwszy inhibitor kinazy tyrozynowej (ang. TKI), w którego Charakterystyce Produktu Leczniczego dodano zapisy dotyczące możliwości odstawienia leczenia u pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę szpikową z chromosomem Philadelphia (PBSz Ph+) w fazie przewlekłej.
Czym właściwie jest TFR?
Remisja wolna od leczenia (TFR – ang. Treatment Free Remission) to długotrwałe utrzymywanie się większej odpowiedzi molekularnej (MMR), która jest dowodem remisji choroby u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową, po zakończeniu leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej.
Badania kliniczne wykazały, że część pacjentów, którzy uzyskali stabilną, głęboką odpowiedź molekularną, jest w stanie bezpiecznie przerwać przyjmowanie inhibitorów kinazy tyrozynowej bez nawrotu choroby.
Głęboka odpowiedź molekularna ma miejsce wtedy, gdy we krwi wykrywane są jedynie bardzo niewielkie ilości transkryptu genu BCR-ABL lub gdy nie jest on wykrywany w granicach czułości obecnie dostępnych metod badania.
Przerwanie terapii nie oznacza, że pacjent jest wyleczony, ale u wielu osób możliwe jest zakończenie leczenia bez nawrotu choroby. Część pacjentów, którzy z powodzeniem zakończyli terapię, nadal posiada śladowe ilości genu BCR-ABL w swoim organizmie. Należy podkreślić, że jest mało prawdopodobne, by w trakcie leczenia doszło do całkowitego zaniku wszystkich komórek przewlekłej białaczki szpikowej, dlatego konieczne będzie długotrwałe i regularne monitorowanie chorego.
„To ważny krok w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę szpikową, na który środowisko hematologów czekało od lat. Nilotynib stał się tym samym pierwszym lekiem z grupy kinaz tyrozynowych, którego zapisy zawarte w charakterystyce produktu leczniczego uwzględniają informacje na temat TFR. To dobra wiadomość dla pacjentów, którzy uzyskują trwałą odpowiedź molekularną na poziomie MR 4.5, a tym samym szansę na odstawienie leczenia w przyszłości” – mówi dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Ekspert zwraca także uwagę na konieczność regularnych badań. – Należy podkreślić, że kluczowe dla monitorowania choroby jest wykonywanie regularnych badań molekularnych, także po odstawieniu leczenia – dodaje Sacha.
Kto kwalifikuje się do odstawienia leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej?
Zgodnie z wytycznymi programu Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę szpikową (ICD-10 C 92.1) kryteria odstawienia leczenia nilotynibem wyglądają następująco:
Kryteria odstawienia leczenia nilotynibem u pacjentów, którzy uzyskali trwałą głęboką odpowiedź molekularną (przynajmniej MR4.0) oraz warunki wznowienia leczenia Można rozważyć zakończenie leczenia u pacjentów z PBSz w fazie przewlekłej z chromosomem Philadelphia (Ph+) spełniających łącznie poniższe kryteria:
- w pierwszej linii leczenia stosowano imatynib
- leczenie nilotynibem przez co najmniej 3 lata,
- w tym głęboka odpowiedź molekularna utrzymuje się przez minimum jeden rok bezpośrednio przed planowanym odstawieniem leczenia.
Pacjenci z utratą większej odpowiedzi molekularnej (MMR): BCR-ABL > 0,1% [IS]* powinni wznowić leczenie nilotynibem w ciągu 4 tygodni od stwierdzenia utraty MMR.
W przypadku, gdy pacjent nie toleruje procesu odstawienia leku, możliwy jest powrót do leczenia nilotynibem.
Poradnik
Czy można bezpiecznie przerwać leczenie przewlekłej białaczki szpikowej? Czy kwalifikuję się do zakończenia leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej? Czy istnieje jakiekolwiek ryzyko w związku z przerwaniem leczenia? Czy zakończenie leczenia wywołuje skutki uboczne? Odpowiedzi na te i inne ważne pytania związane z odstawieniem nilotynibu znajdą Państwo w specjalnie przygotowanym przewodniku.
Remisja wolna od leczenia w przewlekłej białaczce szpikowej
