Badania kliniczne to kontrolowane badania naukowe prowadzone z udziałem pacjentów, które mają na celu znalezienie odpowiedzi na konkretne pytania dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i jakości nowych metod leczenia. Dzięki nim możliwe jest nie tylko opracowywanie zupełnie nowych leków, ale również udoskonalanie już istniejących terapii, aby były skuteczniejsze, mniej obciążające dla pacjenta lub lepiej dopasowane do różnych grup chorych.
W ramach badań klinicznych można m.in.:
-
testować nowe leki przeciwnowotworowe, immunoterapie, terapie celowane czy terapie genowe,
-
dodawać nowe substancje czynne do dotychczasowego leczenia (terapia skojarzona),
badać nowe formy podania leku, np. zamiast dożylnie - doustnie lub podskórnie, -
oceniać wpływ zmiany diety, aktywności fizycznej czy wsparcia psychologicznego na przebieg choroby,
-
sprawdzać, czy określone działania (np. suplementacja, wczesne badania przesiewowe) mogą obniżyć ryzyko wystąpienia choroby nowotworowej,
porównywać nowe schematy leczenia z obecnymi standardami, analizując skuteczność, czas przeżycia oraz jakość życia pacjentów.
Każda nowa terapia zanim trafi do codziennego leczenia, musi przejść przez rygorystyczny proces badań klinicznych, który składa się zazwyczaj z trzech głównych faz (I, II i III), a czasem także fazy IV - prowadzonej już po dopuszczeniu leku do obrotu.
-
Faza I skupia się na bezpieczeństwie i dawkowaniu - zazwyczaj z udziałem niewielkiej liczby osób,
-
Faza II bada wstępną skuteczność leczenia i dalsze aspekty bezpieczeństwa,
-
Faza III porównuje nową terapię z leczeniem standardowym na dużych grupach pacjentów, często międzynarodowo,
-
Faza IV to badania obserwacyjne po rejestracji leku, oceniające jego skuteczność i działania niepożądane w codziennej praktyce klinicznej.
Do badań klinicznych mogą być kwalifikowani pacjenci w różnym stadium choroby - zarówno ci, którzy dopiero rozpoczynają leczenie, jak i osoby z nawrotem choroby lub opornością na dotychczasowe terapie. Udział w badaniu może być szansą na dostęp do najnowszych metod leczenia jeszcze przed ich wprowadzeniem na rynek, ale zawsze poprzedzony jest dokładną oceną stanu zdrowia pacjenta, a sam udział jest dobrowolny i bezpłatny.
Uczestnictwo w badaniu klinicznym
Udział w badaniu klinicznym to decyzja, która może przynieść pacjentowi wiele potencjalnych korzyści, ale również wiąże się z pewnym ryzykiem. Chorzy biorący udział w badaniach klinicznych są leczeni zgodnie ze ściśle określonym protokołem, a ich stan zdrowia jest wyjątkowo dokładnie monitorowany - częściej niż w standardowej praktyce medycznej. Uczestnik może otrzymywać leczenie zgodne z obowiązującym standardem terapeutycznym albo nową terapię, która dopiero jest testowana pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa.
Nowe leczenie może okazać się bardziej skuteczne niż dotychczasowe opcje, ale istnieje również możliwość, że będzie mniej skuteczne lub będzie wiązało się z nowymi, nieznanymi wcześniej działaniami niepożądanymi. Dlatego każdy etap badania klinicznego opiera się na precyzyjnej analizie ryzyka i korzyści, a pacjent otrzymuje szczegółowe informacje przed podjęciem decyzji o udziale - to tzw. świadoma zgoda.
Badania kliniczne prowadzone są według ścisłych standardów etycznych i prawnych, a ich przebieg nadzorują niezależne komisje bioetyczne oraz organy regulacyjne. Udział w badaniu jest zawsze dobrowolny i pacjent ma prawo w każdej chwili zrezygnować, bez wpływu na dalszą opiekę medyczną.
Jedną z istotnych zalet udziału w badaniu klinicznym jest możliwość uzyskania dostępu do najnowocześniejszych terapii - często na wiele lat przed ich dopuszczeniem do stosowania w rutynowej praktyce klinicznej. Dla wielu pacjentów, zwłaszcza tych z chorobami rzadkimi lub opornymi na leczenie, może to być realna szansa na poprawę stanu zdrowia lub wydłużenie życia.
Dodatkowo, uczestnictwo w badaniu klinicznym to także wkład w rozwój medycyny - dzięki takim pacjentom możliwe jest wprowadzanie nowych, skuteczniejszych metod leczenia, które w przyszłości mogą pomóc innym chorym. Każdy pacjent w badaniu przyczynia się więc nie tylko do własnego leczenia, ale i do postępu nauki.
Informacja i świadoma zgoda
Zanim pacjent zostanie zakwalifikowany do udziału w badaniu klinicznym, otrzymuje kompletne i zrozumiałe informacje na temat badania - jego celu, przebiegu, możliwych korzyści, potencjalnych zagrożeń oraz dostępnych alternatywnych metod leczenia. Ten proces nazywa się ,,udzieleniem świadomej zgody” i jest obowiązkowy we wszystkich badaniach klinicznych.
Pacjent ma prawo zadawać pytania i otrzymać jasne odpowiedzi, a decyzja o udziale nie powinna być podejmowana w pośpiechu. Formularz świadomej zgody zawiera szczegółowy opis badania, w tym m.in.: kto je prowadzi, jakie procedury będą wykonywane, jak często, jak długo potrwa udział, jakie mogą wystąpić działania niepożądane oraz jakie prawa przysługują uczestnikowi.
Dopiero po przeczytaniu dokumentu i uzyskaniu wyczerpujących informacji, pacjent - o ile nie ma żadnych dalszych wątpliwości - podpisuje formularz świadomej zgody. Jest to formalne potwierdzenie, że rozumie, na czym polega badanie i zgadza się w nim uczestniczyć. Taki podpis nie odbiera jednak prawa do wycofania się z udziału w dowolnym momencie - bez podawania przyczyny i bez wpływu na dalsze leczenie.
Po podpisaniu zgody pacjent jest oficjalnie wpisywany na listę uczestników badania, a jego dalszy udział przebiega zgodnie z zatwierdzonym protokołem badania klinicznego.
Stosowanie placebo w trzeciej fazie badania klinicznego
W badaniach klinicznych III fazy, szczególnie dotyczących leczenia nowotworów, stosowanie placebo - czyli substancji nieaktywnej - jest bardzo rzadkie i ograniczone do ściśle określonych sytuacji. Zdecydowana większość pacjentów bierze udział w tzw. badaniach randomizowanych i kontrolowanych, gdzie uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch (lub więcej) grup: jedna otrzymuje nową terapię badaną, a druga - leczenie zgodne z dotychczasowym standardem terapeutycznym.
Tylko w przypadkach, gdy nie istnieje żaden skuteczny standard leczenia (np. brak zatwierdzonych opcji terapeutycznych w danej sytuacji klinicznej), może być zastosowane placebo - i to zazwyczaj w połączeniu z leczeniem wspomagającym. Jednak nawet wtedy pacjenci są informowani o tej możliwości na etapie uzyskiwania świadomej zgody i mają prawo do świadomej decyzji.
W badaniach III fazy głównym celem jest porównanie skuteczności nowej terapii z obecnie stosowaną, dlatego grupa kontrolna również otrzymuje realne leczenie - często najlepsze dostępne na danym etapie rozwoju medycyny. Udział w grupie kontrolnej nie oznacza więc braku leczenia ani „gorszego traktowania”, a pacjenci objęci badaniem są pod stałym nadzorem medycznym, mają dostęp do regularnych badań diagnostycznych i wysokiego standardu opieki.
Co ważne, zastosowanie placebo nigdy nie może narażać pacjenta na pogorszenie stanu zdrowia ani pozbawiać go szansy na dostępne leczenie - takie zasady regulowane są międzynarodowymi przepisami i nadzorowane przez komisje bioetyczne.
Rezygnacja z udziału w badaniu klinicznym
Pacjent ma prawo zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w każdej chwili - bez konieczności podawania przyczyny i bez żadnych konsekwencji dla dalszego leczenia. Jest to jedno z podstawowych praw uczestnika badania klinicznego, gwarantowane zarówno przez przepisy krajowe, jak i międzynarodowe regulacje etyczne.
Decyzja o wycofaniu się może wynikać z różnych powodów - pogorszenia samopoczucia, zmiany sytuacji życiowej, obaw związanych z leczeniem lub po prostu zmiany zdania. Niezależnie od przyczyny, lekarz prowadzący zawsze uszanuje decyzję pacjenta i - jeśli to możliwe - zaproponuje dalsze leczenie zgodne ze standardem terapeutycznym lub inne dostępne opcje terapeutyczne.
Rezygnacja nie wpływa negatywnie na relację z zespołem medycznym ani na jakość opieki zdrowotnej. Pacjent nadal pozostaje pod opieką lekarzy i może liczyć na wsparcie oraz kontynuację leczenia w oparciu o najlepszą dostępną wiedzę medyczną.
Ważne jest, aby pacjent, podejmując decyzję o rezygnacji, poinformował o tym lekarza prowadzącego - umożliwi to bezpieczne zakończenie udziału w badaniu oraz właściwe zaplanowanie dalszych kroków terapeutycznych.
Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl
