Leczenie PV, zwłaszcza na początku choroby, wymaga częstych upustów krwi (flebotomii), aby utrzymywać poziom hematokrytu
Eksperci podkreślają, że krwioupusty długofalowo nie są korzystne dla pacjentów: „Pacjenci z PV często wymagają częstych flebotomii, co jest uciążliwe i pogarsza jakość życia przez niedobór żelaza. Celem badania było znalezienie alternatywy, która pozwoli utrzymać hematokryt w bezpiecznym zakresie bez potrzeby częstych zabiegów” – powiedział dr Andrew Kuykendall z Moffitt Cancer Center w Tampie.
Wyniki badania fazy 3 VERIFY zaprezentowane podczas zjazdu ASCO 2025 dowodzą, że można wyeliminować konieczność wykonywania krwioupustów.
Rusfertide, nowy lek podawany podskórnie, okazał się skuteczniejszy niż placebo w kontrolowaniu liczby czerwonych krwinek i poprawie samopoczucia pacjentów z PV.
Jak działa rusfertide?
Rusfertide to mimetyk hepcydyny, czyli substancja naśladująca działanie hormonu regulującego stężenie żelaza we krwi. Działa on poprzez zmniejszenie liczby czerwonych krwinek w organizmie. Pacjenci mogą samodzielnie podawać go podskórnie.
Kluczowe dane z badania VERIFY
W badaniu udział wzięło 293 pacjentów z PV (mediana wieku: 57 lat; 73% mężczyzn). Przez 32 tygodnie losowo przydzielono ich do grupy otrzymującej rusfertide (147 osób) lub placebo (146 osób). Ponad połowa uczestników otrzymywała również leczenie cytoredukcyjne. W razie potrzeby wykonywano flebotomię.
Najważniejsze wyniki
- 76,9% pacjentów leczonych rusfertidem nie potrzebowało flebotomii między 20. a 32. tygodniem w porównaniu do 32,9% w grupie placebo.
- Średnia liczba flebotomii w ciągu pierwszych 32 tygodni wyniosła 0,5 w grupie rusfertide i 1,8 w grupie placebo.
- 62,6% pacjentów utrzymało poziom hematokrytu poniżej 45% przez 32 tygodnie przy rusfertide, a tylko 14,4% w grupie placebo.
- Poprawiły się objawy zmęczenia i jakość życia u pacjentów leczonych rusfertidem (na podstawie dwóch skal ocen).
- Ciężkie działania niepożądane wystąpiły u 3,4% pacjentów w grupie rusfertide i 4,8% w grupie placebo, ale nie miały związku z lekiem.
- W trakcie badania zdiagnozowano 1 nowy przypadek raka w grupie rusfertide i 7 w grupie placebo.
Co to oznacza dla pacjentów?
Wyniki badania VERIFY dają nadzieję na skuteczne leczenie PV bez konieczności częstych i obciążających flebotomii. Rusfertide nie tylko lepiej kontroluje poziom czerwonych krwinek, ale też poprawia jakość życia pacjentów. To istotna zmiana w leczeniu, która może zrewolucjonizować podejście do terapii czerwienicy prawdziwej.
Zobacz całą publikację:
- American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025, abstrakt #LBA3, www.asco.org,
- Moffitt Cancer Center, wypowiedź dr Andrew Kuykendalla.
