Prof. Jerzy Windyga: "Jeżeli chodzi o nowoczesne terapie i możliwości ich zastosowania u dzieci, to tutaj mamy pewne ograniczenia, dlatego że badania kliniczne, które stanowią podstawę do tego, żeby te terapie były stosowane u chorych na hemofilię, są początkowo wykonywane wyłącznie w grupie pacjentów dorosłych. W drugiej fazie zaczyna się badanie, testowanie tych leków u najmłodszych pacjentów. Z tym, że też pojęcie "pacjenci dorośli" nie jest do końca precyzyjne, dlatego, że w badaniach klinicznych bardzo często są pacjenci starsi niż 12 lat czy też od 12. roku życia. Zatem możemy powiedzieć, że u dzieci, również w tej wstępnej fazie, tych starszych dzieci, tak to nazwijmy, te leki są testowane, zarówno terapie podskórne, jak i leki o przedłużonym działaniu - choć w przypadku leków o przedłużonym działaniu możemy powiedzieć, że są dozwolone w każdym wieku. Natomiast jeśli chodzi o terapie podskórne, to możemy spodziewać się, że te leki oczywiście będziemy mogli stosować u dzieci. Jeśli chodzi o emicizumab, lek, który już stosujemy w naszym kraju, ale głównie u pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem, jest tylko kilku pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, ten lek nie ma żadnych ograniczeń wiekowych, a więc może być stosowany u dzieci. Niestety, jeśli chodzi o terapię genową, to jeżeli mówimy o dzieciach, to jest melodia przyszłości. Na razie terapia genowa jest zarezerwowana dla pacjentów dorosłych".
Zapraszamy do zapoznania się z materiałem.
Źródło: youtube.com
