Spotkanie otworzył Ulrich Schwendimann, dyrektor zarządzający Polsko-Szwajcarskiej Izby Gospodarczej oraz Fabrice Filliez, Ambasador Szwajcarii w Polsce. Perspektywę międzynarodową przedstawił prof. Cedric Hermans, wiceprzewodniczący Światowej Federacji Hemofilii (WFH). Jego zdaniem terapie podskórne to prawdziwy game changer, który całkowicie zmienia sposób leczenia hemofilii A.
"Światowa Organizacja Zdrowia na niedawnym spotkaniu w Genewie potwierdziła, że są to leki podstawowe. Naszym nowym, ambitnym celem nie jest już tylko zapobieganie krwawieniom. My chcemy, aby pacjenci nie mieli ich wcale i mogli prowadzić normalne życie, wolne od bólu i ciągłego myślenia o chorobie. W moim kraju, Belgii, ponad 80 proc. pacjentów z ciężką hemofilią przyjmuje skuteczną profilaktykę podskórną" – powiedział przedstawiciel WFH.
Pacjenci chorujący na hemofilię w Polsce są objęci specjalistyczną opieką. Leczenie dzieci jest realizowane w ramach programu lekowego, natomiast opieka nad pacjentami dorosłymi odbywa się w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Jednocześnie eksperci oraz przedstawiciele pacjentów wskazują, że w obecnym kształcie Narodowy Program nie zapewnia pełnego dostępu do wszystkich rekomendowanych opcji terapeutycznych dla pacjentów z hemofilią A bez inhibitora. W uzasadnionych klinicznie przypadkach możliwe jest uzyskanie zgody na kontynuację lub wdrożenie leczenia daną terapią pomimo braku refundacji. W praktyce, jak wynika z informacji przekazanych przez ekspertów klinicznych oraz pacjentów, przepis nie jest realizowany.
"Przed wprowadzeniem jakiejkolwiek terapii do programu leczenia hemofilii w Polsce, musi ona zostać zatwierdzona przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). W listopadzie 2025 roku Agencja wydała pozytywną rekomendację dla dorosłych chorych dla terapii na hemofilię A bez inhibitora. Mimo to wciąż nie jest dla nas dostępna, co budzi ogromny zawód" – powiedziała dr Joanna Zdziarska z Oddziału Klinicznego Hematologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie i dodaje: "Wnioskowanie o nowe terapie jest zapisem martwym. My z naszych różnych ośrodków leczenia hemofilii o różne terapie wnioskowaliśmy. Nie mamy żadnego komfortu, że nowe terapie są dostępne i że dla chociaż szczególnych wybranych pacjentów jest taka opcja" – podkreśliła dr Zdziarska.
Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne weryfikowała u lekarzy klinicystów kwestię rozpatrywania tych wniosków.
"Na przykład pytałam lekarz prowadzącą, która powiedziała, że nie dostała właściwie odpowiedzi na żaden wniosek, który złożyła - ani na wniosek populacyjny, ani na wniosek indywidualny, ani na wniosek pisany w ramach modułu V Narodowego Programu. Tak że nie ma tej furtki. Jeżeli pytamy lekarzy klinicystów o to, jak wyglądają te wnioski, to niestety, ale te wnioski są albo nierozpatrywane, albo są odpowiedzi negatywne, a najczęściej w ogóle zostają bez echa" – dodała Paulina Szykuła-Woźniak.
Jednym z kluczowych problemów wskazywanych przez ekspertów podczas debaty była tranzycja pacjentów, czyli przechodzenie chorych po ukończeniu 18. roku życia z opieki pediatrycznej do systemu leczenia dorosłych. Dla wielu pacjentów osiągnięcie pełnoletności oznacza konieczność zmiany dotychczas stosowanego leczenia.
"To właśnie stanowisko Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w zakresie przejścia z opieki pacjentów pediatrycznych do opieki dorosłych. Naprawdę coś takiego dzisiaj nie powinno zdarzyć w Polsce, bo jest to, też tak przyznam, przeciwko naszej Konstytucji, że dziecko, przekraczając 18. rok życia, jest pozbawione terapii albo jest wprasowane w pewien system do terapii, która już jest passe w większości krajów nie tylko europejskich, ale krajów z takim pośrednim elementem ekonomicznym" – zwrócił uwagę prof. Wojciech Młynarski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.
Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne podała przykład takiego pacjenta, który wraz z mamą zgłosił się niedawno do ich organizacji z prośbą o pomoc. "To jest ten pierwszy pacjent z Łodzi, czyli z mojego ośrodka, który właśnie jest dotknięty tym, że przeszedł z opieki pediatrycznej do opieki dorosłych. I jego wniosek został zaaprobowany przez Radę Programową. I co? I Ministerstwo Zdrowia odmówiło. W takim razie mechanizm, który jest zapisany w Narodowym Programie całkowicie nie działa" – potwierdził prof. Młynarski.
Sytuacja młodych dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem w Polsce budzi zdziwienie poza granicami kraju. Przedstawiciel Światowej Federacji Hemofilii (WFH) wyraził swoje zdziwienie sytuacją, z którą muszą się mierzyć w kraju takim jak Polska.
"W Polsce jest mnóstwo dobrych rzeczy. Tym, co jest wspaniałe, jest to, że macie świetny program walki z hemofilią. W hemofilię się inwestuje. Dajecie dzieciom i młodym dorosłym dostęp do bardzo innowacyjnego leczenia. Ale tym, czego nie rozumiem, jest to, dlaczego nie kontynuujecie tego leczenia po 18. roku życia, co trochę mnie frustruje. Będziecie mieli młodych dorosłych w wieku 17-18 lat, niemalże w perfekcyjnym zdrowiu, którzy po osiągnięciu pełnoletności mogą zacząć doświadczać dramatycznych powikłań swojej choroby. Szczerze, ja tego nie potrafię zrozumieć" – powiedział prof. Cedric Hermans, wiceprzewodniczący WFH i dodał: "Uważam, że to prawdziwy paradoks, by przestawiać młodego pacjenta z jednego z najbardziej innowacyjnych sposobów leczenia na krótko działający czynnik VIII pochodzący z osocza. To jest coś, czego nigdy nie widujemy. Zazwyczaj w wielu częściach świata obserwujemy pacjentów przestawianych z krótko działającego czynnika VIII osoczopochodnego na emicizumab i jest na ten temat mnóstwo literatury, ale dokonywać zmiany w drugą stronę, z emicizumabu na krótko działający dożylny czynnik VIII, to coś całkowicie niezwykłego, zwłaszcza w wysoko rozwiniętym kraju" – powiedział prof. Cedric Hermans, wiceprzewodniczący WFH.
Jakub Kania, pacjent z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem poinformował o szeregu działań skierowanych już do resortu zdrowia, apelu oraz petycji w sprawie wdrożenia refundacji leku podskórnego emicizumab do leczenia ciężkiej postaci hemofilii A w Polsce. Do tej pory jednak nie podjęto konkretnych działań.
"Apel został przesłany do Ministerstwa 9 marca bieżącego roku. W kwietniu otrzymaliśmy odpowiedź, że temat jest analizowany przez Ministerstwo, ale tak naprawdę bez konkretów. Również w marcu roku złożyliśmy petycję dotyczącą refundacji emicizumabu dla leczenia ciężkiej postaci hemofilii A dla osób dorosłych. Ministerstwo odpowiedziało dopiero 24 czerwca. W odpowiedzi na moją petycję uzyskałem informacje bardzo wymijające, to znaczy to są trzy strony tekstu, a w zasadzie nie ma żadnego odniesienia się do mojego pytania. Niestety nie otrzymałem odpowiedzi na zadane pytanie, więc pozwoliłem sobie też w zasadzie od razu po otrzymaniu tej odpowiedzi ponownie wystąpić, już bardzo krótkie z konkretnym pytaniem, kiedy mogę się spodziewać jakichś precyzyjnych informacji. I tego typu informacje otrzymujemy w zasadzie notorycznie" – powiedział Jakub Kania.
"O ile potrzeby chorych dzieci są w Polsce dobrze zaopiekowane, o tyle dorośli pacjenci z hemofilią wciąż muszą liczyć się z tym, że nowoczesne rozwiązania docierają do nich znacznie później. Leczenie dorosłych od lat wymaga systemowych zmian. Chorzy często nie są pewni, czym będą leczeni za pół roku, a ten niestabilny, nieuregulowany rynek budzi wielki niepokój i strach pacjentów" – powiedział Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, które ma pod swoją opieką również pacjentów z hemofilią.
Brak responsywności resortu dostrzegają też lekarze na co dzień zajmujący się leczeniem chorych na hemofilię. Kierowane przez nich pisma do Ministerstwa Zdrowia pozostają bez merytorycznej odpowiedzi i nie odnoszą się do problemów zgłaszanych przez środowisko.
"Na różne inne pisma, pytania, dostaję taką samą odpowiedź, jak Pan Jakub jak tutaj opisał, czyli trzy strony informacji, jak działa system w Polsce, że jest robione wszystko, co się da, bez konkretnej odpowiedzi na nasze pytanie. Więc na nasze pismo również dostaliśmy taką odpowiedź, z której w zasadzie jedyną informacją było to, że prace trwają i trwać będą, ale żadnych konkretów w niej nie było" – powiedziała dr Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie.
"My powinniśmy wykorzystać, skopiować rozwiązania z programu lekowego i włączyć je do Narodowego Programu. I prawdę mówiąc nie jest to skomplikowane. To jest wyłącznie decyzja administracyjna. Żałuję, że dzisiaj nie ma wszystkich interesariuszy. Ja wiem, że jest dużo woli w tym, żeby zmienić te reguły i zasady po stronie Ministerstwa Zdrowia. Tylko jako systemowiec mówię, że dobrymi intencjami została droga do piekła wybrukowana. W związku z tym nie o intencjach będziemy rozmawiali i nie intencjami oceniamy zachowanie regulatora i państwa, tylko tym, co w rzeczywistości robi. I wydaje się, że to przedłużanie tego czasu, braku reakcji, podejmowania działania dzisiaj nie znajduje żadnego uzasadnienia" – wskazała dr hab. Małgorzata Gałązka-Sobotka, rektor Uczelni Łazarskiego.
Mimo licznych trudności i problemów systemowych, środowisko nie zamierza rezygnować z dalszych działań. Pacjenci, lekarze i eksperci podkreślają, że brak dialogu z decydentami oraz realnych zmian wywołuje w wielu osobach poczucie niepewności i bezsilności. Jednocześnie deklarują determinację i dalsze dążenie do poprawy sytuacji osób z hemofilią.
"To pewna rozpacz, patrząc na to z jaką jakością współpracy musimy się mierzyć, czy też po prostu z jej brakiem" – powiedział Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie. "My tematu hemofilii nie odpuścimy, to na pewno" – zapowiedział.
