Najważniejsze zmiany w leczeniu
Sierpniowa wersja Programu przynosi trzy istotne zmiany dotyczące dostępu do terapii:
- Emicizumab – rozszerzenie możliwości stosowania w hemofilii A bez inhibitora. Wcześniej moduł 3 obejmował przede wszystkim profilaktykę u chorych z hemofilią A i inhibitorem. Aktualizacja uwzględnia również określone grupy pacjentów z hemofilią A bez inhibitora czynnika VIII. Dotyczy to osób, które po ukończeniu 18. roku życia kontynuują leczenie emicizumabem rozpoczęte w programie pediatrycznym, a także pacjentów po zakończonych badaniach klinicznych emicizumabu, którzy następnie korzystali z programu dostępu po zakończeniu badania (PTAP). Zmiana nie oznacza więc powszechnego dostępu do emicizumabu dla wszystkich dorosłych z hemofilią A bez inhibitora.
- Concizumab – nowy moduł 5a. Program wprowadza możliwość profilaktyki krwawień u pacjentów od 12. roku życia z hemofilią B i inhibitorem, przy spełnieniu określonych kryteriów. Dotyczy to m.in. chorych, u których immunotolerancja zakończyła się niepowodzeniem lub nie może zostać przeprowadzona. Dla tej terapii utworzono osobny moduł oraz formularz zamówienia.
- Rekombinowany czynnik von Willebranda – nowy moduł 5b. Do Programu włączono rekombinowany ludzki czynnik von Willebranda (rVWF) dla dorosłych pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, spełniających określone kryteria kwalifikacji.
Nowe terapie bez zwiększenia planowanego budżetu
Concizumab i rekombinowany czynnik von Willebranda zostały również uwzględnione w planach zakupowych Programu na kolejne lata. Jednocześnie sierpniowa aktualizacja nie zwiększa całkowitej planowanej wartości zakupów produktów leczniczych. Na 2026 r. nadal przewidziano 550 mln zł, na 2027 r. 610 mln zł, a na 2028 r. 650 mln zł.
Aktualizacja obejmuje również zmiany organizacyjne związane z obsługą nowych terapii przez ośrodki leczenia oraz rozszerzenie zakresu dostaw domowych. Z punktu widzenia pacjentów kluczowym elementem pozostaje jednak poszerzenie dostępnych opcji terapeutycznych w hemofilii A, hemofilii B z inhibitorem oraz chorobie von Willebranda.
Pełna wersja aktualizacji programu znajduje się tutaj.
Bibliografia:
