Obecnie istnieje kilka zarejestrowanych produktów, których celem jest modyfikacja genów, DNA komórek układu odpornościowego, w taki sposób, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe (jak np. komórki CAR-T). Mimo to, wciąż trwają prace nad ulepszaniem tych terapii, nie tylko poprzez dodawanie nowych genów, ale także ich substytowanie. Dzięki temu komórki są jeszcze bardziej skuteczne w identyfikacji komórek rakowych. Obecnie prace są w fazie przedklinicznej i eksperymentalnej. Głównym wyzwaniem jest rozszerzenie zastosowania terapii poza nowotwory komórek B, tak by obejmowały inne choroby hematologiczne, a nawet nowotwory lite.
Terapie genowe oferują kompletne i trwalsze remisje u pacjentów z nowotworami złośliwymi komórek B, którzy są oporni na inne formy leczenia. Wysoki poziom odpowiedzi na nowe terapie skłania do rozważania ich wcześniejszego zastosowania, nie tylko po wyczerpaniu kilku linii leczenia. Jednocześnie konieczna jest ostrożność w związku z potencjalnymi skutkami ubocznymi.
Materiał został zrealizowany przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec podczas IV Europejskiego Forum Pacjentów Hematoonkologicznych w dniach 13-14 grudnia 2025 r.
