4 marca 2021 / Hematoonkologia.pl

Jak wygląda dostęp do terapii pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP)? | Prof. dr hab. Tomasz Szczepański

Leczenie zabezpiecza chorego przed niebezpiecznym krwawieniem i poprawia jakość życia. Czy polscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnych terapii? Na pytania odpowiada prof. dr hab. n. med. Tomasz Szczepański. Artykuł jest częścią publikacji kampanii edukacyjnej pt. „Choroby Rzadkie".

Jak wygląda dostęp do terapii pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP)? | Prof. dr hab. Tomasz Szczepański

Jak wygląda leczenie ITP?

W pierwszej linii stosowana jest sterydoterapia lub podawane są immunoglobuliny. Jeśli są nieskuteczne, w drugiej linii można zmienić dawkowanie sterydów, można wdrożyć deksametazon, a czasami stosuje się też inne leki immunosupresyjne lub monoklonalne przeciwciało anty-CD20. Jeśli nie ma efektów, przechodzimy do leczenia z wykorzystaniem agonistów receptora trombopoetyny (TPO-RA) lub u dorosłych przeprowadzamy dod. zabieg usunięcia śledziony.

W jakich przypadkach stosuje się tę grupę leków TPO-RA?

Jeśli w terapii małego pacjenta po roku nadal mamy ITP, wskazane jest zastosowanie leczenia TPO-RA. Inaczej jest u dorosłych, u których można je zastosować dopiero po zabiegu splenektomii, czyli usunięcia śledziony. Co ważne, tego ograniczenia nie stosuje się u pacjentów, którzy w trakcie terapii kończą 18 lat, a są w terapii TPO-RA – mogą ją kontynuować bez konieczności zabiegu.

Czy polscy pacjenci w terapii TPO-RA mają dostęp do takich samych terapii jak chorzy na świecie? Czy obecny program lekowy umożliwia dostęp do nowych terapii zgodnie z aktualnymi standardami?

Obecnie mamy dostęp do dwóch leków z tej grupy: eltrombopagu (podawanego doustnie) i romiplostymu (podawanego podskórnie). Co warto podkreślić, to to, że na Zachodzie wdraża się je do leczenia szybciej, czyli już w drugiej linii, a nie w trzeciej, co pozwala uniknąć stosowania leków cytostatycznych czy immunosupresyjnych, których efekt jest średni, a objawy uboczne mogą być znaczne. Szybsze wdrożenie przynosi lepsze efekty terapii oraz podnosi jakość życia pacjentów. Czekamy również na wprowadzenie kolejnych substancji TPO-RA, a wiemy, że u dorosłych są bardzo dobre wyniki badań klinicznych z awatrombopagiem.

Czy wprowadzenie do programu lekowego kolejnego agonisty trombopoetyny – awatrombopagu – jest konieczne?

Byłoby to wskazane, ale wymaga to potwierdzenia skuteczności tego leku u dzieci w badaniach klinicznych. Awatrombopag jest lekiem doustnym, a wiemy, że rodzice preferują taką drogę podania substancji. Ponadto lek nie wykazuje interakcji z pokarmem. Przy eltrombopagu, który może wchodzić w interakcje z jedzeniem, trzeba stosować specjalne reguły, które wskazują, jakie pokarmy można spożywać i w jakim odstępie czasowym, w przeciwnym razie jego skuteczność może być słabsza. Wiemy również, że w przewlekłej terapii o brak dyscypliny jest dosyć łatwo, dlatego awatrombopag mógłby nam pomóc.

Jakie ograniczenia programu lekowego w leczeniu TPO-RA występują w Polsce i do jakich zmian powinno się dążyć?

Obecnie oba zarejestrowane leki u dzieci można zastosować dopiero 12 miesięcy od momentu diagnozy ITP, a okres ten powinien być zdecydowanie krótszy, najlepiej nie więcej niż trzy miesiące. Przez takie ograniczenia stosujemy wielomiesięczną, mocno toksyczną terapię, która nie jest zgodna z aktualnymi, nowoczesnymi standardami światowymi. To zmiana, którą należy wprowadzić priorytetowo.

Jakie korzyści wynikają z zastosowania awatrombopagu w terapii ITP na tle pozostałych agonistów?

Z punktu widzenia leczenia dzieci wydaje mi się, że posiadanie dwóch leków o dawkowaniu doustnym to znaczna wartość dodana, bo gdy wskazujemy pacjentom i rodzicom, jaki to ma być lek – doustny czy podskórny – to wybór częściej pada na substancję w tabletkach. Trzeba podkreślić, że ze względu na formę oraz łatwość w stosowaniu awatrombopagu największą korzyść mogłyby odnieść dzieci, ale także osoby po 65. r.ż. oraz osoby słabo przestrzegające zaleceń.

Źródło: Publikacja kampanii edukacyjnej pt. „Choroby Rzadkie"

Podobne artykuły