Badania kliniczne „matką” innowacyjnych terapii w onkologii i hematologii

Skala wyzwań w onkologii i hematologii rośnie

Według Krajowego Rejestru Nowotworów w 2023 r. w Polsce zarejestrowano niemal 193 tysiące nowych zachorowań na nowotwory złośliwe i blisko 100 tysięcy zgonów^[1]. Warto zwrócić uwagę, że już trzy lata temu, w naszym kraju żyło 1,47 mln chorych onkologicznych^[2]. Zarówno zmiany demograficzne, jak i prognozy ekspertów sugerują, że ta liczba będzie rosnąć. Nie bez znaczenia pozostaje fakt, że wiele chorób nowotworowych częściej dotyka osoby starsze, a dziś w Polsce 16% mężczyzn i 22% kobiet jest powyżej 65. roku życia^[3]. Powinno to być szczególnie ważne, podczas planowania opieki długoterminowej oraz zapewnienia seniorom leczenia skrojonego na miarę ich potrzeb.

W hematoonkologii dynamika tych zmian jest równie wyraźna. Polski Rejestr Onko-Hematologiczny w 2023 r. odnotował ponad 16 tysięcy nowych zachorowań na nowotwory onkohematologiczne i blisko 7 tysięcy zgonów. W przypadku nowotworów układu chłonnego i krwiotwórczego wzrost liczby zachorowań jest widoczny wraz z wiekiem, a przeważająca liczba przypadków dotyczy osób powyżej 65. roku życia^[4]. Tym bardziej cenne są badania kliniczne, które pozwalają rozwijać leczenie zgodne z potrzebami konkretnego pacjenta – jego chorobą, etapem leczenia i dotychczasową odpowiedzią na terapię. Niestety liczba badań klinicznych z udziałem pacjentów w wieku powyżej 75. roku życia pozostaje niewielka^[5].

Polska ma solidne podstawy, by rozwijać badania kliniczne

Według dostępnych analiz Polska zajmuje 9. miejsce na świecie i 6. w Europie pod względem udziału w rynku komercyjnych badań klinicznych, a w 2024 r. ponad 26,8 tys. polskich pacjentów uzyskało dzięki nim dostęp do innowacyjnych terapii^[6]. Jednocześnie udział Europy w globalnych badaniach klinicznych spadł z 22% w 2013 r. do 12% w 2023 r., co pokazuje, że konkurencja o nowe projekty badawcze jest coraz większa^[7].

Innowacje w praktyce – pacjent w centrum uwagi

Badania kliniczne bywają opisywane językiem regulacji prawnych, protokołów i harmonogramów. Z perspektywy pacjenta są jednak czymś znacznie bardziej konkretnym: możliwością uzyskania leczenia, którego nie ma jeszcze w praktyce klinicznej. W hematoonkologii, gdzie każda decyzja terapeutyczna jest uzależniona od biologii choroby, wieku i stanu pacjenta oraz stosowanego wcześniej leczenia, znaczenie badań klinicznych jest szczególnie istotne.

„W hematologii badania kliniczne są jednym z najważniejszych motorów postępu. To właśnie w nich widzimy, jak odkrycia biologii molekularnej, immunologii i genetyki przekładają się na konkretne decyzje terapeutyczne. Dzięki nim możemy leczyć pacjentów coraz bardziej precyzyjnie – nie tylko według rozpoznania choroby, ale według indywidualnego profilu pacjenta. Każde dobrze zaprojektowane badanie kliniczne to krok w stronę skuteczniejszej i bardziej personalizowanej medycyny” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

W hematologii postęp zaczyna się w badaniach

Rozwój leczenia w hematologii pokazuje, że badania kliniczne nie są dodatkiem do systemu, ale jednym z warunków postępu. To dzięki nim lekarze i ośrodki zdobywają doświadczenie z terapiami, które dopiero budują przyszłe standardy, a pacjenci mogą otrzymać leczenie bardziej dopasowane do charakteru choroby i własnej sytuacji klinicznej. Korzystają na tym nie tylko uczestnicy badań. Ośrodki aktywne badawczo szybciej wdrażają nową wiedzę, rozwijają kulturę innowacji i podnoszą jakość codziennej opieki nad pacjentami.

„Postęp w hematologii nie wydarza się w podręcznikach – on zaczyna się w badaniach klinicznych. Dla pacjentów oznaczają one dostęp do terapii, które często dopiero za kilka lat staną się standardem leczenia. Dla lekarzy i ośrodków to możliwość pracy z najnowszą wiedzą, technologiami i międzynarodowymi standardami. Jeżeli chcemy, aby polscy pacjenci byli leczeni na europejskim poziomie, musimy sprawić, by Polska była krajem przyjaznym dla badań klinicznych” – zauważa prof. dr hab. n. med. Wojciech Jurczak, specjalista hematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Krakowie.

Szybsza ścieżka to więcej czasu dla pacjenta

W badaniach klinicznych czas nie jest pojęciem administracyjnym. Każdy tydzień sprawniejszej organizacji może oznaczać szybsze otwarcie ośrodka, wcześniejszą kwalifikację pacjenta i realną szansę na leczenie. Dlatego uproszczenie oraz przewidywalność procedur są ważne przede wszystkim dla chorych i zespołów klinicznych, które chcą oferować im nowoczesne opcje terapeutyczne.

Skrócenie ścieżki oceny i uruchamiania badań klinicznych może mieć także wymiar systemowy. Analizy dotyczące Polski wskazują, że 14-dniowa ścieżka oceny badań wczesnych faz mogłaby przełożyć się nawet na 311 dodatkowych komercyjnych badań rocznie oraz od 35,5 mln zł do 97,6 mln zł oszczędności dla NFZ^[8]. To pokazuje, że sprawniejsze badania kliniczne mogą jednocześnie odciążać system publiczny.

Badania kliniczne są pracą zespołową

Za badaniem klinicznym stoją pacjenci, ich bliscy, lekarze, pielęgniarki, koordynatorzy, farmaceuci, diagności, zespoły administracyjne, eksperci regulacyjni i wiele osób, których pracy często nie widać na pierwszym planie. To współdziałanie wielu środowisk decyduje o tym, czy innowacja ma szansę bezpiecznie i sprawnie dotrzeć do pacjenta.

„Skuteczne badania kliniczne to wspólny wysiłek lekarzy, ośrodków badawczych, zespołów operacyjnych i partnerów, którzy każdego dnia pracują z poczuciem odpowiedzialności i pilności, bo w onkologii i hematologii czas ma dla pacjentów ogromne znaczenie. W BeOne Medicines stawiamy pacjenta na pierwszym miejscu, dlatego też, gdy udział globalnych badań klinicznych w Europie spadł jako firma zwiększyliśmy liczbę prowadzonych badań na tym kontynencie o 100%. Aktualnie prowadzonych jest ich ponad 50 w 30 krajach, we współpracy z ponad 350 ośrodkami. Dzięki zintegrowanemu modelowi pracy i bliskiej współpracy
z badaczami skutecznie skracamy harmonogramy badań klinicznych, przy zachowaniu wysokiej jakości procesu” – mówi Krzysztof Goleń, Director, Global Clinical Operations, Country Head Poland, BeOne Medicines.

Polska może być bliżej innowacji

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych jest okazją, by spojrzeć na badania nie przez pryzmat formalności, ale okiem pacjenta, który czeka na kolejną możliwość leczenia.
W obliczu rosnącego obciążenia chorobami nowotworowymi i starzenia się społeczeństwa stawką jest czas pacjenta, dostęp do nowoczesnej terapii i szansa, by przełom naukowy szybciej stał się częścią codziennej praktyki klinicznej w Polsce.