Szansą na zatrzymanie postępu choroby jest nierefundowana w przypadku szpiczaka terapia CAR-T. Koszt leczenia za granicą przekracza możliwości rodziny, dlatego zdecydowano o uruchomieniu internetowej zbiórki.
Dlaczego Danuta Stenka założyła zbiórkę? Sytuacja refundacyjna terapii CAR-T w Polsce
Terapia CAR-T to zaawansowana metoda immunoterapii komórkowej, która jest przygotowywana indywidualnie dla każdego chorego w wysokospecjalistycznych ośrodkach.
W Unii Europejskiej dotychczas zarejestrowano dwa preparaty CAR-T dla chorych ze szpiczakiem plazmocytowym: ciltakabtagen autoleucel (Carvykti) oraz idekabtagen wikleucel (Abecma). Mimo pozytywnych lub warunkowo pozytywnych ocen Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), żaden nie został dotychczas objęty finansowaniem w programie lekowym B.54. W związku z tym w Polsce terapia CAR-T nie jest dostępna dla pacjentów ze szpiczakiem, choć jest refundowana w innych wskazaniach – chłoniakach i ostrej białaczce limfoblastycznej.
Już od kilku lat środowisko medyczne oraz pacjenckie sygnalizowało potrzebę włączenia tej terapii dla pacjentów ze szpiczakiem. W kwietniu 2026 r. umieszczono CAR-T na liście TOP10 HEMATO 2026 – zestawieniu najpilniejszych priorytetów refundacyjnych polskiej hematologii. Terapia CAR-T z użyciem ciltakabtagenu autoleucelu zajęła w nim drugie miejsce, a idekabtagen wikleucel znalazł się na pozycji dziewiątej.
Kwestia ta została szczegółowo rozwinięta w oficjalnym stanowisku Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego (PTHiT) z 29 września 2026 r. w sprawie dalszego rozwoju dostępu do terapii CAR-T w Polsce. W dokumencie podpisanym przez prezesa PTHiT, prof. Krzysztofa Giannopoulosa, eksperci zaapelowali o pilne podjęcie działań zmierzających do zapewnienia systemowego dostępu do CAR-T dla odpowiednio kwalifikowanych chorych ze szpiczakiem.
Jak podkreśla prof. Giannopoulos: „Szczególnie ważne są terapie, które potrafią przełamać oporność na wcześniej stosowane leczenie. CAR-T daje nam taką możliwość. Co więcej, u części pacjentów pozwala uzyskać wieloletni okres bez leczenia. Właśnie dlatego ciltakabtagen autoleucel znalazł się na drugim miejscu TOP10 HEMATO 2026, a idekabtagen wikleucel na dziewiątym. Nie chodzi o zastępowanie wszystkich pozostałych metod jedną technologią. Chodzi o to, żebyśmy mogli dobrać najlepszą terapię do konkretnego pacjenta i do etapu jego choroby”.
Więcej informacji na temat terapii CAR-T znajdziesz w wywiadzie z prof. Krzysztofem Giannopoulosem
Na co choruje mąż Danuty Stenki? Charakterystyka szpiczaka plazmocytowego
Szpiczak plazmocytowy (mnogi) to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego rozwijający się z komórek plazmocytowych (plazmocytów) w szpiku kostnym. Namnażające się komórki nowotworowe wypierają zdrowe linie krwiotwórcze i produkują patologiczne białko monoklonalne, które osłabia struktury kości i uszkadza narządy wewnętrzne, zwłaszcza nerki.
Do najczęstszych objawów należą:
- silne bóle kostne (kręgosłup, żebra, miednica) i patologiczne złamania;
- pogorszenie funkcji lub ostra niewydolność nerek;
- niedokrwistość, przewlekłe zmęczenie i ogólne osłabienie;
- nawracające, trudne do wyleczenia infekcje;
- podwyższone stężenie wapnia we krwi (hiperkalcemia).
Choroba ma charakter nawrotowy i u większości chorych pozostaje nieuleczalna, jednak właściwie zaplanowane etapy leczenia pozwalają na uzyskanie wieloletnich remisji.
Jak działa terapia CAR-T?
CAR-T to zaawansowana immunoterapia komórkowa przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta. Składa się z kilku etapów:
- Pobranie: Z krwi pacjenta izoluje się limfocyty T.
- Modyfikacja: W laboratorium komórki są modyfikowane genetycznie i wyposażane w chimeryczny receptor antygenowy (CAR), który pozwala precyzyjnie rozpoznawać białko BCMA na komórkach szpiczaka.
- Podanie: Namnożone i „uzbrojone” limfocyty wracają do chorego w postaci jednorazowego wlewu dożylnego, poprzedzonego chemioterapią przygotowującą.
Zastosowanie CAR-T pozwala przełamać oporność nowotworu na dotychczasowe leki. Z danych klinicznych wynika, że po podaniu ciltakabtagenu autoleucelu około jedna trzecia pacjentów pozostawała wolna od progresji przez co najmniej 5 lat bez konieczności przyjmowania leczenia podtrzymującego.
Ze względu na ryzyko powikłań (m.in. zespołu uwalniania cytokin czy neurotoksyczności) terapia może być prowadzona wyłącznie w certyfikowanych, wysokospecjalistycznych ośrodkach hematologicznych.
Sprawa leczenia męża Danuty Stenki obnaża bolesną lukę w polskim programie lekowym. Choć technologia CAR-T jest już w Polsce z powodzeniem stosowana w białaczkach i chłoniakach, pacjenci ze szpiczakiem wciąż czekają na swoją szansę. Bez wdrożenia proponowanych przez PTHiT instrumentów finansowania cena innowacji nadal będzie barierą nie do pokonania, zmuszając chorych do samotnego wyścigu z czasem.
