Inhibitor LBS-007

LBS-007 otrzymał wcześniej status leku sierocego, który został przyznany przez amerykańską FDA w dniu 24 kwietnia 2018 roku w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL).² Leki sieroce stosowane są do leczenia chorób rzadkich. Produkowane są prze przemysł farmaceutyczny w ograniczonej ilości po to, by zaspokoić potrzeby zdrowia publicznego.³

LBS-007 to nowatorska terapia celowana stosowana w leczeniu szerokiego zakresu nowotworów. Wykazała aktywność przeciwko białaczce oraz nowotworom litej tkanki, zwłaszcza w przypadku linii komórkowych opornych na chemioterapię oraz innych linii komórkowych raka.

Zakłócanie cykli komórkowych komórek rakowych⁴

Aby się rozprzestrzeniać, komórka nowotworowa rośnie, duplikuje swoje DNA, a następnie dzieli się, co prowadzi do powstania dwóch komórek nowotworowych. Proces wzrostu i podziału komórek rakowych charakteryzuje się kilkoma fazami w cyklu komórkowym (cyklu podziału). Podczas fazy S cyklu komórka rakowa duplikuje swoje DNA, które zawiera informacje genetyczne niezbędne do przetrwania.

LBS-007 hamuje replikację komórek rakowych poprzez zakłócenie fazy S cyklu komórkowego. Jego mechanizm działania polega na inhibicji, czyli zahamowaniu lub opóźnieniu procesu rozwoju kluczowego białka regulatorowego cyklu komórkowego, CDC7. Inhibicja CDC7 zatrzymuje rozwój komórek nowotworowych i prowadzi do ich śmierci. Ponieważ aktywność CDC7 jest często nadmiernie regulowana w komórkach rakowych w porównaniu do zdrowych komórek, stanowi ono idealny cel dla ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej.

Badanie rekrutuje uczestników w wieku 18 lat i starszych, którzy mają potwierdzoną diagnozę nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej (AML) lub ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do standardowych terapii mogących prowadzić do trwałej remisji, są brani pod uwagę w tym badaniu.

Nadany status szybkiej ścieżki rozwoju gwarantuje badaczom częstsze interakcje z FDA, co może przyspieszyć proces rozwoju i przeglądu leków na poważne schorzenia. Ten status umożliwia potencjalne korzyści, takie jak: przyspieszona aprobata i priorytetowy przegląd z ostatecznym celem szybszego wprowadzenia skutecznych terapii dla pacjentów.

Podsumowując, LBS-007 stanowi obiecujące nowe podejście w leczeniu ostrych białaczek, a trwające badania mają na celu dalszą ocenę jego skuteczności i profilu bezpieczeństwa.