W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1500 osób. Gdzie się leczą? Jaka jest dostępność do terapii? Jakie wyzwania stoją przed systemem leczenia hemofilii w Polsce?
300 zł rocznie na pacjenta
W ocenie hematolog dr Joanny Zdziarskiej z Kliniki Hematologii CM UJ dużo zmieniło się na korzyść, ale system nie jest idealny i nadal pewne kwestie wymagają poprawy.
Pierwszy taki element to ośrodki leczenia hemofilii. W Polsce takie ośrodki istnieją, w ramach sieci leczenia hemofilii. Jednak występuje duża nierównomierność na terenie kraju. W niektórych regionach opieka nad chorymi przebiega dobrze. Nie wszędzie jednak udało się te ośrodki utworzyć, a część z nich jest tylko „na papierze” i nie zawsze ta opieka jest realizowana.
Najczęściej jest to efekt braków kadrowych. Hemofilia to wąska dziedzina, różna od hematoonkologii. Ośrodki funkcjonują niejako w ramach ośrodków hematologicznych, ale są do nich dedykowani osobni pracownicy. Jest mało osób, które chcą i mogą zajmować się hemofilią.
Poza tym finansowanie ośrodków hemofilii jest niewielkie. Jak powiedziała dr Zdziarska, kwota wyasygnowana w ramach narodowego programu to 300 zł na pacjenta na rok.
Tak naprawdę finansowanie diagnostyki i badań kontrolnych oraz opieki nad tymi chorymi leży w gestii szpitala, który wyodrębni ośrodek leczenia hemofilii. Liczyliśmy na to, że to finansowanie się poprawi. Niestety od trzech lat trwają prace nad urealnieniem wyceny świadczeń w obrębie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. W efekcie chory, który przychodzi do hematologa i ma mieć rozpoznaną hemofilię, jest badany w kierunku hemofilii lub innej skazy krwotocznej, generuje dla ośrodka dług. Te świadczenia nie są rozliczane ani finansowane. To bardzo blokuje możliwość dołączania do sieci kolejnych placówek – mówi dr Zdziarska.
Opcje terapeutyczne: mało preparatów rekombinowanych
W raporcie omówiono też możliwości terapeutyczne leczenia hemofilii. Jak podał dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki.
W ostatnich 25 latach (1996 – 2021) zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty w leczeniu hemofilii. Jeśli chodzi o stratyfikację tych preparatów, to najwięcej nowych rejestracji obejmuje: rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII – 8 preparatów, rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia IX – 3 preparaty, rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII o przedłużonym działaniu – 4 preparaty.
W jego ocenie, horyzont badawczy 2030 w hemofilii nad nowymi opcjami leczenia to terapie genowe.
Dokonano także porównania w zakresie statystyk chorych i wykorzystania czynników krzepnięcia w 2019 roku na świecie.
Polska plasuje się w średniej grupie: nie jest liderem, ale też nie odstaje nadmiernie od średniej. W kolejnych latach widać znaczącą poprawę w dostępie do leczenia, profilaktyki i modeli opieki – dodał ekspert.
To co jest niekorzystne, nie tylko na tle innych państw europejskich, ale nawet krajów regionu Europy Centralnej, to mały procentowy udział czynników rekombinowanych. Analizując wykorzystanie koncentratu czynnika VIII w 2019 roku w krajach grupy wyszehradzkiej i Słowenii, najwyższy całkowity procent rekombinacji zaobserwowano w 2019 roku w Czechach – 67 proc. oraz na Słowenii – 63 proc. W Polsce mamy jedynie 7 proc. udziału czynników rekombinowanych. Najbliżej nas jest Słowacja – 27 proc.
Podobnie jest w przypadku czynnika IX. Najwyższy całkowity procent rekombinacji zaobserwowano w 2019 roku na Słowenii – 88 proc. oraz w Czechach – 61 proc. W Polsce to 7 proc., na Słowacji – 6 proc.
Dlaczego Czechy są tak wysoko w różnych rankingach zdrowotnych? Przeznaczają na zdrowie 2300 euro (licząc w PPP - parytecie siły nabywczej) na głowę mieszkańca rocznie, podczas gdy Polska 1500 euro. Średnia dla UE to 2500 euro. Poza tym Czesi mają dodatkowo bardzo racjonalny i logiczny system organizacji systemu ochrony zdrowia – ocenił dr Gierczyński.
Brak możliwości swobody w doborze terapii
Stefan Bogusławski, ekspert systemu ochrony zdrowia, przedstawił z kolei ocenę systemu leczenia hemofilii w Polsce widzianej oczami pacjentów i lekarzy.
W 2019 roku firma PEX PharmaSequence przeprowadziła badanie, w którym uczestniczyło 30 lekarzy hematologów i 150 osób – pacjentów bądź opiekunów dzieci z hemofilią.
To rozległe badanie pokazało, że pacjenci deklarują poczucie bezpieczeństwa, jeśli chodzi o zabezpieczenie w czynniki krzepnięcia. To ogromna zmiana wobec sytuacji sprzed kilkunastu lat, gdy były trudności w dostępie do nich. Drugim wnioskiem to bardzo wysoka ocena hematologów z ośrodków specjalistycznych, szczególnie u dzieci – mówił Bogusławski.
Równocześnie – jak przyznał – pacjenci krytycznie oceniają elementy opieki medycznej w postaci rehabilitacji.
Dostęp do rehabilitacji był przez respondentów badania oceniany bardzo źle. Ci pacjenci również źle oceniali swoje kontakty z pozaspecjalistycznym systemem opieki zdrowotnej. Jak inni, trafiają do lekarzy POZ, do lekarzy dentystów, gabinetów zabiegowych i okazuje się, że te kontakty odczuwają bardzo często jako zagrożenie. Skarżą się też na słabą opiekę pozamedyczną – psychologiczną czy związaną z odpowiednią opieką nad dziećmi w ośrodkach wychowawczych i szkołach – wymieniał ekspert.
Z kolei lekarze wskazywali na problemy związane z nieoptymalną terapią dla pacjenta. To oznacza niemożność indywidualizacji terapii czyli braku swobody w doborze terapii dla chorego. Dominuje leczenie czynnikami osoczopochodnymi, a w opinii lekarzy jest wielu pacjentów, którzy powinni korzystać z czynników rekombinowanych krótko i długo działających – dodał Stefan Bogusławski.
Eksperci sformułowali rekomendacje
Kolejnym z elementów raportu była ocena systemu leczenia hemofilli w Polsce opracowana przez prof. Marcina Czecha, specjalistę w obszarze zdrowia publicznego.
Przyjrzeliśmy się sytuacji epidemiologicznej pacjentów, którzy cierpią na to schorzenie na świecie i w Polsce. Następnie zajęliśmy się tym, jakie główne kryteria musi spełnić dobrze zorganizowany system diagnostyki, prowadzenia terapii i ewentualnych korekt. Uwzględniliśmy różne doświadczenia międzynarodowe, analizując je w kontekście Polski – wyjaśnia prof. Czech.
W tym celu eksperci sformułowali rekomendacje, w którym kierunku powinien zmierzać system.
Po pierwsze, postulujemy, aby dla organizacji tego systemu w najbardziej optymalny sposób, działała grupa ekspertów, która na bieżąco będzie dokonywała korekt w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych. Drugi postulat to zbieranie danych i analiza tych danych, najlepiej na bieżąco. Po trzecie, chcielibyśmy, aby doszło do wzmocnienia ośrodków, które zajmują się leczeniem hemofilii po to, żeby ścieżka pacjenta była monitorowana i pilnowana przez profesjonalistów.
Dodaje: Zaś jeśli chodzi o leczenie, chcielibyśmy doprowadzić do sytuacji, gdzie dostępne będzie całe portfolio leków, które stosowane są w leczeniu hemofilii, nie tylko krótko działających, nie tylko pochodzenia osoczowego z krwi, ale również czynników rekombinowanych i czynników długo działających, które dla chorego są łatwiejsze w użyciu.
Co kiedy na rynku pozostaje tylko jeden gracz?
W tym celu należałoby ujednolicić i zharmonizować programy, które obowiązują dla dzieci – programy profilaktyki leczenia hemofilii A i B, z programem dla dorosłych. Wydaje się, że program dla dzieci działa bardzo efektywnie. Po to, żeby to zrobić, postulujemy przeprowadzenie pełnej analizy farmakoekonomicznej jak również pełnej referencji wewnętrznej i zewnętrznej cen leków stosowanych w hemofilii.
Doprowadzi to do jeszcze większego stopnia konkurencji między różnymi graczami rynkowymi, a także do zwiększenia bezpieczeństwa lekowego. Przetargi, które w tej chwili obowiązują, wyłaniają zwycięzcę. Możemy sobie wyobrazić sytuację, kiedy na rynku pozostaje tylko jeden gracz i pozbawiamy się jakby – jako płatnik publiczny – możliwości sięgnięcia po inne rozwiązanie.
Wydaje się, że te wszystkie preparaty w systemie powinny istnieć i powinny być dobierane tak, aby terapia była najbardziej skuteczna dla chorego, najbardziej wydajna, by wachlarz był jak najszerszy dla lekarza i żeby to było najbardziej efektywne kosztowo dla płatnika.
Źródło: Rynek Zdrowia
