Czym są terapie CAR-T?
Terapia polega na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta, odpowiedzialnych za odporność przeciwnowotworową. Limfocyty pobiera się od pacjenta, a następnie w specjalistycznym laboratorium są modyfikowane genetycznie, namnażane i zamrażane. Proces ten trwa około trzech tygodni. Zamrożone zmodyfikowane limfocyty trafiają z powrotem do ośrodka leczącego pacjenta. Po podaniu limfocyty te rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe, a dodatkowo mają zdolność do ekspansji (namnażania się).
Kto aktualnie może skorzystać z terapii CAR-T w Polsce?
Głównymi grupami pacjentów kwalifikujących się do terapii CAR-T są:
- Pacjenci, u których rozpoznano chłoniaki agresywne z komórek B, spełniający konkretne warunki: pierwsza linia leczenia zakończyła się niepowodzeniem bądź nastąpił nawrót w ciągu pierwszego roku od leczenia lub pacjenci, u których stwierdzono oporność lub nawrót choroby po co najmniej dwóch liniach leczenia.
- Pacjenci z chłoniakiem z komórek płaszcza - kwalifikują się ci, którzy zastosowali co najmniej dwie linie leczenia, a u których doszło do niepowodzenia terapii, wznowy lub progresji choroby. Wcześniejsze terapie muszą obejmować inhibitory BTK (np. Ibrutynib, Akalabrutynib) lub inne leki stosowane w ramach badań klinicznych.
- Chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną, którzy ukończyli trzy lata. W tym wypadku nie ma górnej granicy wieku.
Jak dzisiaj wygląda opieka nad pacjentem przed, w trakcie i po podaniu terapii CAR-T?
Proces opieki nad pacjentem rozpoczyna się od skierowania go do akredytowanych ośrodków z różnych regionów Polski, niezależnie od jego miejsca zamieszkania. Ośrodek przyjmujący opiekuje się zarówno swoimi pacjentami, jak i tymi skierowanymi z zewnątrz. Pierwszym obowiązkiem ośrodka przyjmującego jest weryfikacja kryteriów włączenia do programu lekowego terapii CAR-T. Terapia nie jest skuteczna, ani bezpieczna dla każdego pacjenta - dlatego selekcja jest kluczowa.
Leczenie rozpoczyna się od pobrania komórek pacjenta do modyfikacji genetycznej. W czasie, gdy lek jest przygotowywany i transportowany, pacjent zazwyczaj pozostaje pod opieką ośrodka kierującego. Szczegóły dotyczące opieki są ustalane w porozumieniu między ośrodkami. Po podaniu terapii CAR-T, pacjent pozostaje pod opieką ośrodka przeprowadzającego leczenie przez minimum miesiąc.
Hospitalizacja bezpośrednio po infuzji CAR-T trwa zwykle dwa tygodnie (z obligatoryjnym okresem 7 dni). To krytyczny okres, w którym mogą wystąpić działania niepożądane i powikłania, stąd konieczność uważnej opieki medycznej. Po początkowym okresie, opieka nad pacjentem jest dzielona pomiędzy ośrodkiem referencyjnym a ośrodkiem akredytowanym. Rodzaj opieki zależy też od miejsca zamieszkania pacjenta i jego możliwości dojazdu do konkretnych placówek.
Czy terapie CAR-T są bezpieczne?
Obawy dotyczące działań niepożądanych terapii CAR-T istniały głównie podczas jej wdrażania. Wśród specyficznych działań niepożądanych dla terapii CAR-T wyróżnia się powikłania cytokinowe oraz powikłania neurologiczne. Oprócz specyficznych działań niepożądanych, u pacjentów leczonych tą terapią występują również komplikacje typowe dla każdej terapii przeciwnowotworowej, takie jak powikłania infekcyjne. Obecnie jednak personel medyczny potrafi działać odpowiednio szybko, by nie dopuścić do rozwoju powikłań o ciężkim charakterze.
Jakie miejsce zajmuje dziś terapia CAR-T w leczeniu nowotworów hematologicznych w Polsce?
Na świecie terapia jest zarejestrowana do leczenia nowotworów wywodzących się z limfocytów B (chłoniaki z komórek B, ostra białaczka limfoblastyczna i szpiczak plazmocytowy). W Polsce leczenie jest dostępne i refundowane dla pacjentów z agresywnymi chłoniakami z komórek B, chłoniakiem z komórek płaszcza oraz ostrą białaczką limfoblastyczną. Oczekiwane są dalsze refundacje. Co istotne, początkowo terapia była stosowana u pacjentów po wielu liniach leczenia. Obecnie, dzięki rozwojowi i refundacjom, terapia jest stosowana znacznie wcześniej, już w drugiej linii leczenia, zwłaszcza gdy chemioterapia nie przynosi efektów.
