Jakie zmiany systemowe ułatwiłyby dostęp do leczenia CAR-T?
Obecnie terapie można prowadzić w 15 ośrodkach, a kolejne są w trakcie akredytacji. To nie liczba placówek jest problemem, lecz doświadczenie i finansowanie. Bezpieczne i efektywne prowadzenie terapii wymaga bowiem doświadczenia w obyciu z procedurami i odpowiedniej liczby wykonanych zabiegów, aby wypracować niezbędne protokoły. Najpoważniejszym problemem pozostaje model finansowania. Choć sam produkt CAR-T jest refundowany przez Narodowy Fundusz Zdrowia, koszty pobytu pacjenta i samego procesu leczenia na oddziale nie podlegają refundacji, co stanowi istotne obciążenie dla ośrodków. W środowisku klinicznym postulowane jest ujednolicenie i rozszerzenie finansowania w kierunku rozwiązań analogicznych do tych stosowanych przy przeszczepieniu autologicznych komórek krwiotwórczych.
Jakie są przewidywania prof. Lidii Gil dotyczące rozwoju terapii CAR-T w Polsce w najbliższych latach?
"Zazdroszczę przyszłym pokoleniom tego, że będą obserwować, jak ta terapia się rozwija w przyszłości, ponieważ jestem przekonana, że jest to technologia nie do zatrzymania" - mówi prof. Lidia Gil.
Obecnie terapia CAR-T jest stosowana przede wszystkim w leczeniu chorób krwi. Na świecie trwają jednak intensywne badania nad jej wykorzystaniem w kolejnych obszarach. Duże nadzieje wiąże się z leczeniem tzw. guzów litych. Zaskakująco dobre wyniki odnotowuje się również w leczeniu chorób takich jak toczeń czy twardzina. Ważny jest także rozwój tzw. "akademickich CAR-ów", technologii, która umożliwia prowadzenie całej logistyki terapii bezpośrednio przy łóżku chorego lub w obrębie danej jednostki. Takie podejście znacząco uprościłoby procedurę, skróciło czas oczekiwania na lek i obniżyło koszty terapii.
Takie rozwiązania mogłyby uprościć cały proces leczenia – umożliwić przygotowanie terapii na miejscu, w jednym ośrodku, a nawet bezpośrednio przy łóżku pacjenta. W praktyce oznaczałoby to krótszy czas oczekiwania na leczenie oraz niższe koszty.
Czy terapie CAR-T, na które aktualnie czekamy, są bezpieczniejsze?
Nowsze terapie medyczne, wprowadzone po 2017 roku, charakteryzują się znacznie lepszym profilem bezpieczeństwa i mniejszą liczbą działań niepożądanych. Produkty, które umożliwiają przyjęcie przez pacjenta terapii CAR i szybki powrót do domu znacząco skracają czas hospitalizacji. To rozwiązanie jest szczególnie korzystne dla starszych pacjentów oraz osób ze schorzeniami współistniejącymi.
Czy terapia CAR-T dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia powinna być dostępna?
Terapia CAR-T w chłoniakach agresywnych z komórek B, w drugiej linii leczenia jest obecnie proponowana pacjentom kwalifikującym się do autologicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych. Badania naukowe wskazują, że ta terapia jest równie bezpieczna i skuteczna dla pacjentów, którzy nie są kandydatami do przeszczepienia. Do tej grupy zaliczają się osoby starsze oraz ci ze schorzeniami współistniejącymi. Głównym argumentem za rozszerzeniem zastosowania terapii CAR-T w leczeniu chłoniaków agresywnych z komórek B jest ograniczona oferta terapeutyczna o udowodnionej skuteczności dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu. Zastosowanie jednorazowej terapii CAR-T u starszych pacjentów może znacząco poprawić ich rokowania i jakość leczenia.
Jakie są obecnie najpilniejsze potrzeby refundacyjne w obszarze terapii CAR-T?
Leczenie nowotworów krwi ciągle się rozwija, jednak wciąż istnieją niezaspokojone potrzeby, szczególnie w kontekście terapii CAR-T. Dla chłoniaków agresywnych z komórek B jest to potrzeba refundacji leczenia dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia, a także powiększenia portfolio dostępnych leków w terapii CAR-T z dwóch do trzech produktów. Niezwykle istotna jest także refundacja leczenia w szpiczaku plazmocytowym. Wiele nowoczesncych terapii jest dostępna, a mimo to w leczeniu tej choroby brakuje terapii CAR-T.
