Prof. Tomasz Wróbel, hematolog i kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, w wywiadzie z TOK FM szczegółowo wyjaśnił, na czym polega ta nowatorska metoda, kto może z niej skorzystać i dlaczego nazywana jest terapią „szytą na miarę”.
Na czym polega terapia CAR‑T?
Jak wyjaśnia prof. Tomasz Wróbel, terapia CAR‑T (ang. Chimeric Antigen Receptor T‑Cells) to zaawansowana forma leczenia nowotworów układu krwiotwórczego, oparta na wykorzystaniu komórek odpornościowych samego pacjenta. Komórki te, pełniące w organizmie funkcje obronne, „nie widzą” nowotworu, przez co jest on w stanie bezkarnie rozwijać się w organizmie. Kluczowym więc elementem terapii są właśnie limfocyty T – wyspecjalizowane komórki układu immunologicznego, które odgrywają kluczową rolę w rozpoznawaniu i eliminowaniu wszelkich zagrożeń.
Proces terapii rozpoczyna się od pobrania limfocytów T bezpośrednio z krwi pacjenta. Następnie, w warunkach laboratoryjnych, komórki te są „uzbrajane”, czyli modyfikowane genetycznie w taki sposób, aby zawierały specjalny receptor – tzw. receptor chimeryczny (CAR). Ten receptor umożliwia limfocytom precyzyjne rozpoznawanie określonego białka (antygenu) obecnego na powierzchni komórek nowotworowych.
Po zakończeniu procesu inżynierii komórkowej, który trwa zazwyczaj od kilkunastu dni do kilku tygodni, zmodyfikowane limfocyty są namnażane i ponownie podawane pacjentowi. Od tego momentu rozpoczynają one działanie terapeutyczne – krążą w organizmie, wyszukują komórki nowotworowe i inicjują ich niszczenie.
To, co wyróżnia terapię CAR‑T spośród innych form leczenia onkologicznego, to jej spersonalizowany charakter. Każda seria komórek jest tworzona wyłącznie dla jednego pacjenta – z jego własnych materiałów biologicznych, bez możliwości zastosowania jej u innej osoby. Tego rodzaju podejście sprawia, że terapię CAR‑T określa się mianem „terapii szytej na miarę”, ponieważ jest ona dostosowana do indywidualnych cech immunologicznych chorego oraz charakterystyki jego choroby nowotworowej.
Spersonalizowanie leczenia niesie ze sobą szereg korzyści klinicznych: pozwala na zwiększenie skuteczności działania, ograniczenie niepożądanych efektów ubocznych oraz możliwość zastosowania terapii u pacjentów, którzy nie reagują na standardowe leczenie. Terapia CAR‑T jest szczególnie cenna w przypadkach nowotworów opornych na chemioterapię, immunoterapię lub po nawrocie choroby.
Choć terapia ta wymaga zaawansowanej infrastruktury technologicznej, wysokiej precyzji i nadzoru specjalistycznego zespołu, jej potencjał terapeutyczny czyni ją jednym z najbardziej obiecujących kierunków rozwoju współczesnej hematoonkologii.
Dla kogo przeznaczona jest terapia CAR‑T?
Terapia CAR‑T stanowi opcję leczenia dla pacjentów, u których zawiodły standardowe metody terapeutyczne. Prof. Tomasz Wróbel podkreśla, że jest to rozwiązanie szczególnie istotne dla osób z agresywnymi nowotworami układu chłonnego, takimi jak chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL) czy chłoniaki o wysokim stopniu złośliwości, które wykazują dużą oporność na chemioterapię, leczenie celowane lub immunoterapię.
Przede wszystkim do terapii CAR‑T kwalifikowani są pacjenci, którzy doświadczyli nawrotu choroby lub u których nie uzyskano odpowiedzi na wcześniejsze leczenie. W wielu przypadkach są to osoby, dla których brak jest dalszych opcji terapeutycznych – albo z uwagi na wyczerpanie dostępnych schematów leczenia, albo ze względu na ogólny stan zdrowia, który uniemożliwia kontynuację intensywnej terapii.
Prof. Wróbel zaznaczył, że CAR‑T może stanowić dla takich pacjentów nadzieję na przełamanie oporności choroby, uzyskanie odpowiedzi klinicznej, a nawet długotrwałej remisji, co – jak zauważył ekspert – w przypadku tych nowotworów jest celem szczególnie trudnym do osiągnięcia innymi metodami.
Krok w rozwoju polskiej hematologii
Pierwsze podanie terapii CAR‑T, które miało miejsce we Wrocławiu stanowi jedynie początek większego, rozwojowego programu. Prof. Wróbel potwierdził, że projekt zakłada kontynuację leczenia kolejnych pacjentów w ramach badań klinicznych, by mogli mieć oni łatwiejszy dostęp do terapii niż w międzynarodowych programach komercyjnych. Na szczycie listy znajdują się przede wszystkim ci chorzy, którzy potrzebują leczenia, ale obecnie nie mają dostępu do terapii CAR-T w ramach NFZ, bo nie spełniają wszystkich wymaganych kryteriów.
Dzięki badaniom zostaną zebrane również niezbędne dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii, ale także doskonalone protokoły produkcji i kwalifikacji pacjentów. Prof. Wróbel podkreśla, że ambicją wrocławskiego ośrodka jest rozwój rozwiązań technologicznych i naukowych w zakresie inżynierii komórkowej, które mogłyby w przyszłości stanowić podstawę nowych terapii w polskim systemie zdrowia.
Na podstawie:
