Terapia CAR-T w chłoniakach i szpiczaku plazmocytowym
Ważnym tematem, jaki pojawi się podczas spotkania, będzie terapia CAR-T w chłoniakach i szpiczaku plazmocytowym, która nie jest jeszcze refundowana w Polsce.
Przypomnijmy, szpiczak plazmocytowy jest chorobą 6-7 dekady życia, choć ostatnio coraz częściej widać zachorowania w młodszym wieku. Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1 500 osób. Choroba ma charakter nawrotowy – u większości chorych do nawrotu dochodzi zazwyczaj po 3. latach trwania remisji. Szpiczak nadal pozostaje nieuleczalny, ale nowe leki umożliwiają wydłużenie kolejnych remisji do kilku, a nawet kilkunastu lat.
Jak wskazują eksperci, bardzo ważna jest dostępność nowych terapii i leczenia choroby z ich zastosowaniem już od samego początku, ponieważ z czasem u pacjenta pogarsza się tolerancja leczenia. Ponadto, choroba zmienia się na przestrzeni lat, a nowe leki próbują ją „dogonić” i zahamować.
Specjaliści zauważają, że jeszcze dekadę temu do czwartej linii leczenia szpiczaka plazmocytowego dożywało zaledwie 15 proc. chorych. To pokazuje, jak bardzo potrzebne były nowe, skuteczne terapie.
Choć od tego czasu dokonał się duży postęp w ich dostępności, potrzebujemy ich również obecnie, w tym terapii CAR-T, dającej wysokie wskaźniki odpowiedzi u pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, którzy wyczerpali inne dostępne opcje leczenia.
Eksperci będą ponadto rozmawiać o leczeniu pacjentów z nowotworami mielodysplastycznymi (MDS), w których mediana wieku zachorowań to 71. rok życia, a częstość zachorowań to 4 przypadki na 100 tys. osób.
Ostra białaczka szpikowa. Ten lek wydłuża przeżycie nawet 5-krotnie
Tematem sesji będzie także ostra białaczka szpikowa (AML), jeden z najbardziej agresywnych nowotworów, który – jeśli nie jest leczony – prowadzi do śmierci w ciągu kilku tygodni.
Dzięki postępowi w diagnostyce molekularnej okazało się, że nie jest to choroba jednorodna, wręcz przeciwnie, pod względem genetycznym jest ona bardzo heterogenna. Okazało się również, że leczenie spersonalizowane, tj. chemioterapia w skojarzeniu z lekiem celowanym dla poszczególnych podtypów genetycznych, jest o wiele skuteczniejsze niż stosowana dotychczas standardowa chemioterapia.
Na refundację w Polsce czeka obecnie lek 4-5-krotnie wydłużający przeżycie chorych nie kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii.
Ostra białaczka limfoblastyczna. W sytuacji nawrotu rokowanie jest poważne
Wśród tematów sesji pojawi się również ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), która jest najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego ze szczytem zachorowań pomiędzy 2. i 5. rokiem życia.
W przypadku osób dorosłych w Polsce odnotowuje się 150-200 nowych przypadków zachorowań rocznie. Obecnie wyleczalność u dzieci sięga 90 proc. Jeśli chodzi o młodych dorosłych w przedziale wiekowym 18-55 lat, udaje się wyleczyć około 50 proc. chorych. Natomiast u chorych starszych, powyżej 55. roku życia, wyleczalność wynosi nie więcej niż 25-30 proc.
W sytuacji, gdy dochodzi do nawrotu, rokowanie jest bardzo poważne, jednak leki zarejestrowane w ostatnich latach umożliwiają skuteczniejsze leczenie takich chorych. W ostatnich miesiącach pojawiły się tu nowości, z których powinni móc skorzystać także polscy pacjenci.
PBL. Ta grupa chorych potrzebuje pełnego dostępu do terapii I linii
Podczas sesji „Hematoonkologia” specjaliści będą też rozmawiać o kwestiach związanych z leczeniem przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL), która jest najczęstszym w Polsce typem białaczki i jednym z najczęstszych nowotworów hematologicznych.
Rocznie choruje na nią 5 osób na 100 tys., co daje w naszym kraju liczbę ok. 2 tys. chorych. Chorują najczęściej osoby starsze w wieku 60-80 lat, ale ok. 10 proc. pacjentów to ludzie poniżej 55. roku życia, w pełni aktywni społecznie i zawodowo.
Choroba jest zwykle wykrywana przypadkowo, poprzez stwierdzenie zwiększonej ilości krwinek białych we krwi. Pacjenci miewają powiększone węzły chłonne, a czasami śledzionę. Wszystko to prowadzi z czasem do niedokrwistości i małopłytkowości.
Dostępność terapii dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową jest w Polsce bardzo dobra, jednak grupa chorych bez złych czynników rokowniczych, m.in. bez mutacji IGVH, nie ma pełnego dostępu do leczenia w I linii. O korzyściach, jakie można uzyskać poprzez zmianę tej sytuacji, będą dyskutować eksperci.
Sesja "Hematoonkologia" została zaplanowana w ramach XX Forum Rynku Zdrowia 21 października w godz. 16.00-17.20 w sali Londyn.
Udział w niej potwierdzili:
- Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej, Uniwersytet Medyczny w Lublinie;
- Prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu;
- Prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii, Państwowy Instytut Medyczny Ministerstwa Spraw Wewnętrznych i Administracji w Warszawie;
- Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzji w Warszawie;
- Ewa Magnucka-Bowkiewicz, prezes fundacji DKMS;
- Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2018-2024;
- Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia.
Źródło: rynekzdrowia.pl
