Jak mówiła prof. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, postęp w hematoonkologii jest w ostatnich latach ogromny. Europejska Agencja Leków (EMA) rejestruje w skali roku kilka, a nawet kilkanaście nowych cząsteczek w różnych wskazaniach.
„Możemy leczyć bliżej obowiązujących standardów"
Widzimy także zmiany w dostępie do nowoczesnych leków dla polskich pacjentów hematologicznych. W ciągu ostatnich trzech lat bardzo się on poprawił. Mamy w tym czasie 25 wskazań dla nowych leków, choć terapie te nie są już takie nowe, bo zostały zarejestrowane w Europie kilka lat temu. Niemniej bez wątpienia to spory postęp i możemy leczyć bliżej obowiązujących standardów – wskazywała konsultant.
Przypomniała, że jest to ważne tym bardziej, że leczenie w hematoonkologii bazuje nie na chirurgii onkologicznej, czy radioterapii, ale właśnie na chemio- i immunoterapii.
Jako najważniejsze refundacje w ostatnim czasie prof. Lech-Marańda wskazała finansowanie:
- od września ub.r. terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej dla dzieci i młodych dorosłych do 25. r.ż.,
- obinutuzumabu z wenetoklaksem dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową w pierwszej linii leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.
Na co czekamy w pierwszej kolejności?
Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia. Wchodzą leki celowane, na których opiera się teraz większość schematów terapeutycznych, a ponadto przechodzą one do pierwszych linii leczenia. Potrzeb jest naturalnie nadal bardzo wiele, ale również dlatego, że ta dziedzina medycyny rozwija się bardzo dynamicznie – dodała prof. Lech-Marańda.
Na co polscy pacjenci hematoonkologiczni czekają w pierwszej kolejności? Przede wszystkim na dostęp do terapii CAR-T dla chorych na agresywne chłoniaki. Może być ona skuteczna, gdy nie działają już inne dostępne leki. Następny punkt to polatuzumab wedotyny dla pacjentów z chłoniakiem opornym/nawrotowym z dużych komórek B – wymieniała konsultant krajowa.
Obie te technologie znalazły się w ub.r. na listach terapii o wysokiej skuteczności klinicznej. Jak zapewniał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, są już one na ostatnich etapach procesów refundacyjnych, mamy więc nadzieję, że w tym roku uda się uzyskać dostęp do nich dla naszych pacjentów – zaznaczyła.
„Białe plamy" w dostępie do skutecznych terapii
Prof. Lech-Marańda przypomniała o kolejnej „białej plamie” w dostępie do leczenia, tj. terapiach dla chorych na opornego/nawrotowego chłoniaka z komórek płaszcza. Chodzi o ibrutynib i lenalidomid, do których nadal nie ma dostępu.
Następną grupą chorych, którzy wciąż czekają na nowe możliwości leczenia, są pacjenci z ostrymi białaczkami szpikowymi.
W ostatnim czasie zmieniły się tu standardy leczenia i terapią najbardziej pożądaną jest obecnie dostęp do wenetoklaksu z azacytydyną w pierwszej linii dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Potrzebne są także leki celowane, takie jak gliteritinib, czy gemtuzumab ozogamycyny – mówiła ekspertka.
Czekamy ponadto na dostęp do letermoviru, ważnego w profilaktyce reaktywacji zagrażającego życiu zakażenia wirusem cytomegalii u biorców allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych – dodała.
Jak wskazywała prof. Lech-Marańda, spore zaległości są także w pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Chodzi o ibrutynib i akalabrutynib u chorych z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi przebiegu klinicznego choroby. Także chorzy na mielofibrozę czekają na dostęp do fedratynibu.
Wypowiedź została zarejestrowana podczas sesji „Hematoonkologia dzieci i dorosłych" w ramach VII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach
Źródło: Rynek Zdrowia
