Mówi Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych:
CAR-T – technologia nadziei
Terapia CAR-T wyznacza przełomowy kierunek w rozwoju współczesnej medycyny. Jest ona oparta na inżynierii genetycznej – limfocyty pobrane od pacjenta są modyfikowane poza jego organizmem i ponownie podane choremu. Po modyfikacji potrafią rozpoznać komórkę nowotworową i ją zniszczyć. Mogą rozmnażać się i przetrwać długi czas, nie pozwalając na nawrót choroby. W Europie zarejestrowano leki w leczeniu chłoniaków i ostrej białaczki limfoblastycznej. W Polsce 3 ośrodki przeprowadzają tę skomplikowaną procedurę. Do tej pory ze zbiórek publicznych i darowizny jednego z producentów, zastosowano CAR-T u 8 pacjentów dorosłych i 5 dzieci. Rocznie w Polsce wskazania do terapii CAR-T ma ok. 200 pacjentów dorosłych i 15 pediatrycznych. Terapia CAR-T jest jedną z najdroższych, ale można ją stosować u starszych pacjentów, u których nie jest możliwa transplantacja szpiku. Daje szansę na wyleczenie najbardziej opornych postaci nowotworów krwi, niepoddających się innym metodom leczenia.
Terapia dominująca w PBL
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) dotyka głównie seniorów po 75 r.ż., najczęściej z chorobami współistniejącymi. Terapia skojarzona – leczenie celowane z immunoterapią, czyli wenetoklaks z obinutuzumabem (VenO) daje pacjentom z PBL szansę na przedłużenie życia w dobrej jakości. Jest ona ograniczona w czasie do 1 roku i dobrze tolerowana. Badania potwierdziły, że po 2 latach od jej zakończenia 82% chorych – u których było to leczenie I linii – nie wymagało dalszej terapii, podczas gdy u 40% pacjentów leczonych w I linii immunochemioterapią w tym samym czasie nastąpił nawrót. VenO to terapia dominująca – jej koszty w perspektywie całego życia pacjenta są niższe niż koszty immunochemioterapii, a równocześnie jest ona skuteczniejsza. U części chorych po zastosowaniu VenO w I linii leczenia przez wiele lat, a niekiedy do końca życia, nie dochodzi do nawrotu i leczenia w II linii.
Czy można uniknąć transfuzji krwi?
Zespoły mielodysplastyczne (MDS) i mielofibroza w zaawansowanych stadiach wymagają cyklicznych przetoczeń krwi. Jest to procedura wpływająca na pogorszenie jakości życia pacjentów. Nadzieją na uwolnienie od transfuzji pacjentów z MDS jest luspatercept. Jak wykazały badania, mediana czasu, kiedy pacjent leczony tym lekiem nie wymagał transfuzji krwi, wynosiła 30,6 tyg. w porównaniu z 13,6 tyg. w grupie z placebo. Obecnie trwają badania nad skutecznością luspaterceptu wśród chorych na mielofibrozę. Nie potrafimy na razie wyprodukować syntetycznego odpowiednika krwi. Wiele osób żyje dzięki krwi honorowych dawców. Utrzymanie systemu krwiodawstwa jest dla państwa kosztowne i skomplikowane organizacyjnie. Luspatercept daje nadzieję konkretnym pacjentom na uwolnienie od transfuzji, a systemowi – na racjonalne i oszczędne zarządzanie krwią.
Profilaktyka w transplantacji szpiku
U pacjenta poddawanego transplantacji szpiku konieczne jest zniszczenie układu odpornościowego. Naraża go to na infekcje zagrażające zdrowiu i życiu. Najczęstszą z nich jest reaktywacja wirusa cytomegalii, co wiąże się z aż 50% śmiertelnością. Lek letermowir zapobiega infekcjom związanym z reaktywacją wirusa CMV po przeszczepieniu. W Polsce profilaktyka ta jest obecnie dostępna w procedurze RDTL. Przeszczepienie allogeniczne jest uciążliwą i ryzykowną dla pacjenta procedurą, a dla systemu w przypadku reaktywacji wirusa CMV wiąże się z dodatkowymi kosztami: leczenia skutków ubocznych, kolejnych hospitalizacji czy powtórnej transplantacji.
fot.: Tomasz Karolak, źródło: termedia.pl
Artykuł pochodzi z kampanii edukacyjnej „Hematologia – poznaj choroby krwi” przygotowanej przez Warsaw Press, której partnerem medialnym jest hematoonkologia.pl. Całość materiałów znajdą Państwo na stronie warsawpress.com.
