Mówi prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Występuje dość duża rozbieżność między zaleceniami a aktualną sytuacją w Polsce, przede wszystkim dlatego, że pacjenci z niekorzystnymi rokowniczo zaburzeniami genetycznymi powinni dostać w pierwszej linii leczenia nowe terapie celowane a nie immunochemioterapię.
Braki refundacyjne w przewlekłej białaczce limfocytowej
Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęstszą białaczką u osób dorosłych. Stanowi 1/3 wszystkich białaczek. Częściej chorują osoby starsze – mediana wieku przy rozpoznaniu to 67-70 lat. Sporo się tutaj zmieniło w leczeniu, gdyż najpierw była chemioterapia, później immunochemioterapia z przeciwciałem monoklonalnym anty-CD20, a obecnie są nowe metody leczenia w postaci terapii celowanych. Powinny być one stosowane przede wszystkim: w opornej, nawrotowej postaci choroby, kiedy immunochemioterapia nie działa; zawsze, kiedy u pacjenta występuje delecja chromosomu 17p/mutacja genu TP53 oraz według najnowszych zaleceń w pierwszej linii u chorych z brakiem mutacji genów dla IGVH.
W naszym kraju terapii celowanych w tej sytuacji klinicznej jeszcze nie mamy, co dla mnie jest najważniejszym brakiem. Drugi problem w Polsce to brak dostępności nowych terapii celowanych, czyli wenetoklaksu z obinutuzumabem dla chorych starszych, z chorobami współistniejącymi. Istnieje wprawdzie możliwość zastosowania wenetoklaksu w kolejnej linii leczenia, ale tylko wtedy, kiedy odpowiedź na terapię trwa krótko lub obecna jest delecja17p/mutacjaTP53. Tymczasem są chorzy, u których czas odpowiedzi jest dłuższy, a zastosowano już u nich kilka linii immunochemioterapii. Ci pacjenci też powinni otrzymać nowe terapie celowane. Także chorzy z brakiem mutacji IGVH – zgodnie z obowiązującymi zasadami – również nie powinni otrzymywać w pierwszej linii leczenia immunochemioterapii, ponieważ działa ona u nich krótko.
Przewlekła białaczka szpikowa – coraz większa dostępność do nowych leków
Przewlekła białaczka szpikowa występuje nieco rzadziej i najczęściej dotyczy osób w średnim wieku. Leczenie tej choroby zmieniło się diametralnie dzięki wprowadzeniu terapii celowanych. Był to pierwszy rodzaj nowotworów hematologicznych, w których przypadku wprowadzono do terapii inhibitory kinazy tyrozynowej. Terapie, które hamują kinazę tyrozynową, doprowadzają do zatrzymania proliferacji komórek białaczkowych. Tutaj terapie celowane uderzają w charakterystyczne zaburzenie, jakim jest translokacja między chromosomem 9 a 22 – powstaje nieprawidłowy gen BCR-ABL, którego produktem jest białko o charakterze kinazy tyrozynowej.
Wśród nowych leków mamy inhibitory kinazy tyrozynowej drugiej i trzeciej generacji – są one dostępne dla polskich pacjentów. Część z tych leków jest zarejestrowana dla pierwszej linii leczenia; w Polsce dostępne są od drugiej linii. Do programu lekowego ostatnio dołączono ponatynib i to była bardzo ważna i oczekiwana zmiana, ponieważ ten lek jest skuteczny u chorych z mutacją T315 i u osób z opornością na inne inhibitory kinazy tyrozynowej.
Pandemia a leczenie białaczek
Wiemy, że przebieg choroby nowotworowej – zwłaszcza w przypadku nowotworów układu chłonnego – u chorujących jednocześnie na COVID-19 jest znacznie cięższy i dłuższy niż u chorych bez nowotworów i u chorych na guzy lite. Odpowiedzialne są za to zaburzenia układu odpornościowego wynikające z nowotworu układu chłonnego. Ponadto choroba COVID-19 utrudnia leczenie chorych z nowotworami układu chłonnego.
Jako Towarzystwo musieliśmy odnieść się do sytuacji pandemicznej i opracować zalecenia, jak leczyć chorych. Nasze plany musiały być częściowo zmienione i dostosowane do obecnej sytuacji. Staramy się wspierać pacjentów – aby wiedzieli, jak powinni postępować, żeby zmniejszyć ryzyko zachorowania na COVID-19. Bardzo propagujemy szczepienia wśród pacjentów. Sądzę, że to ważne, aby pacjenci mieli poczucie, iż mają z kim porozmawiać na temat szczepień, więc ten obszar również staramy się objąć naszą troską.
Priorytety polskiej hematoonkologii
Będziemy popierać refundację terapii celowanych w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Nowy lek, bardzo potrzebny dla chorych z oporną nawrotową postacią chłoniaka DLBCL to polatuzumab wedotyny. Z kolei w opornej nawrotowej ostrej białaczce szpikowej z mutacją FLT3 jest również lek, który jest bardzo potrzebny – to gilteritinib. Potrzeb jest sporo. Myślę, że dotyczą one również leku letermovir, stosowanego w profilaktyce reaktywacji zakażenia CMV u chorych po allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych.
Artykuł pochodzi z kampanii edukacyjnej „Hematologia – poznaj choroby krwi” przygotowanej przez Warsaw Press, której partnerem medialnym jest hematoonkologia.pl. Całość materiałów znajdą Państwo na stronie warsawpress.com.
Obecnie większe możliwości leczenia refundowanego dostępne są w naszym kraju dla chorych na przewlekłą białaczkę szpikową. W przewlekłej białaczce limfocytowej również sporo zmieniło się w leczeniu na świecie. Niestety, polscy pacjenci nadal nie otrzymują w ramach refundacji nowoczesnych terapii celowanych w sytuacji kiedy inne leczenie nie jest skuteczne.
