Hematoonkologia wymaga zmian systemowych

W ich omówieniu udział wzięli - należący do grona autorów Raportu - prof. Andrzej Hellmann (Gdański Uniwersytet Medyczny, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii), dr hab. Tomasz Sacha (Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Hematologii) i prof. Krzysztof Warzocha (dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie).

Eksperci podkreślali problemy wynikające ze zniesienia tzw. terapii niestandardowej, postulując przywrócenie tej opcji dla ośrodków III referencyjności. Prof. Hellmann stwierdził, że kierownik uniwersyteckiej kliniki nie może być „całkowicie ograniczony w swoich możliwościach”. On sam np. nie podjął leczenia skutecznie bortezomibem (tańszym generykiem) młodej chorej na ostrą białaczkę limfoblastyczną, z powodu braku możliwości rozliczenia tej terapii. Frustrujący brak podmiotowości w podejmowaniu decyzji w imieniu środowiska profesor zilustrował pytaniem, co się stało z ok. 100 mln zł zaoszczędzonymi przez budżet NFZ w związku z wprowadzeniem generyku imatynibu. Powinny były pozostać w obszarze onkohematologii i posłużyć np. do uruchomienia programu lekowego z ruksotynibem w mielofibrozie - powiedział.

Prof. Hellmann dodał, że programy lekowe nie rozwiązują wszystkich problemów. Przykładowo, w ostrej białaczce szpikowej, z punktu widzenia potencjalnych celów terapii, chorobę tę można podzielić na kilkadziesiąt odmian – tłumaczył. Gdy hematolog stwierdza mutację i okazuje się, że lek zarejestrowany, np. w leczeniu raka płuca, na tę mutację działa - to nie sposób jest dla tych kilku przypadków rocznie stworzyć programu lekowego. Dlatego oprócz programów lekowych, w akademickich ośrodkach III stopnia referencyjności powinna istnieć chemioterapia niestandardowa. Byłaby też pomostem do wprowadzenia programu lekowego. Dziś wniosek o dokonanie zmian w systemie monitorowania np. przewlekłej białaczki szpikowej (dwa programy lekowe, a aktualnie wchodzi lek III generacji, dla którego powstanie trzeci program) musiałyby złożyć dwie firmy - tłumaczył. Dlatego logiczniejsze byłoby powstanie programu terapeutycznego dla jednostki chorobowej - nie dla leku. Program dedykowany jednostce chorobowej umożliwiłby łatwiejsze prowadzenie chorego na poszczególnych etapach. Inicjatorem powstawania programu lekowego powinien być konsultant krajowy w dziedzinie hematologii i towarzystwo naukowe – podkreślił prof. Hellmann.

W kwestii zlikwidowanej terapii niestandardowej, nie zastąpionej dotąd inną procedurą, prof. Warzocha wspomniał, że przesłanką do jej likwidacji był zarzut zbyt częstego wykorzystywania jej w ośrodkach o niskim poziomie referencyjności. Należałoby ją przywrócić i dedykować ośrodkom o odpowiednim zapleczu kadrowym i strukturalnym (co dotyczy też programów lekowych). Stworzenie certyfikowanego systemu referencyjności ośrodków dla całej onkologii zminimalizowałoby ryzyko stosowania drogich leków i technologii nie do końca bezpiecznie.

Profesor podkreślił też, że duża część nowotworów onkohematologicznych, w tym mieloproliferacyjne, m.in. mielofibroza, jest nieuleczalna. W ich przypadku celem terapii jest łagodzenie objawów i poprawa jakości życia, co często się przekłada na wydłużenie czasu przeżycia. Dziś pacjenci z mielofibrozą są pozbawiani leku, który jest ukierunkowany na takie działanie. Tak być nie powinno - zapewnił.

Prof. Hellmann przypomniał, że przygotowując podstawy merytoryczne programu lekowego z ruksonitynibem środowisko onkohematologów przewidywało jego stosowanie w przypadkach zaawansowanych. Tymczasem doświadczenie kliniczne wskazuje na korzystne jak najwcześniejsze jego podanie. Lek, niedawno zarejestrowany w leczeniu czerwienicy prawdziwej, włączony do terapii niestandardowej, mógłby pomóc pacjentom z mielofibrozą (co udowodniono w badaniach, w których wykazano wydłużanie przez ruksolitynib czasu przeżycia). Jednak łatka działania paliatywnego leku utrudnia stworzenie dla niego programu lekowego. Odmowa jego rejestracji w tym wskazaniu była oparta na badaniach z 2013 r. – przypomniał prof. Hellmann – dziś z nowej 24-miesięcznej analizy wynika, iż ryzyko zgonu pacjentów leczonych tym lekiem jest o 48% mniejsze w stosunku do pacjentów leczonych najlepszą dostępną terapią.

Prof. Warzocha zwrócił uwagę, że w chorobach rzadkich - a taka jest większość chorób onkohematologicznych – należałoby stworzyć odrębną w stosunku do chorób powszechnych ścieżkę refundacji. Koszty wyprodukowania leku w chorobie rzadkiej są te same, ale stopień zwrotu poniesionych kosztów - nieporównywalnie niższy. Tymczasem w Polsce przy ocenie kosztowej i terapeutycznej leki stosowane w chorobach rzadkich czy ultrarzadkich traktowane są na równi z technologiami medycznymi w chorobach powszechnych. Stosowanie algorytmów efektywności kosztowej do chorób spełniających kryteria chorób sierocych, jak dla chorób powszechnych, to nieporozumienie. Większość cząstek w chorobach rzadkich nie może być refundowana, nie spełnia bowiem kryterium efektywności kosztowej. Jeśli nie rozwiążemy tego problemu – mówi prof. Warzocha - będzie narastał. Trzeba po pierwsze szybciej, sprawniej (wymaga to skrócenia ścieżki legislacyjnej) i na większą skalę tworzyć programy lekowe - w Polsce ten proces zajmuje kilka lat. Po drugie zapewnić lekarzom możliwość aktualizacji tych programów w związku z pojawianiem się cząsteczek nowej generacji. Programów powinno być więcej, są bowiem instrumentem refundacji leczenia lekami drogimi w chorobach rzadkich - uważa profesor – zaś aktualnie w onkohematologii funkcjonują jedynie dla jednej – dwóch chorób. W zakresie systemowym, w chorobach rzadkich w ogóle, należałoby wypełnić dyrektywę Parlamentu Europejskiego z 2000 r., nakazującą systemowe rozwiązania rangi ustawy dostępu do technologii i leków, i stworzyć ustawę definiującą chorobę rzadką i określającą sposób dostępu do tych terapii ze środków publicznych – mówił prof. Warzocha.

To, że stroną inicjującą powstawanie programów lekowych są firmy farmaceutyczne, rodzi nieufność między regulatorem, lekarzem i przemysłem farmaceutycznym – mówił prof. Warzocha. Po dwóch stronach frontu stają przeciwstawne tendencje. Inicjatywa tworzenia programów terapeutycznych powinna należeć do środowiska lekarskiego. Dziś niemożliwe jest nawet zwykłe uściślenie parametrów monitorujących leczenie - nowelizacja programu lekowego w przewlekłej białaczce szpikowej, dla której program powstał kilka lat temu i nie przystaje do aktualnych standardów diagnostycznych i monitorowania tej choroby. Konkretnie - dwa lata starań bez efektu. Konsultant pisze w tej sprawie pismo do MZ. W odpowiedzi dowiaduje się, że podmiotem odpowiedzialnym za takie korekty jest podmiot odpowiedzialny za wprowadzenie leku na rynek – czyli firma - i koło się zamyka. NFZ i MZ zero-jedynkowo wskazują partnera do tworzenia programów lekowych i ich modyfikacji. W moim przekonaniu to grzech pierworodny, który rodzi nieufność wokół refundacji leków – powiedział prof. Warzocha. Jeśli firma nie jest zainteresowana stosowaniem danego leku w danej grupie pacjentów, to nigdy nie dojdzie do stworzenia programu – dorzucił doc. Sacha. Przykładem pegylowane interferony. Konsultant krajowy nie ma żadnych uprawnień, a jego inicjatywy spotykają się z automatyczną odmową – podkreślił.

Eksperci postulowali też urealnienie systemu sprawozdawczości na podstawie kodów ICD. Dziś generuje ona niewydolność systemów epidemiologicznych zbierania danych. Aktualnie obowiązujące zasady pomijają bowiem np. podtypy białaczek. Gromadzone dane są przez to bezużyteczne i uniemożliwiają ocenę epidemiologiczną schorzeń onkologicznych, a w konsekwencji realną ocenę kosztów i skuteczności terapii.

Kolejnym postulatem było urealnienie w pakiecie onkologicznym kosztów badań diagnostycznych zaniżonych w diagnostyce molekularnej, cytogenetycznej i immunofenotypowej. Nierealna wycena generuje długi szpitali, chcących miarodajnie stawiać diagnozę i dokonywać stratyfikacji ryzyka – mówili. Np. środki przewidziane na diagnostykę ostrej białaczki to zaledwie 1/5 kosztów realnych pozwalających na ustalenie rozpoznania i grupy ryzyka, od czego zależy leczenie – powiedział doc. Sacha.

Wątki poruszone w Raporcie i w dyskusji ekspertów łączy refleksja nad specyfiką schorzeń hematoonkologicznych, nieuwzględniana często przez podmioty odpowiedzialne za organizację służby zdrowia, oraz gorzkie refleksje merytoryczne. Przede wszystkim nad tym, że lekarze nie mają możliwości zastosowania najnowszych osiągnięć medycyny w codziennej praktyce, że czas oczekiwania na udostępnienie nowoczesnych, innowacyjnych terapii jest „skandalicznie długi”, a „prawdopodobieństwo wydania korzystnej decyzji – niewielkie: w pierwszej połowie roku na 34 projekty refundacyjne w onkologii tylko dwa doczekały się pozytywnego rozpatrzenia”. Ta sytuacja jest dramatyczna w kontekście coraz powszechniejszego trendu na świecie maksymalnego, również ze względów finansowych - skracania czasu terapii. „W obszarach, w których istnieje na to szansa, powinno się dążyć do maksymalnej poprawy zdrowia pacjentów” – czytamy w Raporcie. „Tam. Gdzie krótkotrwałe leczenie doprowadza chorych do stanu remisji, umożliwiającej albo całkowite odstawienie terapii, albo leczenie podtrzymujące, co daje nadzieję na utrzymanie tej remisji, uzasadnione jest – z medycznego i finansowego punktu widzenia – użycie nawet przewyższających progi efektywności kosztowej leków innowacyjnych w określonym czasie”.

Na tle tych zasad – trudno oprzeć się wrażeniu, że Raport to doniesienie z pola walki polskich onkohematologów o dostęp do nowoczesnego leczenia dla swoich pacjentów. O możliwość wpływania na projektowanie wydatków w zakresie chorób onkohematologicznych w zakresie nowych technologii o uznanej efektywności, o rangę i moc sprawczą opinii PTHiT, konsultanta krajowego wobec instytucji regulujących w procesie decyzyjnym.