Transfuzja jest zabiegiem polegającym na przetoczeniu krwi lub jej składników. Dla niektórych z pacjentów jest ona codziennością. Wśród nich są chorzy na choroby nowotworowe krwi, w tym tzw. zespoły mielodysplastyczne, dla których przetoczenie krwi to zabieg ratujący życie, mający jednak negatywny wpływ na jego jakość.
Zabiegi przetoczeń krwi odbywają się systematycznie – chory musi zgłosić się do szpitala na kilkudniowe hospitalizacje. Terapia ma niestety również negatywne następstwa powodujące m.in. kumulację nadmiaru żelaza, które gromadzi się w sercu, wątrobie, stopniowo je uszkadzając.
Rozwiązaniem tego problemu jest innowacyjny lek, który co prawda nie jest syntetyczną krwią, ale powoduje, że pacjent z zespołami mielodysplastycznymi może mieć rzadziej wykonywane transfuzje, niekiedy udaje się całkowicie uwolnić od ich uciążliwości. Ten lek to luspatercept, zarejestrowany zarówno przez FDA jak i EMA. Polscy pacjenci mieli dostęp do niego w ramach badań klinicznych bądź RDTL-u.
Źródło: Kanał YouTube PKPO
