- "Terapia CAR-T jest obecnie standardem postępowania w ostrej białaczce limfoblastycznej, chłoniakach i szpiczaku plazmocytowym. W przypadku szpiczaka nadal czekamy na jej refundację" - mówi prof. Lidia Gil.
- "Problem polega na dostępności tego leczenia. Terapię CAR-T otrzymuje jedna czwarta, może jedna trzecia pacjentów, którzy powinni ją otrzymać. W Stanach Zjednoczonych to 25 proc. chorych, w Europie - 33 proc." - wskazuje.
- W Polsce mamy 15 akredytowanych ośrodków, w tym 2 pediatryczne, które przeprowadzają terapię CAR-T. Kilka kolejnych ośrodków jest już na ścieżce akredytacyjnej. To naprawdę dużo" - zauważa.
- W ocenie ekspertów dla dostępności CAR-T w Polsce najważniejsza jest teraz współpraca pomiędzy ośrodkami oraz odpowiednia i wczesna kwalifikacja do leczenia.
"Pewnym ograniczeniem jest logistyka"
"Terapia CAR-T jest zarejestrowana na świecie od 2017 r., ale nadal ekscytuje, ponieważ zawsze o takim leczeniu marzyliśmy. Marzenie to mogło się spełnić dzięki postępowi w immunologii i w biologii molekularnej. W efekcie mamy lek po pierwsze żywy, a po drugie wykorzystujący mechanizmy immunologiczne" - mówiła prof. Lidia Gil, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu podczas XV Letniej Akademii Onkologicznej.
W poznańskiej klinice kierowanej przez prof. Gil miało w 2019 r. miejsce pierwsze podanie CAR-T w Polsce. Terapię otrzymał wówczas młody pacjent z ostrą białaczką limfoblastyczną, który do dziś pozostaje w remisji.
"Obecnie terapia CAR-T jest absolutnym standardem postępowania w chłoniakach, szpiczaku plazmocytowym i w ostrej białaczce limfoblastycznej, oczywiście w przypadku pacjentów, którzy mogą do niej zostać zakwalifikowani. Wiemy o niej coraz więcej, dlatego staje się coraz bardziej skuteczna i bezpieczna, choć nie znamy jeszcze jej efektów odległych. Co istotne, może być ona stosowana niezależnie od wieku" - przypomniała ekspertka.
Jak wskazywała, pewnym ograniczeniem jest logistyka. Od pacjenta pobierane są limfocyty T, przesyłane następnie do specjalistycznego laboratorium. Tam limfocyty są modyfikowane genetycznie w taki sposób, aby nie tylko potrafiły rozpoznać komórki nowotworowe, ale także by były w stanie utrzymać się w organizmie pacjenta, co będzie stanowiło gwarancję trwałości odpowiedzi na leczenie. Następnie zmodyfikowane komórki wracają do miejsca, gdzie zostaną podane pacjentowi.
"Mamy 15 akredytowanych ośrodków. Na ścieżce akredytacyjnej są już następne"
Prof. Gil przypomniała, że w tej chwili na świecie zarejestrowanych jest 7 produktów CAR-T, przy czym w ciągu ostatniego roku do tej grupy leków dołączył tylko jeden. Pozostałe rozszerzają swoje wskazania w zakresie układu chłonnego. Według danych z lutego br. w Europie przeprowadzono dotychczas ponad 12,5 tys. procedur CAR-T, przy czym w zdecydowanej większości bazowały one na lekach tzw. komercyjnych, a w znacznie mniejszym stopniu na lekach w badaniach klinicznych.
"Największą grupą pacjentów poddawanych terapii CAR-T są chorzy na chłoniaki agresywne. Już dziś wiemy, że ci pacjenci, którzy odpowiedzieli na to leczenie remisją całkowitą i utrzymują tę remisję przez dwa lata, są wyleczeni z choroby – krzywe przeżycia są takie same, jak w populacji zdrowej" - zaznaczyła ekspertka.
"Problem polega na tym, że terapię CAR-T otrzymuje jedna czwarta, może jedna trzecia pacjentów, którzy powinni ją otrzymać. W Stanach Zjednoczonych to 25 proc. chorych, w Europie - 33 proc. Wydaje się zatem, że to właśnie kwestia szerszej dostępności jest w tej chwili zagadnieniem, nad którym należy się pochylić. Tym bardziej, że mówimy o leczeniu ratującym życie" - podkreślała profesor.
"W Polsce mamy 15 akredytowanych ośrodków, w tym 2 pediatryczne, które przeprowadzają terapię CAR-T. Kilka kolejnych ośrodków jest już na ścieżce akredytacyjnej. To pokazuje, że dostępność terapii CAR-T jest w naszym kraju naprawdę duża i nie ma żadnych przeszkód, aby kierować tam pacjentów z chorobami stanowiącymi wskazanie do tej terapii. Największym wyzwaniem na dziś jest natomiast to, aby każdy chory, który się do niej kwalifikuje, mógł ją otrzymać. Wydaje się, że warto pomyśleć, na wzór Hiszpanii, o panelu internetowym, który ułatwi kontakt pacjentom z całej Polski i pomoże w uzyskaniu dostępu do tego leczenia" - mówiła prof. Gil.
Dodała, że w Polsce finansowanie CAR-T ze środków publicznych dotyczy pacjentów z chłoniakami agresywnymi i z ostrą białaczką limfoblastyczną.
"Czekamy teraz na finansowanie terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym oraz na rozszerzenie możliwości jej stosowania w kolejnych grupach pacjentów z chłoniakami agresywnymi" - doprecyzowała ekspertka.
"Potrzebna współpraca i wczesna kwalifikacja"
W ocenie prof. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, Polska na odpowiednią liczbę kadr przygotowanych do szerokiego stosowania CAR-T.
"15 akredytowanych ośrodków na całą Polskę, nawet jeśli nie są one rozłożone równomiernie, to sporo, tym bardziej, że o akredytację starają się już następne. Gdy ją uzyskają, będziemy w pełni przygotowani do podania CAR-T każdemu choremu, który się do niej kwalifikuje. W Niemczech takich ośrodków jest 40, ale pamiętajmy, że jest to znacznie większy kraj. Z kolei Wielka Brytania ma ich nieco ponad 20 i tamtejsi eksperci są zdania, że taka liczba w zupełności odpowiada potrzebom" - mówił prof. Giannopoulos.
"Jeśli chodzi o poprawę dostępności CAR-T w Polsce, najważniejsza jest teraz współpraca pomiędzy ośrodkami oraz odpowiednia i odpowiednio wczesna kwalifikacja. Może w tym pomóc e-Konsylium pomiędzy ośrodkiem o niższej referencyjności i ośrodkiem przeprowadzającym procedurę CAR-T. Do wdrożenia e-Konsylium właśnie się przygotowujemy" - wskazywał.
Prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA w Warszawie zwróciła uwagę na fakt, jak wiele zależy od ośrodka, w którym pacjent jest leczony – to on musi sięgnąć po konsultacje w przypadku wątpliwości i uzyskać odpowiedź na pytanie, czy chory skorzysta na podaniu CAR-T.
"Przy kwalifikacji do tej terapii bardzo istotne są choroby współistniejące, ponieważ pacjent musi być w dosyć dobrej kondycji ogólnej. W przypadku osób starszych trzeba dodatkowo brać pod uwagę ryzyko powikłań, które będzie większe niż u osoby młodszej. Mamy jednak coraz więcej chorych starszych i także u nich tę metodę rozważamy - mówiła ekspertka.
"Najczęściej trafiają do nas pacjenci z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL). Jeśli chory jest młodszy i oporny na leczenie I linii, może otrzymać CAR-T już w II linii. Obecnie ważne jest, aby taką możliwość mieli również pacjenci starsi. Jeśli podamy im inne leczenie, ich stan może pogorszyć się na tyle, że CAR-T nie będzie już można później zastosować" - podkreślała prof. Hus.
Źródło: rynekzdrowia.pl
