- Podczas sesji "Hematoonkologia - wyzwania w leczeniu nowotworów krwi" w ramach X Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach eksperci rozmawiali m.in. o nowych terapiach i dostępności do nich dla polskich pacjentów.
- "Blinatumomab w I linii to terapia przełomowa w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL). Po szybkiej rejestracji mamy nadzieję na szybką refundację" - mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.
- "Na kwietniowej liście leków refundowanych znalazły się dwa kolejne przeciwciała dwuswoiste dla chorych ze szpiczakiem plazmocytowym. Teraz czekamy na refundację CAR-T" - wskazuje.
- "Dostęp do CAR-T potrzebny jest także w chłoniaku grudkowym, gdzie niezbędne są nowe opcje terapeutyczne i możliwość indywidualizacji leczenia" - dodaje prof. Tomasz Wróbel
Rewolucja w leczeniu ALL. "Po szybkiej rejestracji czekamy na szybką refundację"
Podczas sesji "Hematoonkologia - wyzwania w leczeniu nowotworów krwi" w ramach X Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach eksperci rozmawiali m.in. o nowych terapiach i dostępności do nich dla polskich pacjentów.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, dyrektor Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, mówił o badaniu rejestracyjnym dla konsolidacji blinatumomabem w I linii leczenia dorosłych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) bez chromosomu Philadelphia.
"Wyniki badania były zaskakujące. Po stosunkowo krótkich czasach obserwacji widzieliśmy 50-procentową redukcję ryzyka progresji lub zgonu. Lek rozpoznający i komórki białaczkowe i komórki układu odpornościowego okazał się przełomową terapią, która zmieniła standard leczenia zanim badanie rejestracyjne zostało zakończone. Procedury rejestracyjne potoczyły się bardzo szybko i teraz mamy nadzieję na równie szybką refundację, bo korzyść ze stosowania tej terapii jest ogromna" - wskazywał.
"Jak sądzimy, leczenie blinatumomabem w I linii może prowadzić do wyleczenia. Taki też jest cel tej terapii. Ma ona charakter ciągły, co wydaje się być ograniczeniem dla pacjentów, ale dzięki rozwojowi systemów podawania podskórnego uciążliwości te mogą zostać zniwelowane" - dodał.
Prof. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi odniósł się do badania w ramach projektu ABM dotyczącego stosowania blinatumomabu w I linii leczenia ALL wysokiego ryzyka u dzieci.
"Badanie jest nadal finansowane przez ABM. Rekrutacja do niego została obecnie zakończona ze względu na uzyskanie odpowiedniej liczebności grupy do obserwacji. Dzieci korzystają z domowej terapii ciągłej trwającej miesiąc - od dwóch lat nie muszą być już hospitalizowane, przychodzą tylko na zmianę kasety z lekiem" - wyjaśniał.
"Jeśli chodzi o skuteczność leczenia, amerykańskie badania pokazują, że dzięki zastosowaniu blinatumomabu w grupie standardowego ryzyka wyniki zostały poprawione o 7 proc. Wyleczalność ALL u dzieci sięga 90 proc., ale trwa walka o pozostałe 10 proc., co oznacza, że 7-procentowa poprawa jest wielkim sukcesem. To samo obserwujemy w naszym badaniu, unikalnym w skali światowej, bo bazującym na protokołach europejskich, różniących się od amerykańskich. Bezpieczeństwo tego leczenia jest także nieporównywalne z chemioterapią" - podkreślał.
"Blinatumomab został zarejestrowany w konsolidacji w I linii w populacji pediatrycznej przez FDA. Przez EMA - nie. Podmiot odpowiedzialny o to nie wnioskował. W tej sytuacji będziemy pisać do Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji warunkowej" - zaznaczył.
ALL. Dostępność terapii dla dzieci. "Szybkie zebranie 300 tys. zł nie jest proste"
Jolanta Czernicka-Siwecka, prezeska Fundacja ISKIERKA zwróciła uwagę, że mali pacjenci, którzy nie zdążyli zakwalifikować się do badania, nie mają obecnie możliwości skorzystania z leczenia blinatumomabem. Pozostaje organizowanie zbiórek na ten cel.
"Uzyskanie w krótkim czasie 300 tys. zł na leczenie nie jest proste. Wydaje się jednak, że to Ministerstwo Zdrowia powinno odpowiedzieć na pytanie, w jaki sposób udostępnić ten lek dzieciom, które nie zakwalifikowały się do badania. To nie organizacje powinny szukać pieniędzy. Liczylibyśmy raczej na rozwiązania zaproponowane przez państwo" - mówiła.
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, Ministerstwo Zdrowia zauważył, że firmy mają możliwości nieodpłatnego udostępniania terapii pacjentom w ramach programów wczesnego dostępu czy przez darowiznę.
"Płatnik publiczny ma z kolei możliwość standardowej refundacji po złożeniu wniosku refundacyjnego, jest także RDTL, czy import docelowy. Możliwe jest również finansowanie leczenia pacjenta za granicą, czy finansowanie pewnych części badań niekomercyjnych, ale na pewno nie ze środków centralnego budżetu na refundację" - zaznaczył.
"Jeśli chodzi o populację dziecięcą, to – jeśli produkt jest dostępny w Polsce – pozostaje RDTL. To właściwa droga w przypadku pacjentów, którzy nie zdążyli zakwalifikować się do badania" - podkreślał.
"Odpowiedzialność leży też po stronie firmy farmaceutycznej, która wiedząc o potencjale tej terapii powinna starać się zarejestrować ją w populacji dziecięcej równie szybko, jak w populacji dorosłych" - ocenił.
Szpiczak plazmocytowy. "Mimo 10. terapii IV linia leczenia jest problematyczna"
Prof. Krzysztof Giannopoulos mówił o przeciwciałach dwuswoistych w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Przypomniał, że kwietniowa lista leków refundowanych przyniosła dobrą informację o objęciu refundacją dwóch kolejnych terapii przeciwciałami dwuswoistymi: talkwetamabem i elranatamabem. Teklistamab został objęty refundacją w ub.r. i w zasadzie wszystkie przeciwciała dwuswoiste, zastępujące układ odpornościowy w walce z chorobą, są obecnie dostępne w Polsce.
"Mają one na razie zastosowanie w kolejnych liniach leczenia, po wykorzystaniu innych możliwości terapeutycznych, które również są dostępne dla polskich pacjentów, ale w terapii nawrotowego szpiczaka mają jednak pewne ograniczenia" - wskazywał.
"Po wykorzystaniu trójlekowego schematu leczenia nie możemy zastosować trzonu tej terapii, np. lenalidomidu z deksametazonem, w kolejnej linii. To powoduje, że mimo 10 terapii dostępnych zarówno w ramach katalogu chemioterapii, jak i programu lekowego, opcje terapeutyczne w II i III linii leczenia zaczynają się szybko kurczyć, a w IV linii się kończą. Ratunkiem są wówczas przeciwciała dwuswoiste, jest to również miejsce dla terapii CAR-T. Podmiot odpowiedzialny złożył już wniosek o jej refundację" - zauważył.
Łukasz Rokicki, prezes zarządu Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec podkreślał, że w szpiczaku plazmocytowym oporność na leczenie jest dużym problemem, dlatego poszerzenie dostępu do innowacyjnych terapii dających możliwość indywidualizacji leczenia jest istotne.
"Problem oporności widzimy u podopiecznych naszej fundacji coraz częściej i szczególnie często u chorych, którzy rozpoczęli terapię w czasach, gdy nie było jeszcze dostępne leczenie tak dobre jak obecnie. Tym bardziej ostatnia decyzja refundacyjna dotycząca refundacji dwóch przeciwciał dwuswoistych jest doceniana przez pacjentów. Przed nami kolejne wyzwania, w tym terapia CAR-T" - mówił.
Chłoniak grudkowy. "Pacjenci potrzebują CAR-T"
Prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu zwrócił uwagę na dostępność terapii w chłoniaku grudkowym.
"To nowotwór przewlekły, w którym należy się liczyć z tym, że pacjent będzie wymagał wielu linii leczenia, w przeciwieństwie do chłoniaków agresywnych, które staramy się wyleczyć w I linii lub w pierwszym nawrocie. Kolejne nawroty w chłoniaku grudkowym mogą być kontrolowane, choć po każdym skuteczność leczenia jest coraz mniejsza. Dlatego konieczny jest dostęp do nowych terapii i możliwość personalizacji leczenia" - wyjaśnił.
"Sytuacja refundacyjna nie wygląda źle, mamy m.in. dostęp do jednego z przeciwciał dwuswoistych, mosunetuzumabu, ale pojawiają się nowe leki z tej grupy, wykazujące się wysoką skutecznością. W leczeniu chłoniaka grudkowego skuteczna jest także terapia CAR-T. Dostęp do niej jest potrzebny, ponieważ po kolejnych liniach leczenia wyczerpują się nasze możliwości terapeutyczne. Dodatkowo wielu chorych na chłoniaka grudkowego to w pełni aktywni zawodowo i społecznie ludzie w średnim wieku, którzy mogą mieć jeszcze przed sobą wiele lat życia" - zauważył.
Prof. Krzysztof Giannopoulos odniósł się do problemu pacjentów z ostrą mielofibrozą wymagających transfuzji.
"Pojawił się nowy lek, momelotynib, który m.in. dobrze poprawia funkcję układu krwiotwórczego. W badaniu, w którym porównywano go z ruksolitynibem, standardem terapii dostępnym w Polsce, momelotynib okazał się nie gorszy pod względem kontroli choroby, a jednocześnie zdecydowanie lepszy pod kątem objawów związanych z niedokrwistością i z zapotrzebowaniem na transfuzje" - mówił.
"Pod względem systemowym to istotne, chociażby z powodu braków krwi, występujących szczególnie latem. Ponadto w przeciążonych oddziałach hematologicznych występuje problem z dostępem do transfuzji. Z tych powodów lek ograniczający zapotrzebowanie na nie jest bardzo pożądany. Najważniejszym powodem jest jednak oczywiście jakość życia pacjentów z niedokrwistością" - ocenił.
Prof. Wojciech Młynarski podniósł temat wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej, która jest chorobą ultrarzadką – pacjentów z chorobą uwarunkowaną genetycznie jest w Polsce najwyżej kilkudziesięciu.
"Choroba niesie ze sobą ryzyko m.in. ciężkich powikłań neurologicznych, czy leczenia nerkozastępczego. Potrzebna jest w niej profilaktyka. Do tej pory jedyną opcją terapeutyczną było podawanie osocza, zabezpieczającego przed zakrzepami i małopłytkowością" - przypomniał.
"Teraz pojawiła się nowa opcja, lek ultrasierocy zastępujący enzym, którego brakuje pacjentom z tą jednostką chorobową. W naszej klinice jest nim leczonych dwoje pacjentów i z obserwacji wynika, że efekty terapii są lepsze niż w przypadku dotychczasowej opcji. Takie leczenie zmniejsza obciążenie osoczem, zmniejsza też ryzyko powikłań. Efektywność obu terapii jest porównywalna, ale jakość życia małych dzieci jest nieporównywalnie lepsza w przypadku nowej opcji terapeutycznej. Jest już zarejestrowana, być może doczekamy się refundacji" - mówił prof. Młynarski.
Źródło: rynekzdrowia.pl
