We wrodzonych małopłytkowościach opcje terapeutyczne obejmują: przetaczanie KKP, stosowanie desmopresyny, w wybranych przypadkach podejmuje się próbę splenektomii, a w niektórych przypadkach przeszczepienie komórek krwiotwórczych, najlepiej od spokrewnionego dawcy. W leczeniu krwawień u tych pacjentów stosuje się przetoczenia koncentratów płytkowych i leki antyfibrynolityczne. Małopłytkowości o łagodnym przebiegu, których przyczyną są defekty genetyczne, mogą nie wymagać żadnego leczenia.
Jeśli przyczyną małopłytkowości jest uszkodzenie szpiku, np. w przebiegu leczenia przeciwnowotworowego, wówczas w przypadku zagrożenia krwotokiem przetacza się pacjentom koncentraty krwinek płytkowych. Małopłytkowość ta ustępuje całkowicie po zregenerowaniu się szpiku.
Małopłytkowość ciężarnych dotyczy średnio co dwudziestej kobiety w ciąży. Typowo ma łagodny, bezobjawowy przebieg, spadek liczby płytek jest umiarkowany i następuje w późnym okresie ciąży. W zdecydowanej większości małopłytkowość ta nie wymaga leczenia.
W leczeniu innych nabytych małopłytkowości zawsze należy dążyć do wyeliminowania czynników, które je spowodowały i wyleczenia choroby podstawowej. W małopłytkowości poprzetoczeniowej stosuje się IVIG. W immunologicznych małopłytkowościach polekowych oraz w przebiegu chorób z autoagresji, chłoniaków postępowanie jest podobne jak w ITP. Uwaga: odrębne schematy postępowania dotyczą małopłytkowości poheparynowej oraz mikroangiopatii zakrzepowych.
W pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP), zwanej do niedawna samoistną plamicą małopłytkową, leczenie rozpoczyna się z reguły, jeśli liczba płytek krwi spada poniżej 20x109/l lub jeśli występują objawy skazy krwotocznej. Jeśli nie ma szczególnych wskazań, leczenie rozpoczyna się od podawania prednizonu, terapię kontynuuje się przez kilka tygodni do czasu uzyskania oczekiwanej liczby płytek, a następnie lek powoli odstawia się. Brak właściwej odpowiedzi po 3-4 tygodniach leczenia wskazuje na oporność na glikokortykosteroidy. Coraz częściej do leczenia małopłytkowości stosuje się tzw. pulsy sterydowe, czyli duże dawki glikokortykosteroidów podawane przez kilka dni w odstępach 2-4 tygodniowych. Jako leczenie pierwszego rzutu dość często stosuje się również immunoglobuliny dożylne (jeśli u pacjenta występują niebezpieczne krwawienia i trzeba szybko działać).
Jeśli zastosowane leczenie pierwszego rzutu nie przyniesie oczekiwanych rezultatów, należy zastosować leczenie 2. linii o udokumentowanej skuteczności. Ten rodzaj leczenia obejmuje agonistów receptora trombopoetyny albo przeciwciało monoklonalne – rytuksymab. Agoniści receptora trombopoetyny to nowa grupa leków stosowanych w leczeniu ITP, które, w odróżnieniu od innych leków, stymulują produkcję PLT. Obecnie dostępne są trzy leki z tej grupy: romiplostym, eltrombopag i awatrombopag. Eltrombopag i awatrombopag stosuje się doustnie, zaś romiplostym w postaci iniekcji podskórnych, które można wykonywać samemu w domu. Leki te dają długotrwałe odpowiedzi, trwające nawet kilka lat. Ich wadą jest konieczność przewlekłego stosowania – po odstawieniu leku liczba płytek krwi spada do wartości wyjściowych w krótkim czasie. Innym problemem jest ryzyko zakrzepicy związane z szybkim wzrostem liczby płytek krwi, a także włóknienia szpiku. Dlatego dawkę leku dostosowuje się do liczby płytek. Wybór leku zależy od chorób współistniejących, jak i preferencji pacjenta.
W Polsce dostępne są wszystkie 3 leki w ramach programu lekowego dla chorych po nieskutecznej co najmniej jednej linii leczenia, w tym glikokortykosteroidów.
Rytuksymab jest przeciwciałem skierowanym przeciwko cząsteczkom (antygenom) CD20 na limfocytach B (patrz podrozdział: przewlekła białaczka limfocytowa). Lek jest podawany dożylnie w kilkugodzinnym wlewie dożylnym co tydzień przez 4 tygodnie. Leczenie to jest skuteczne u ok. 2/3 chorych i daje również długotrwałe odpowiedzi. W Polsce rytuksymab jest dostępny w leczeniu ITP w ramach ratunkowego dostępu do technologii leczniczych.
Lekami 2. linii stosowanymi do czasu wynalezienia agonistów receptora trombopoetyny były leki immunosupresyjne, których skuteczności nie udowodniono w dużych badaniach klinicznych. Leki te to cyklofosfamid, azatiopryna, cyklosporyna A, mykofenolan mofetilu. Działają one poprzez hamowanie wytwarzania przeciwciał przeciwpłytkowych. Ich wadą jest zwiększone ryzyko infekcji, a także późny efekt działania, po co najmniej 2 tygodniach ich stosowania. Wobec dostępności receptorów trombopoetyny leki te mają obecnie mniejsze znaczenie.
Inną metodą leczenia opornej ITP jest usunięcie śledziony, czyli splenektomia, która stwarza szansę wyleczenia choroby. Mimo to ok. 1/3 chorych nie odpowiada na leczenie lub dochodzi u nich do nawrotu małopłytkowości. Zabieg ten związany jest z poważnymi powikłaniami zarówno w okresie okołozabiegowym, jak i w dłuższym czasie, głównie infekcyjnymi (w tym zagrażającymi życiu) oraz zakrzepowo-zatorowymi. Od czasu wprowadzenia nowych leków częstość wykonywania splenektomii z powodu ITP znacznie się zmniejszyła.
W małopłytkowości immunologicznej z reguły nie przetacza się koncentratów krwinek płytkowych, ponieważ płytki krwi są niszczone przez przeciwciała i przetoczenie ich jest nieskuteczne. W razie wystąpienia krwawień zagrażających życiu i braku efektów wszystkich dostępnych metod leczenia, skuteczne może być zastosowanie rekombinowanego czynnika VIIa w celu uzyskania właściwej hemostazy.
W małopłytkowościach polekowych należy jak najszybciej odstawić leki, które je spowodowały. W przypadku ciężkiej małopłytkowości polekowej przebiegającej z istotnymi krwawieniami stosuje się przetaczanie koncentratów krwinek płytkowych, dożylne immunoglobuliny i glikokortykosteroidy.
