W ostrej białaczce szpikowej rokowanie zależy wieku pacjenta, jego stanu ogólnego i chorób współistniejących. To determinuje wybór leczenia – albo będzie ono intensywne, z intencją wyleczenia albo mniej intensywne, z intencją wydłużenia całkowitego przeżycia – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
„Rokowanie pacjenta jest zakodowane w jego profilu genetycznym"
Jak mówi, w każdej z tych grup wybór leczenia zależy od czynników genetycznych, tj. obecności różnych aberracji molekularnych i cytogenetycznych, które klasyfikują chorego do jednej z trzech grup rokowniczych o rokowaniu korzystnym, pośrednim lub niekorzystnym. – Rokowanie pacjenta jest zatem w pewnym sensie zakodowane w jego profilu genetycznym – zaznacza prof. Wierzbowska.
– Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej genetycznie heterogennych nowotworów, dlatego analiza mająca na celu precyzyjne określenie rokowania pacjenta musi być bardzo szczegółowa i uwzględniać nie tylko pojedyncze mutacje, ale analizę co najmniej trzydziestu. Powstająca klasyfikacja WHO zwiększy jeszcze zapewne odsetek mutacji, które musimy analizować – przewiduje ekspertka.
– Wśród chorych, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii mamy grupę, która może być wyleczona bez allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych. Są to chorzy o tzw. korzystnym rokowaniu, którzy mają określone mutacje genetyczne. U pozostałych allegeniczna transplantacja jest w zasadzie nieodłącznym elementem terapii. To metoda, która w rokowaniu pośrednim, a przede wszystkim w niekorzystnym, jest jedyną stwarzającą szansę na wyleczenie – wyjaśnia prof. Wierzbowska.
Pacjent, który nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia. „Mamy przełom"
– Co z chorymi, którzy do tak agresywnego leczenia się nie kwalifikują? Przez ostatnich 40 lat było to ogromnym problemem, ponieważ brakowało narzędzi umożliwiających wydłużenie przeżycia i uzyskanie całkowitej remisji. Intensywna chemioterapia z ryzykiem zgonu powyżej 30 proc. była rozwiązaniem nie do zaakceptowania – podkreśla.
– Przełomem okazała się rejestracja przez Europejską Agencją Leków (EMA) wenetoklaksu w skojarzeniu z azacytydyną. To leczenie ponad dwukrotnie zwiększyło szansę na uzyskanie całkowitej remisji w populacji chorych starszych lub niekwalifikujących się do leczenia intensywnego – wskazuje.
– Co więcej, terapia ta znacząco wydłużyła całkowite przeżycie oraz – w przypadku uzyskania całkowitej remisji – otworzyła drogę do allogenicznej transplantacji ze zredukowanym kondycjonowaniem dla części chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii – zaznacza prof. Wierzbowska.
„To najwyższy poziom rekomendacji"
– Jest to bez wątpienia terapia przełomowa. Wszystkie towarzystwa naukowe w swoich rekomendacjach zalecają ją jako terapię standardową pierwszej linii. Azacytydyna z wenetoklaksem ma najwyższy poziom rekomendacji, bowiem dowody na skuteczność terapii pochodzą z randomizowanego badania III fazy, które dowiodło istotne wydłużenie całkowitego przeżycia w porównaniu do obowiązującego standardu – wyjaśnia prof. Wierzbowska.
– W hematoonkologii uzyskanie tak silnego dowodu, jakim jest wydłużenie całkowitego przeżycia, jest niezwykle trudne, ponieważ pacjenci otrzymują kolejne linie leczenia mogące wpływać na wyniki i utrudniać ich interpretację. W przypadku tego badania skuteczność była jednoznaczna. Jesteśmy świadkami zmiany standardu leczenia – ocenia specjalistka.
Jak przełoży się to sytuację polskich pacjentów?
– W Polsce terapia ta jest obecnie niedostępna. Czekamy na nią z wielką nadzieją. Problem polega na tym, że nie ma możliwości sięgnięcia po nią w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Nie ma również czasu na organizowanie zbiórki na zakup leków, ponieważ ostra białaczka szpikowa jest niezwykle agresywnym nowotworem, który wymaga szybkiego włączenia leczenia – przypomina ekspertka.
– Oczekiwania polskich pacjentów i lekarzy są bardzo duże, ponieważ w ciągu ostatnich trzech lat do leczenia ostrej białaczki szpikowej zarejestrowano siedem nowych leków, w tym sześć do leczenia w pierwszej linii terapii. W tym nowotworze na pierwszą linię należy „rzucić” to, co mamy najlepszego, ponieważ jeśli uzyskamy całkowitą remisję i uzupełnimy ją allogeniczną transplantacją, zyskujemy szansę na wyleczenie – zauważa.
„Te leki także dają szansę na wyleczenie"
– Należy również wspomnieć o innych terapiach celowanych, które dokładane są jako trzeci lek do standardowej chemioterapii. Zwiększają one szansę na uzyskanie remisji i wyleczenie choroby. Jest to leczenie ograniczone w czasie, ponieważ nowe leki stosowane są w maksymalnie czterech cyklach chemioterapii – podkreśla prof. Wierzbowska.
– Takim nowym lekiem jest m.in. gemtuzumab ozogamycyny, który zwiększa szansę na wyleczenie do 75 proc. u chorych z korzystnym rokowaniem bez konieczności wykonywania transplantacji. Jest również doustna formuła azacytydyny. To lek, który został zarejestrowany do leczenia podtrzymującego u chorych, którzy uzyskali całkowitą remisję po intensywnej chemioterapii, ale z powodu powikłań leczenia nie mogą kontynuować tak agresywnej terapii. Zyskujemy możliwość podania im niskodawkowanego leczenia, które wydłuża przeżycie i zmniejsza prawdopodobieństwo nawrotu – wyjaśnia.
– Jeśli chodzi o leczenie w przypadku nawrotu, zarejestrowany jest gilteritinib, który pomaga w doprowadzeniu do remisji i transplantacji dającej szansę na wyleczenie – mówi ekspertka.
Wypowiedź została zarejestrowana podczas sesji „Hematoonkologia dzieci i młodzieży” w ramach VII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach.
Źródło: Rynek Zdrowia
