W konferencji prasowej wzięli udział prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej, prof. Andrzej Hellmann, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, prof. Wiesław W. Jędrzejczak, konsultant krajowy ds. hematologii, prof. Aleksander Skotnicki, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii CM UJ w Krakowie oraz Roman Sadżuga, prezes Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka. Zaproszeni eksperci przedstawili najnowsze wyniki badań klinicznych dotyczących leczenia chorych na szpiczaka oraz sytuację pacjentów i dostępność do nowych leków.
Prof. Anna Dmoszyńska przedstawiła krótko zarys choroby. Zachorowalność na szpiczaka mnogiego wynosi średnio od 4 do 4,5 na 100 000 mieszkańców. Przyjmuje się, że w Polsce rocznie zapada na tę chorobę około 1800 osób i jest to druga pod względem zachorowania choroba układu krwiotwórczego. W ostatnich latach pojawiły się nowe leki, dzięki którym nastąpiła znaczna poprawa wyników leczenia i wydłużenie całkowitego przeżycia chorych na szpiczaka o 5-7 lat. Należy brać również pod uwagę fakt, że szpiczak jest najczęściej chorobą osób w wieku podeszłym, pacjenci poniżej 50 roku życia stanowią 4% wszystkich zachorowań. Celem najnowszych terapii jest redukcja masy nowotworu z jednej strony poprzez niszczenie komórek guza, a z drugiej strony poprzez przywrócenie nadzoru immunologicznego. Według prof. Dmoszyńskiej, biorąc pod uwagę przewlekły charakter choroby, strategie terapeutyczne powinny się koncentrować nie tylko na uzyskaniu remisji, ale i na jej jak najdłuższym utrzymaniu poprzez wdrożenie leczenia podtrzymującego.
Następnie prof. Wiesław W. Jędrzejczak przedstawił jak wprowadzenie najnowszych opcji terapeutycznych wpłynęło na przeżycie chorych na szpiczaka. Pomimo, że w większości przypadków szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, w ostatniej dekadzie doszło do istotnej poprawy efektów leczenia, dzięki wprowadzeniu wysokodawkowej chemioterapii wspomaganej przeszczepieniem komórek krwiotwórczych oraz leków immunomodulujących i inhibitorów proteazomu.
W opinii prof. Aleksandra B. Skotnickiego długoterminowe strategie leczenia powinny być odpowiedzią na potrzeby kliniczne chorych. Stan większości chorych na szpiczaka może się pogorszyć po 3 latach niezależnie od zastosowanej terapii, dlatego istnieje potrzeba ciągłego prowadzenia terapii aż do progresji choroby. Terapie takie powinny hamować wzrost nowotworu, powstrzymywać nawrót choroby i ograniczyć immunosupresję. Przykładem takim są leki immunomodulujące, do których zaliczamy talidomid i jego analog lenalidomid.
Prof. Andrzej Hellmann przedstawił kierunki przyszłych badań nad nowymi lekami w leczeniu chorych na szpiczaka. W najbliższym czasie należy spodziewać się badań nad tworzeniem nowych kombinacji lekowych zawierających leki immunomodulujące. Dzięki zrozumieniu działania leków immunomodulujących i ich selektywnemu kojarzeniu z nowymi lekami będzie można uzyskać efekt synergistyczny. Celami dla nowych terapii mogą być: mikrośrodowisko nowotworu, działania epigenetyczne i regulacja cyklu komórkowego, wzmocnienie sygnału śmierci komórki (inhibitory proteasomu, inhibitory aminopeptydazy), hamowanie sygnału przeżycia komórki (inhibitory hsp90, PI3k, Akt, mTOR, MAPK), hamowanie sygnałów antyapoptycznych, oraz kombinacje skierowane na wywołanie efektów immunologicznych: wymierzone w cząsteczki powierzchniowe komórki (anty-CD38, CS1, CD138), wymierzone w sygnalizowanie powierzchniowe komórki (IL-6, IGF, HGF), wymierzone w efektory immunologiczne powierzchni komórki (CD40) i wymierzone w regulatory aktywności komórek NK.
Na zakończenie konferencji pan Roman Sadżuga, jako prezes Stowarzyszenia i osoba chora na szpiczaka mnogiego od 10 lat, przedstawił możliwości dostępu do leków najnowszej generacji w Polsce. W obecnej chwili dostęp do bortezomibu i lenalidomidu jest w Polsce ograniczony. Bortezomib dostępny jest w ramach programu lekowego finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia, natomiast lenalidomid dostępny jest w ramach terapii niestandardowej, chociaż w Europie jest to terapia standardowa. Najnowsze leki w Polsce dostępne są średnio 5 lat po wejściu na rynek europejski.
