Szpiczak plazmocytowy to trzeci pod względem zachorowalności nowotwór układu krwiotwórczego w Polsce. O ile leczenie w pierwszej linii nie odbiega od europejskich standardów, o tyle pacjenci z nawrotową postacią tej choroby do tej pory nie mieli dostępu do żadnego z nowoczesnych leków. Te zaś mogą wydłużyć okres przeżycia chorego nawet dwukrotnie. Od 1 lipca do refundacji trafiły kolejne terapie.
Karfilzomib jest inhibitorem proteasomu nowej generacji, który w sposób selektywy i nieodwracalny wiąże się ze swoim substratem powodując zahamowanie jego funkcji. Proteasomy odgrywają ważną rolę w funkcjonowaniu i wzroście komórek, dochodzi w nich do degradacji białek, które są uszkodzone lub zbędne. Karfilzomib ma zdolność do blokowania proteasomów, co prowadzi do nadmiernego odkładania się białka w komórkach i w efekcie może powodować ich śmierć, szczególnie komórek SzP, które to zawierają większą ilość nieprawidłowych białek.
Karfilzomib to jeden z leków, który w kombinacji z innymi zmienia wyniki leczenia pacjentów i w istotnym stopniu prowadząc do wydłużenia przeżycia. Nowych cząsteczek jest więcej, ale zdajemy sobie sprawę z tego, że dostępność nie będzie tak szeroka jak w innych krajach europejskich – mówiła prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.
Refundacja
Kryteria kwalifikacji do leczenia karfilzomibem w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem (KRd).
Do programu kwalifikowani są pacjenci z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym w wieku 18 lat i powyżej, u których spełnione są następujące warunki:
- stosowano jeden, dwa lub trzy protokoły leczenia;
- w którymkolwiek z poprzedzających protokołów leczenia zastosowano bortezomib i/lub lek immunomodelujący (talidomid, lenalidomid lub pomalidomid);
- nie uzyskano remisji częściowej po 4 cyklach wg protokołu zawierającego bortezomib lub stwierdzoni progresję choroby po co najmniej 3 cyklach leczenia lenalidomidem i deksametazonem, jeśli był to ostatni stosowany przez pacjenta protokół leczenia;
- pacjent kwalifikuje się do leczenia chemioterapią wysokodawkową i przeszczepieniem komórek krwiotwórczych;
Życie z chorobą
Na naszej stronie znajdą Państwo również historię pana Roberta z Jastrzębia-Zdroju, który od 11 lat choruje na szpiczaka plazmocytowego. Od listopada 2017 r. pan Robert przyjmował karfilzomib, ponieważ wcześniej lek ostatniej szansy lenalidomid przestał działać.
- Organizm się uodpornił. Wszystkie wskaźniki chorobowe poszły w górę. Dowiedział się, że rusza program badań klinicznych z karfilzomibem. Trzy ośrodki w Polsce prowadziły te badania: Lublin, Poznań i Chorzów. W badaniu wzięło udział 450 osób. Pan Robert miał szczęście być wśród nich: wyniki są rewelacyjne, poziom białka monoklonalnego wynosił 26 jednostek, w następnie 9, potem dwa, teraz zero - cieszy się i dodaje, że czuje się jak osoba zdrowa. - Jest remisja przez duże R - podkreślał bohater.
