Środowisko rodziców dzieci cierpiących na hemofilię od dłuższego czasu zabiega o zapewnienie dostępu do nowoczesnego leczenia dla swoich dzieci. Zgodnie z obecnym standardem terapeutycznym w Polsce, pacjenci pediatryczni z hemofilią muszą dożylnie przyjmować czynnik krzepnięcia kilka razy w tygodniu. Jak podkreśla w pismach Ewelina Matuszak, dla dzieci konieczność przyjmowania tak częstych iniekcji jest traumatyzująca, a leczenie wiąże się z występowaniem licznych powikłań. Nadzieją na poprawę tej sytuacji jest zapewnienie realnego dostępu do podskórnej profilaktyki krwawień dla dzieci chorych na ciężką postać hemofilii A bez inhibitorów czynnika VIII oraz długodziałających czynników podawanych dożylnie.
„Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, w którym dzieci z hemofilią nie mają realnego dostępu do czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu. W tym momencie sposób leczenia jest podyktowany wyłącznie procedurami administracyjnymi. A przecież to klinicyści w porozumieniu z pacjentami i rodzicami powinni móc określić, jakie leczenie w danym przypadku jest potrzebne. Opinie ekspertów w tej dziedzinie są jednoznaczne i wielu z nich podkreśla, że jest to zarówno skuteczna, jak i bezpieczna technologia. Dlatego apelujemy o to, by nasze dzieci po prostu miały możliwość otrzymania leczenia czynnikami o przedłużonym działaniu” – powiedziała Ewelina Matuszak.
Jak podkreśla prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne, liczba dzieci, która mogłaby skorzystać z takiego leczenia nie przekracza kilkudziesięciu osób rocznie. Oznacza to, że łączny koszt sfinansowania leczenia metodą podskórnej profilaktyki krwawień dla grupy chorych w Polsce jest porównywalny bądź niższy od innych terapii refundowanych w chorobach rzadkich. Dodatkowo pod koniec ubiegłego roku premier Donald Tusk oraz ministra Izabela Leszczyna zapowiedzieli przekazanie dodatkowych 3 miliardów złotych na leczenie pacjentów pediatrycznych w ramach ustawy okołobudżetowej. Zestawiając te dane ze sprawozdaniem NFZ za III kwartał 2023 r., z którego wynika, iż ponad 1 miliard złotych zaplanowany do wydatkowania na programy lekowe nie został wykorzystany, wydaje się, że finanse nie powinny stać na drodze do udostępnienia tego leczenia.
„Objęcie refundacją metody podskórnej profilaktyki krwawień oznacza dla nas skokowy wzrost jakości życia naszych dzieci. Obecnie dostępne leczenie wymaga wkłuwania centralnego, które jest ryzykowne i nierozerwalnie związane z niebezpieczeństwem wielu powikłań. A przecież nie musi tak być. Istnieją lepsze rozwiązania. Bardzo chciałabym zrozumieć, czy coś stoi na przeszkodzie, by dać naszym dzieciom szansę na skuteczne i bezpieczne leczenie?” – powiedziała Ewelina Matuszak, prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
