10 grudnia 2021 / Głos Pacjenta Onkologicznego

7 największych osiągnięć w polskiej hematoonkologii

Jeszcze kilkadziesiąt lat temu medycyna pozostawała bezsilna w walce z nowotworami krwi. Jednak kolejne odkrycia i osiągnięcia nauki diametralnie zmieniły metody leczenia chorób hematoonkologicznych, pozwalając znacząco wydłużyć życie pacjentów. Najnowsze terapie przyniosły w hematoonkologii przełomowe zmiany, dzięki którym nowotwory krwi z chorób śmiertelnych stały się chorobami wyleczalnymi albo przewlekłymi. Przypominamy największe osiągnięcia w polskiej hematoonkologii, które wyznaczyły nowe kierunki w terapii chorych na nowotwory krwi.

7 największych osiągnięć w polskiej hematoonkologii

1. Pierwsze przeszczepienie od dawcy allogenicznego w Polsce

28 listopada 1984 roku odbyło się pierwsze udane przeszczepienie od dawcy allogenicznego w Polsce. Przeszła go sześcioletnia wówczas Ola Przybylska, cierpiąca na chorobę Diamonda-Blackfana (spowodowaną wrodzonym brakiem czerwonych krwinek). Szpik pobrano od młodszej siostry dziewczynki. Prof. Wiesław Jędrzejczak należał do zespołu, który przeprowadził przeszczep sześciolatki. Profesor Jędrzejczak był wieloletnim kierownikiem Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz konsultantem krajowym w dziedzinie hematologii.

2. Pierwsze w Polsce przeszczepienie szpiku od dawcy niespokrewnionego

Pierwsze w Polsce przeszczepienie szpiku od dawcy niespokrewnionego przeprowadził w 1997 roku prof. Jerzy Hołowiecki z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku w Katowicach. Pacjentką była Urszula Jaworska, która do dziś zrealizowała wiele działań edukacyjnych i wspierających dla pacjentów. Od tej pory zaczęła znacząco zwiększać się liczba transplantacji.

3. Powstanie Rejestrów Dawców Szpiku

Z inicjatywy EBMT – European Group for Blood and Marrow Transplantation w 1988 r. utworzony został ogólnoświatowy rejestr – Bone Marrow Donor Worldwide (BMDW). W rejestrze tym gromadzone są dane ze 100 rejestrów komórek macierzystych z 55 krajów całego świata.

W Polsce prowadzony jest Centralny Rejestr Niespokrewnionych Potencjalnych Dawców Szpiku i Krwi Pępowinowej, którym współpracuje z 15 Ośrodkami Dawców Szpiku. Rejestr ten prowadzony jest przez Centrum Organizacyjno-Koordynacyjne ds. Transplantacji „POLTRANSPLANT” w Warszawie.

4. Powstanie i rozwój Ośrodków Dawców Szpiku

Pierwsza w Polsce baza dawców szpiku powstała w 1993 r. i została założona przez prof. Andrzeja Lange. W Polsce obecnie funkcjonuje 15 aktywnych Ośrodków Dawców Szpiku, spośród których największym jest Fundacja DKMS. Bazy prowadzone przez poszczególne ODS-y tworzą polski rejestr potencjalnych dawców szpiku – Centralny Rejestr Niespokrewnionych Potencjalnych Dawców Szpiku i Krwi Pępowinowej, który liczy już 2 miliony zarejestrowanych w Polsce potencjalnych dawców szpiku. Zadaniem Ośrodków Dawców Szpiku jest pozyskiwanie niespokrewnionych dawców szpiku i krwiotwórczych komórek macierzystych, a także m.in.: dbanie o aktualizację danych kontaktowych potencjalnych dawców, przekazywanie danych do polskiego rejestru, przeprowadzenie dawcy przez procedurę typizacji potwierdzającej i koordynacja procedury pobrania krwiotwórczych komórek bądź szpiku, opieka nad dawcą przez 10 lat po pobraniu.

Obecnie polski rejestr pod względem liczby dawców szpiku znajduje się na 3. miejscu w Europie i 5. na świecie. Wraz z biegiem lat dołączający do rejestrów dawcy znacząco wpłynęli na poprawę sytuacji pacjentów, wymagających przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. W 2006 roku 15% materiału przeszczepowego dla polskich pacjentów pochodziło od krajowych dawców, a w 2020 już aż 63%.

5. Chemioterapia

Początek leczenia nowotworów za pomocą substancji chemicznych datuje się na drugą połowę XX wieku. Pionierską chemioterapię zastosowano u chorych na chłoniaki, którzy w tym czasie umierali masowo, podobnie jak inni pacjenci z nowotworami układu krwiotwórczego, w których leczeniu nie znajdowała zastosowania ani chirurgia, ani radioterapia.

Dla tej grupy chorych pojawienie się chemioterapii i jej rozwój, było długo oczekiwanym ratunkiem, nawet jeśli był on w postaci „czerwonej chemii”, szczególnie nielubianej przez pacjentów ze względu na przykre działania niepożądane, takie jak wypadanie włosów, wymioty czy biegunki.

6. Terapie celowane

Pierwszym lekiem celowanym był imatynib, którego powstanie było ściśle związane z poszerzeniem wiedzy na temat procesu nowotworzenia. W roku 1960 odkryto, że w komórkach chorych na przewlekłą białaczkę szpikową znajduje się zmieniony chromosom. Te zmiany w komórkach nazwano mutacjami. Okazało się, iż za powstawanie konkretnych rodzajów nowotworów odpowiadają konkretne mutacje. Należało więc odkryć zmianę i znaleźć odpowiedni lek celowany, który tę zmianę zatrzyma. Dla pacjentów ogromną korzyścią terapii celowanych był też całkowicie odmienny od tradycyjnej chemioterapii mechanizm ich działania. Chemia niszczyła nie tylko guz, ale i cały organizm chorego. Natomiast terapie celowane ograniczają się do samego nowotworu, do konkretnej mutacji. Wydłużyła się znacznie długość i poprawiła jakość życia Pacjenta, który może z chorobą nowotworową żyć, pracować i realizować plany.

7. Technologia CAR-T cells

Terapia komórkami CAR-T cells jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Wykorzystanie układu odpornościowego do walki z nowotworem polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Gen ten koduje wytwarzanie przez limfocyt T receptora rozpoznającego specyficzne antygeny komórek nowotworowych. CAR-T jest więc rodzajem „żywego leku”.

Dla przykładu dzięki terapii komórkami CAR-T można uzyskać całkowitą remisję u ok. 90% chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym remisja u ok. 50% pacjentów ma charakter trwały. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Agencja Badań Medycznych przekazała 100 mln złotych na prowadzenie badań przez polskie konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny, a głównym badaczem medycznym został prof. dr hab. Sebastian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach. Środki finansowe pozwolą na wyposażenie polskich laboratoriów, by w ciągu kilku kolejnych lat były w stanie opracować polską technologię CAR-T wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną.


Konferencja prasowa z udziałem ekspertów z okazji 2 mln dawców szpiku w polskim rejestrze. Od lewej: Iwona Schymalla (moderatorka spotkania), dr hab. n. biol. Małgorzata Dudkiewicz (Poltransplant), Ewa Magnucka-Bowkiewicz (prezes Fundacji DKMS), prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel (NIO Gliwice), mgr Bogusław Tymoniuk (Klinika Immunologii i Alergii, UM w Łodzi), dr Tigran Torosian (dyrektor medyczny Fundacji DKMS), prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda (konsultant krajowy w dziedzinie hematologii).

Źródło: Głos Pacjenta Onkologicznego 3/2021

Podobne artykuły