- "Z terapii ograniczonych w czasie powinni korzystać pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową o dobrym rokowaniu, a także młodsi i obawiający się toksyczności związanej z leczeniem ciągłym" - mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.
- "Jeśli chodzi o pozytywne strony tych terapii dla systemu, to w przypadku leczenia wenetoklaksem z obinutuzumabem wykazano korzyść finansową już po 80 tygodniach terapii, a w przypadku leczenia wenetoklaksem z ibrutynibem – po 120 tygodniach terapii" - wyjaśnia.
- "W Polsce lekarze nadal chętniej wybierają leczenie ciągłe, którego rozpoczęcie jest prostsze niż rozpoczęcie terapii ograniczonej w czasie i nie wymaga tak częstego pojawiania się pacjenta w placówce" - wskazuje.
- "Będzie to miało swoje konsekwencje, bo jeśli hematolodzy nie będą teraz przyjmować co tydzień pacjentów korzystających z terapii ograniczonych w czasie, za kilka lat będą przyjmować kilka razy więcej chorych" - dodaje.
Efekt "śnieżniej kuli"
"Jeśli mówimy o terapiach ograniczonych w czasie w przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL), od razu nasuwa się myśl, że wybór jest oczywisty. Każdy wolałby, aby jego leczenie trwało krócej, niż dłużej. Sprawa jest jednak znacznie bardziej skomplikowana, ponieważ decyzja o wyborze terapii wiąże się z wieloma elementami" - mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Jak wyjaśnia, po pierwsze lekarze zwracają uwagę na skuteczność leczenia w określonych grupach rokowniczych z uwzględnieniem zmian molekularnych występujących u pacjenta. Po drugie biorą pod uwagę preferencje chorego i logistykę podawania terapii. Po trzecie, dużą rolę w podejmowaniu decyzji odgrywają choroby współistniejące i potencjalne powikłania terapii – profil bezpieczeństwa leczenia musi być dobierany indywidualnie do każdego pacjenta.
"Pozostaje jeszcze element systemowy, który jest oczywiście istotny dla społeczeństwa, ale w praktyce nie ma charakteru decyzyjnego. Pytanie, na ile leczenie będzie kosztowne dla systemu, nie jest pierwszą kwestią, nad którą zastanawia się lekarz, a tym bardziej pacjent. Lekarz chce leczyć nowocześnie i skutecznie, chory chce tego samego, ma także nadzieję, że będzie dobrze tolerował terapię. Spojrzenie systemowe jest jednak konieczne w przypadku osób podejmujących decyzje dotyczące refundacji" – zauważa ekspert.
Jak wskazuje, w tym kontekście należy pamiętać o kumulujących się kosztach leczenia i efekcie „śnieżnej kuli” w sytuacji, gdy pacjentów przybywa. A jest ich coraz więcej nie tylko ze względu na nowe przypadki zachorowań, ale także dlatego, że chorzy są leczeni coraz skuteczniej i żyją coraz dłużej.
"Przykładem takiej kumulacji kosztów może być pierwsza terapia celowana w przewlekłej białaczce szpikowej, która pochłaniała w pewnym momencie jedną trzecią wydatków na całą hematologię. O ile jednak mówiliśmy wówczas o dosyć rzadkiej chorobie, to przewlekła białaczka limfocytowa do rzadkich chorób nie należy. Dlatego konsekwencje finansowe na pewno należy brać pod uwagę" – zaznacza prof. Giannopoulos.
Kto może przyjmować terapie ograniczone w czasie?
Przypomina jednocześnie, że tej kwestii została poświęcona publikacja, która ukazała się ostatnio w JHPOR (Journal of Health Policy & Outcomes Research). Była ona poświęcona analizie kosztów leczenia pacjentów z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką limfocytową i wykazywała, jak dużym odciążeniem dla płatnika mogą być terapie ograniczone w czasie.
"Należy jednak od razu zaznaczyć, że nigdy nie będzie tak, że wszyscy chorzy na PBL będą je otrzymywać. Terapie ograniczone w czasie mogą zastępować terapie ciągłe przede wszystkim w grupach pacjentów z dobrym rokowaniem. W PBL korzystne rokowanie ma 1/3 chorych i – jak pokazują wyniki badań – w tej grupie terapie ograniczone w czasie są pierwszym wyborem" – mówi ekspert.
"Można je także rozważać w przypadku pacjentów obawiających się terapii ciągłej z powodu kumulacji toksyczności. Obawy te mają uzasadnienie, ponieważ nawet najlepsze terapie celowane stosowane przez wiele lat nie pozostają bez żadnych konsekwencji dla organizmu. Z terapii ograniczonych w czasie powinni również korzystać młodsi pacjenci, ponieważ trudno kwalifikować np. 40-latka do leczenia ciągłego, skoro oczekiwana długość życia dla mężczyzn zbliża się do 80 lat" – argumentuje prof. Giannopoulos.
"W Polsce stosujemy je zbyt rzadko"
Prezes PTHiT zwraca jednocześnie uwagę, że nadal chętniej wybierane są przez lekarzy terapie ciągłe. Są one od początku stosowane w docelowej dawce, co oznacza, że nie ma problemu z rozpoczynaniem leczenia i jego prowadzeniem, choć oczywiście może ono wymagać modyfikacji np. ze względu na toksyczność.
Profesor wyjaśnia, że terapie ograniczone w czasie wiążą się z kolei ze stosowaniem dwóch leków. Jeden z nich to antagonista BCL2 – wenetoklaks, drugi to albo przeciwciało monoklonalne (obinutuzumab w I linii, rytuksymab w II linii) albo inhibitor BTK (ibrutynib). Dostępne są zatem trzy terapie ograniczone w czasie: w I linii albo wenetoklaks z obinutuzumabem, albo wenetoklaks z ibrutynibem, a w nawrocie wenetoklakls z rytuksymabem.
"Rozpoczęcie leczenia ograniczonego w czasie nie jest tak proste, jak rozpoczęcie leczenia ciągłego. W przypadku terapii wenetoklaks z obinutuzumabem rozpoczyna się leczenie I linii od podawania wlewów dożylnych przeciwciała monoklonalnego. Pierwszy wlew dzielony jest na dwa dni, następnie pacjent otrzymuje wlewy co tydzień, później co miesiąc, do 6 cykli. Równolegle przez rok prowadzone jest doustne leczenie wenetoklaksem" - wymienia.
"To pokazuje, że leczenie ograniczone w czasie będzie na początku wymagało większego zaangażowania zespołu terapeutycznego, niż leczenie ciągłe. Po stronie korzyści pozostaje jednak efektywność i skuteczność terapii, dlatego do tej kwestii należy podejść całościowo" – wskazuje prof. Giannopoulos.
Zaznacza, że pacjent powinien zostać poinformowany o konieczności częstszych wizyt na początku leczenia, ale za to z perspektywą zakończenia leczenia w określonym czasie. Powinien też otrzymać informację, że nie jest narażony na toksyczność terapii, a jeśli chodzi o jej skuteczność, bardzo często dochodzi do eradykacji minimalnej choroby resztkowej.
"Z kolei w przypadku terapii wenetoklaks z ibrutynibem leczenie rozpoczyna się od trzech cykli ibrutynibu, a następnie co tydzień przez 5 tygodni podawany jest wenetoklaks. Pacjent musi zatem raz na tydzień pojawiać się przez nieco ponad miesiąc w ośrodku, aż do osiągnięcia docelowej dawki. Następnie leczenie prowadzone jest dwoma lekami doustnymi. Cała terapia trwa 15 miesięcy. Także i tu początek jest trochę bardziej skomplikowany, ale w perspektywie mamy czas, gdy pacjent już nie wymaga leczenia, ponieważ jest w głębokiej remisji" – wyjaśnia ekspert.
Duże odciążenie dla płatnika. Ale nie tylko
Jak mówi, jeśli chodzi o pozytywne strony dla systemu, to w przypadku leczenia wenetoklaksem z obinutuzumabem wykazano korzyść finansową już po 80 tygodniach terapii, a w przypadku leczenia wenetoklaksem z ibrutynibem – po 120 tygodniach terapii.
"Wszystko, co dzieje się po tym czasie możemy zaliczyć na plus, ponieważ od tego momentu płatnik nie wydaje pieniędzy, które musiałby wyłożyć w przypadku terapii ciągłej. To argument ważny dla regulatorów, także, jeśli chodzi o planowanie wydatków. Dlatego wydaje się, że kolejne nadchodzące terapie ograniczone w czasie, które będą zawierały nowy inhibitor BTK, czy nowego antagonistę BCL2, będące w badaniach rejestracyjnych, będą preferowane systemowo" – ocenia prof. Giannopoulos.
Dodaje, że publikacja w JHPOR zwraca też uwagę na fakt, że pacjentów z PBL przybywa, i choć leczenie ciągłe jest na początku prostsze, to przy rosnącej populacji chorych wymagających leczenia przez cały czas, pojawi się istotny problem. Tyle tylko, że odwleczony w czasie.
"Jeśli hematolodzy nie będą teraz przyjmować pacjentów korzystających z terapii ograniczonych w czasie co tydzień, za kilka lat będą przyjmować kilka razy więcej chorych" - wyjaśnia.
"Z terapii ograniczonych w czasie może skorzystać wielu chorych z PBL, ale w Polsce, przynajmniej na razie, grupa przyjmująca takie leczenie wydaje się zbyt mała" – podkreśla.
Źródło: rynekzdrowia.pl
