Leczenie hemofilii w Polsce jest prowadzone na podstawie dwóch programów. Pierwszy to „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”, w ramach którego dzieci do 18. roku życia otrzymują leczenie profilaktyczne. Drugi to Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, który zapewnia leczenie krwawień u dzieci do 18. roku życia, a także leczenie dorosłych. Przed pierwszą edycją Narodowego Programu (która zaczęła obowiązywać w 2005 roku) dostęp do leków (czynników krzepnięcia) był bardzo słaby, na poziomie, który WHO definiowała jako minimum niezbędne dla ratowania życia. W wyniku braku dostępu wówczas do odpowiedniej ilości czynników krzepnięcia większość dorosłych chorych ma dziś poważne powikłania stawowe, niepełnosprawność ruchową, często musi być leczona ortopedycznie.
Po 19 latach funkcjonowania Narodowego Programu i 16 latach programu profilaktycznego dla dzieci, dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce jest dziś na poziomie wyższym niż europejska średnia. – „Wszystkie dzieci mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest dla dzieci funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Chorzy na hemofilię, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe. Zawdzięczamy to dobremu funkcjonowaniu obydwu programów” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego WUM, ośrodka referencyjnego dla dzieci z hemofilią, przewodniczący Rady Narodowego Programu.
„Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, nie było profilaktyki dla dorosłych, a odczulanie ITI było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie. Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę” – mówi dr n. med. i n. o zdr. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi, które zawiaduje organizacją leczenia chorych na hemofilię.
„Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne jest rozwiązaniem zapewniającym pacjentom wyjątkowy komfort opieki. Chorzy objęci tym programem mają zapewnione bezpłatnie bardzo kosztowne leki i kompleksowe świadczenia medyczne na najwyższym poziomie europejskim” – zaznacza prof. dr hab. Piotr Radziwon, krajowy konsultant w dziedzinie transfuzjologii.
Środki na leczenie i rejestr e-Hemofilia
Zarówno lekarze, jak pacjenci mają nadzieję, że czwarta edycja Narodowego Programu przyczyni się do dalszej poprawy leczenia. Nowy program nie jest tylko prostą kontynuacją wcześniejszego, zapisano w nim wiele zmian, które mogą poprawić sytuację chorych.
Zdaniem prof. dr. hab. n. med. Jerzego Windygi, kierownika Zakładu Hemostazy i Zakrzepic Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, kierującego referencyjnym ośrodkiem leczenia hemofilii u dorosłych, najważniejsze jest to, że w Narodowym Programie zostały zagwarantowane środki na leczenie tej grupy chorych, i będą one z roku na rok rosły. To bardzo ważne: mimo że program jest obsługiwany przez NFZ, to środki na realizację programu zapewnia i gwarantuje Ministerstwo Zdrowia.
„Bardzo istotną zmianą, na którą liczymy, jest utworzenie nowoczesnego rejestru e-Hemofilia. Dzięki temu zyskamy ważne narzędzie w opiece nad chorymi. Rejestr będzie dostarczać lekarzom informacji, niezbędnych do podejmowania decyzji dotyczących leczenia pacjentów, będziemy widzieć, na ile leczenie jest skuteczne, co trzeba zmodyfikować” – zaznacza prof. Jerzy Windyga.
Korzyści z wprowadzenia systemu e-Hemofilia dostrzegają również sami pacjenci. – „System będzie gromadził dane dotyczące leczenia pacjentów, co pozwoli lekarzom lepiej dostosować terapię do potrzeb chorych” – dodaje Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
Ośrodki leczenia
W Polsce jest obecnie 27 ośrodków leczenia chorych na hemofilię: regionalnych i ponadregionalnych, które funkcjonują w 15 województwach. Narodowy Program zakłada konieczność ich rozwoju i poprawę funkcjonowania. – „Są ośrodki leczenia chorych na hemofilię, mamy ze sobą kontakt, wymieniamy informacje, ale uważam, że należałoby poprawić funkcjonowanie ośrodków i połączyć je w sieć, co poprawiłoby organizację leczenia” – zaznacza prof. Jerzy Windyga.
Konieczność rozwoju ośrodków widzi też dyrektor Małgorzata Lorek: – „Jest potrzeba wprowadzenia zmian organizacyjnych, by pacjent, który czasem potrzebuje szybkiej konsultacji, miał możliwość pilnego skontaktowania się z personelem ośrodka. Wprowadziliśmy również funkcję koordynatorów, których zadaniem jest ułatwienie kontaktu pacjenta z lekarzem, odciążenie go, pomoc pacjentowi w umówieniu się na wizytę, zamówieniu leków” – mówi dyrektor Lorek.
„Koordynatorzy już nas wspomagają w pracy, są łącznikami pomiędzy pacjentem a lekarzem. Ważne było też stworzenie funkcji kierownika ośrodka leczenia, który odpowiada całościowo za opiekę nad chorymi” – dodaje prof. Paweł Łaguna.
Pacjenci liczą na to, że w ośrodku będą mogli otrzymać jak najbardziej kompleksową pomoc, możliwość konsultacji nie tylko z hematologiem, ale też w razie potrzeby np. z ortopedą, fizjoterapeutą, psychologiem czy genetykiem. Chcieliby też, by zawsze w przypadku np. konieczności wykonania operacji u chorego na hemofilię, niezależnie, w jakim szpitalu, lekarz mógł zawsze skontaktować się z hematologiem z ośrodka leczącego chorych na hemofilię. – „Ośrodki leczenia o wysokim standardzie postępowania powinny stanowić wzór dla innych. W każdym ośrodku pacjent powinien otrzymać wsparcie, zwłaszcza gdy potrzebuje leczenia operacyjnego lub zgłasza się na SOR. W wielu krajach opieka w takich ośrodkach opiera się na stałym monitorowaniu stanu pacjenta oraz skoordynowanym prowadzeniu leczenia, także w sytuacji, gdy konieczna jest konsultacja specjalisty, na przykład urologa” – zaznacza Bogdan Gajewski.
Dostępność do leków
Leki dla chorych na hemofilię (obecnie najczęściej są to czynniki krzepnięcia) są zakupywane w ramach Narodowego Programu w trybie przetargowym (co sprawiło, że ich ceny są najniższe w Europie). – „Czynniki krzepnięcia są dystrybuowane poprzez Regionalne Centra Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, dzięki czemu są dostępne w całej Polsce, 24 godziny na dobę przez wszystkie dni w roku: w razie wypadku czy nagłego zdarzenia czynnik może być bezpłatnie dostarczony do każdej placówki ochrony zdrowia. Regionalne Centra Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w sposób w pełni profesjonalny, zgodnie z ustawą Prawo farmaceutyczne przechowują, transportują i wydają czynniki krzepnięcia. Ponadto ściśle ze sobą współpracują, rotując zapasy leków, przez co zapewniają ciągłą dostępność leków na terenie całego kraju. Dodatkowo utrzymywane są depozyty czynników krzepnięcia w oddziałach terenowych RCKiK oraz szpitalach, które gwarantują szybkie dostarczenie leków potrzebującym pacjentom” – zauważa prof. Piotr Radziwon.
System dystrybucji leków chwalą pacjenci: – „Hemofilia to choroba o przebiegu trudnym do przewidzenia, nie sposób wiedzieć, jakie ilości czynników krzepnięcia będą potrzebne pacjentowi. Narodowy Program zapewnia dostęp do leków w takich ilościach, jakie są konieczne do opanowania choroby, dzięki czemu chorzy mogą uniknąć bardzo poważnych następstw krwawień lub szybko je opanować. W razie potrzeby jest też możliwe bezpłatne dostarczenie leków do każdego szpitala w Polsce, w którym znajdzie się pacjent z hemofilią, np. z powodu choroby kardiologicznej, nowotworu czy konieczności wykonania operacji” – dodaje Bogdan Gajewski.
Pacjenci odbierają leki w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, a dla części chorych z ciężką postacią hemofilii są już uruchomione dostawy leków do domu. Narodowy Program zakłada poszerzenie grupy pacjentów, którzy będą otrzymywali leki do domu. – „Duża część dorosłych pacjentów to osoby z różnymi dysfunkcjami narządu ruchu, mający problem z odebraniem leków na 1-2 miesiące, często w bardzo dużej ilości. Dlatego jednym z naszych priorytetów jest stopniowe rozszerzanie dostaw domowych, ale w taki sposób, by był możliwy nadzór nad leczeniem w warunkach domowych, co również ma zapewnić system e-Hemofilia” – mówi dyrektor Małgorzata Lorek. Narodowy Program zakłada objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią choroby.
Nowe leki o innym mechanizmie działania
Obecnie w leczeniu hemofilii dokonuje się rewolucja: rejestrowane są nowe leki o przedłużonym działaniu, często o innym sposobie działania niż klasyczne czynniki krzepnięcia. Niektóre z nich podaje się podskórnie, a nie dożylnie. Są jednak znacznie kosztowniejsze niż klasyczne czynniki krzepnięcia. – „W ramach nowej edycji programu jest możliwość stosowania u chorych na hemofilię leków o innym mechanizmie działania niż czynniki krzepnięcia. W module IV Narodowego Programu została zapisana możliwość stosowania nowych terapii w przypadku pacjentów, u których jest to uzasadnione medycznie” – zaznacza prof. Paweł Łaguna.
Na możliwość stosowania nowych leków w ramach nowej edycji Narodowego Programu w przypadkach, gdy to jest konieczne, zwraca też uwagę dyrektor Lorek. – „Jest taka możliwość po pozytywnej opinii Rady Narodowego Programu, w której są eksperci najwyższej klasy w Polsce. Obserwują wprowadzanie nowych terapii, mogą proponować, by niektórzy pacjenci ze szczególnych wskazań medycznych, mimo wyższych kosztów, mieli dostęp do nowych leków. Wszelkie zmiany w leczeniu muszą jednak być zrobione w taki sposób, by nie było to ze szkodą dla innych pacjentów, którzy mają już od lat stałe leczenie” – podkreśla dyrektor Małgorzata Lorek.
Prof. Jerzy Windyga zaznacza, że coraz większa liczba innowacyjnych leków spowoduje, że Narodowy Program będzie musiał ewoluować. – „W hemofilii dzieje się niezwykle dużo, pojawia się wiele nowych cząsteczek, często o innowacyjnych mechanizmach działania, które muszą wchodzić do stosowania w polskich warunkach. Coraz bardziej odchodzimy od myślenia, które obowiązywało przez dekady, że leczenie musi polegać na dożylnym podawaniu tego, czego pacjentowi brakuje, na rzecz innych rozwiązań, przede wszystkim leczenia podskórnego. Narodowy Program daje możliwości stosowania nowych cząsteczek, ale jest to procedura dość skomplikowana, dlatego sądzę, że ta część programu, która mówi o nowych terapiach, będzie musiała ewoluować” – zauważa prof. Jerzy Windyga.
Również pacjenci chcieliby mieć możliwość skutecznego leczenia lekami, które można byłoby podawać rzadziej lub podawać podskórnie. Zwracają jednak uwagę, że dopóki różnica w cenach jest tak duża, to innowacyjne leczenie powinno być stosowane tylko w przypadkach, gdy tradycyjne czynniki nie są skuteczne, by leczenie części chorych nie odbywało się kosztem innych. Widzą także konieczność zorganizowania dobrego systemu dystrybucji, tak jak to się odbywa obecnie poprzez RCKiK, by pacjent nie został bez pomocy, jeśli znajdzie się w innym mieście lub będzie musiał mieć wykonaną operację.
Konieczność szkoleń lekarzy
Pacjenci zwracają też uwagę na zbyt małą liczbę lekarzy zajmujących się leczeniem hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych. – „W każdym ośrodku powinno być co najmniej dwóch lekarzy specjalizujących się w leczeniu tej grupy chorych, aby w sytuacji, gdy jeden z nich jest na zwolnieniu lub urlopie, pacjenci mogli nadal otrzymać wsparcie. Istotny jest także dobry kontakt pacjenta z lekarzem. Warto rozważyć wprowadzenie w Polsce rozwiązań z Izraela, gdzie z inicjatywy lekarzy powstała grupa wsparcia na WhatsAppie, do której pacjenci w sytuacjach nagłych mogą napisać, a lekarze udzielają im odpowiedzi oraz wsparcia” – mówi Bogdan Gajewski.
Prof. Piotr Radziwon zauważa, że lekarzy hematologów w wielu przypadkach mogliby wspomóc lekarze specjaliści transfuzjologii klinicznej, pracujący w RCKiK. – „Mają kompetencje do leczenia oraz opieki nad chorymi na hemofilię i na co dzień wspomagają innych lekarzy, do których trafiają tacy chorzy. Najczęściej konsultują oni nagłe przypadki, zdarzające się podczas godzin dyżurowych” – podkreśla prof. Radziwon.
Prof. Jerzy Windyga zwraca uwagę, że bardzo ważna jest też stała edukacja lekarzy i całego personelu medycznego. – „Stale staramy się edukować lekarzy i bardzo się cieszę, że również w nowym Programie znalazł się moduł dotyczący szkoleń lekarzy. Jest to również ważne dlatego, że nowe leki, które obecnie się pojawiają, są łatwiejsze w podawaniu, wymagają jednak dużej wiedzy od lekarzy. Dlatego to bardzo dobrze, że Program zapewnia też ciągłe szkolenia dla personelu medycznego” – zaznacza prof. Windyga.
Modelowy system opieki
Choć w organizacji leczenia hemofilii wciąż są wyzwania, to jednak wiele rozwiązań doskonale się sprawdziło i mogłoby być wręcz modelowym wzorem w przypadku wielu innych chorób. – „Warto wykorzystać hemofilię jako model systemu opieki nad różnymi chorobami, nie tylko rzadkimi. Mamy ośrodki, będzie rejestr, są leki, jest system dystrybucji, jest kompleksowy program, opieka nad pacjentem. Wiele na pewno trzeba poprawić, jednak ten wzór opieki nad pacjentami można by przenosić na inne dziedziny medycyny, nie tylko w chorobach rzadkich” – zauważa prof. Jerzy Windyga.
Zarówno dla chorych na hemofilię, jak i dla lekarzy bardzo ważne jest, by wszelkie zmiany były wprowadzane stopniowo. – „Pamiętajmy, że jest to grupa dobrze zaopiekowanych chorych, choć oczywiście są wyzwania i mam nadzieję, że uda się jeszcze lepiej zorganizować opiekę. Najważniejsze, żeby zmiany nie były wprowadzane rewolucyjnie, by nie zburzyć stabilności i bezpieczeństwa. Cieszę się, że w nowym programie pozostał centralny zakup leków, jest Rada Narodowego Programu, która może wskazać, dla jakich pacjentów potrzebujemy leków o innym mechanizmie działania, są szkolenia personelu. Najważniejsze jest, by można było dalej bezpiecznie ten program prowadzić. Planów i wyzwań jest więcej, jednak system, który mamy obecnie, zapewnia bezpieczny dostęp do leków, także tych nowych, by sprostać często trudnym potrzebom pacjentów” – podkreśla dyrektor Małgorzata Lorek.
