Spotkanie prasowe rozpoczęła prof. Anna Dmoszyńska przedstawiając zarys choroby. Zachorowalność na szpiczaka mnogiego lub inaczej plazmocytowego wynosi średnio od 4 do 4,5 na 100 000 mieszkańców. Przyjmuje się, że w Polsce rocznie zapada na tę chorobę około 1800-2000 osób, chodź oficjalne statystyki podają liczbę 1500 zachorowań. Istnieje pewne niedoszacowanie osób chorych na szpiczaka, a wynika to często z trudności rozpoznania choroby przez lekarzy pierwszego kontaktu. Drugą przyczyną jest długi rozwój choroby. Średni wiek zachorowalności wynosi około 70 lat. W ostatnich latach zauważa się jednak przesuwanie granicy wieku zachorowalności. Pacjenci poniżej 60 roku życia stanowią 2-3% wszystkich chorych. Choroba ta nie występuje u dzieci. W trakcie choroby dochodzi do unieśmiertelnienia limfocytów B komórkowych, które nie poddają się procesom apoptozy, czyli programowanej śmierci komórki. Pomiędzy unieśmiertelnieniem komórki B, a rozpoznaniem szpiczaka może minąć nawet 30 lat. Jest to okres bezobjawowy, pacjenci nie mają żadnych dolegliwości. Następnie choroba wychodzi ze szpiku i może zasiedlić praktycznie każdy narząd. Terminalną fazą jest przekształcenie w białaczkę plazmocytową, kiedy we krwi znajduje się więcej niż 30% plazmocytów. Objawy narządowe opisuje skrót CRAB tj. hiperkalcemia (C) czyli zwiększone stężenie wapnia, niewydolność nerek (R), niedokrwistość (A), zmiany kostne (B) czyli bóle kręgosłupa, kości płaskich. Inne zaburzenia to zespół nadlepkości, amyloidoza, nawracające zakażenia bakteryjne. Te objawy powodują, że chorzy leczą się u innych specjalistów i mijają miesiące, a czasami nawet lata zanim skontaktują się z hematologiem. Objawy te nie są bowiem specyficzne dla tej choroby i występują również w innych jednostkach chorobowych. Większość chorych umiera z powodu infekcji, ponieważ w szpiczaku dochodzi do poważnych zaburzeń w układzie odpornościowym. Podstawowym testem diagnostycznym do wykonania jest tak zwany opad czyli odczyn Biernackiego (OB.). Trójcyfrowy wynik tego badania i dodatkowo np. częste infekcje, bóle kręgosłupa, niewydolność nerek to oznaki, które powinny zostać skonsultowane z lekarzem specjalistą hematologiem. Komórka plazmatyczna wytwarza przeciwciała o tej samej swoistości czyli przeciwciała monoklonalne, dlatego należy również wykonać badanie na obecność białka monoklonalnego. Drugim etapem jest identyfikacja klasy przeciwciał, do jakiej należy białko monoklonalne, metodą immunofiksacji. U chorego ze szpiczakiem powinno się również oznaczyć czynniki prognostyczne. Podstawowa klasyfikacja Greippa opiera się na pomiarach dwóch najważniejszych parametrów albuminy i β2mikroglobulina. Bardzo ważne są również zaburzenia chromosomowe. Wyróżniamy zaburzenia, które nie obciążają rokowania takie jak hiperdiploidia DNA, przemieszczenie materiału genetycznego z jednego chromosomu na drugi czyli translokacja np. t(11;14), t(6; 14). Występują również zmiany cytogenetyczne które obciążają rokowanie i dla tych chorych należy inaczej dobierać opcje terapeutyczne. Do tych zmian należy delecja krótkiego chromosomu 17 (del17p), t(4; 14) i t(4; 16), delecja chromosomu 13 i hipodiploidia DNA.
W podsumowaniu pani prof. Dmoszyńska podkreśliła rangę badań morfologicznych OB, które powinny być wykonywane u każdego chorego, u którego występują bóle niewiadomego pochodzenia np. kręgosłupa, niewydolność nerek, lub też nawracające infekcje.
Prof. Skotnicki w swoim wystąpieniu podkreślił fakt, że obecnie w porównaniu do sytuacji sprzed kilkudziesięciu lat, lista leków, możliwości terapeutycznych jest coraz większa i istnieje możliwość lepszego leczenia choroby. Pomimo, że komórka plazmatyczna staje się nieśmiertelna i żyje tak długo jak gospodarz, nowe leki mogą doprowadzić do wycofania się choroby i poprawy stanu klinicznego, można doprowadzić do zmniejszenia dolegliwości kostnych, ustąpienia objawów neurologicznych, zaburzeń w funkcjonowaniu nerek. Obecnie z przewlekłą chorobą jaką staje się szpiczak można żyć długo, ale powinien być stworzony specjalny system opieki, który musi angażować specjalistów z różnych dziedzin. Leki nowopowstające mają coraz mniej skutków ubocznych, mają różne mechanizmy działania. Opcje terapeutyczne są adaptowane do czynników ryzyka u chorego. Obecnie stosowane leczenie to chemioterapia plus sterydy, wysokie dawki dexametazonu, schemat VAD, talidomid i jego pochodna lenalidomid oraz przeszczep szpiku. W terapii szpiczaka mnogiego obecnie najważniejsze są talidomid, bortezomib i lenalidomid. Odpowiedź po zastosowaniu tych leków wynosi ≥ 85%. Oczywiście najważniejsza jest skuteczna terapia antyproliferująca. Prof. Skotnicki wskazał również na znaczenie leczenia wspomagającego, czyli podawanie leków, które wzmacniają kości, pobudzają produkcję erytrocytów, zapobiegają powikłaniom infekcyjnym. Ważne jest również, aby chorzy na szpiczaka dużo pili i starali się dużo ruszać.
Dr Artur Jurczyszyn, prezes fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka omówił wyniki badań klinicznych leków nowej generacji przedstawione podczas 51 Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego. Dr Jurczyszyn poruszył problemy z jakimi spotykają się chorzy, oraz kwestię dostępności najnowszych opcji terapeutycznych w Polsce. Chorzy ci mają utrudniony dostęp do najnowszych leków stosowanych powszechnie na świecie w pierwszej linii leczenia. Część stosowanych leków, jest dodatkowo dostępna w ramach chemioterapii niestandardowej. Procedura uzyskania zezwolenia NFZ jednak wiąże się z długim oczekiwaniem na decyzje. Chorzy powinni mieć gwarantowany dostęp do leków nowej generacji, takich jak lenalidomid czy bortezomib.
Prof. Dmoszyńska uważa że dostęp do nowych leków o udokumentowanej skuteczności powinien być możliwy w ramach programów lekowych refundowanych przez NFZ, które to programy ściśle określają wskazania do leczenia, co przy kosztownej terapii racjonalizuje koszty leczenia.
Następnie wypowiedział się pan Jacek Gugulski, prezes Polskiej Koalicji Organizacji Pacjentów Onkologicznych. Podkreślił jeszcze raz ilość barier na które napotykają się osoby chore na szpiczaka w Polsce. Oprócz dużej biurokracji pan Gugalski zwrócił jeszcze uwagę na barierę miejsca zamieszkania, ponieważ jeden pacjent może dostać odmowę leczenia niestandardowego w swoim miejscu zamieszkania i zgodę, gdy złoży wniosek w Warszawie. Głównym zadaniem, które stoi przed Koalicją chorych, jest zostanie poważnym partnerem do rozmów dla osób rządzących, aby mieć wpływ na leczenie chorych onkologicznych oraz wypracowanie jasnych kryteriów przyznawania chemioterapii niestandardowej.
Spotkanie prasowe zakończyły wystąpienia chorych na szpiczaka, którzy opowiadali o własnych zmaganiach z tą chorobą.
