Szpiczak tlący
W tej fazie choroby pacjent ze szpiczakiem podlega obserwacji, a leczenie wdraża się dopiero, gdy choroba się uaktywni (decydują kryteria CRAB SLiM). Wyniki badania klinicznego Aquila wykazały, że zastosowanie przeciwciała monoklonalnego daratumumab u pacjentów z wysokim ryzykiem progresji, zmniejsza prawdopodobieństwo rozwoju pełnoobjawowego szpiczaka. Ryzyko zostało obniżone o ponad 50%, a efekt terapeutyczny utrzymywał się nawet po trzech latach od rozpoczęcia leczenia. W lipcu Europejska Agencja Medyczna pozytywnie zaopiniowała takie zastosowanie leku, pacjenci jednak muszą poczekać na decyzje organów krajowych.
Terapia pierwszej linii – czy zmieni się standard leczenia?
W badaniu Perseus porównano dwie terapie u nowo zdiagnozowanych chorych, którzy kwalifikują się do przeszczepu. Dodanie daratumumabu do standardowej terapii (VRd) – czyli stworzenie czterolekowej kombinacji DVRd – podwoiło liczbę pacjentów, u których nie wykryto choroby resztkowej (ang. minimal residual disease, MRD) przez co najmniej 12 miesięcy (65% vs 30%).
Dążymy do statusu MRD–
Ponadto eksperci wskazali na badania Midas oraz badanie Advance, które wykorzystywały wynik MRD jako czynnik decydujący o kolejnych krokach terapeutycznych. Zależnie od statusu MRD (czy w próbce szpiku zaobserwowano chorobę resztkową czy nie) pacjent trafiał do grupy o standardowym lub podwyższonym ryzyku i odpowiednio modyfikowano leczenie. Badacze wskazywali, że może to być dobry kierunek w stronę bardziej zindywidualizowanego podejścia.
Nowe opcje przy nawrocie
W przypadku nawrotu, zwłaszcza u pacjentów starszych lub z ograniczoną tolerancją leczenia, coraz większe znaczenie mają wygodne formy terapii oraz nowe połączenia lekowe. W badaniu Iraklia zastosowano podskórny izatuksymab dostarczany za pomocą specjalnego urządzenia zamocowanego na ciele pacjenta (on-body injector). Umożliwiało to wygodne podawanie leku, potencjalnie także w domu. Jest to krok w stronę większej niezależności i komfortu pacjenta. Wykazano, że nowe przeciwciała, takie jak belantamab, w połączeniu z lekami immunomodulującymi i inhibitorami proteasomu, mogą stanowić skuteczną alternatywę dla osób, które nie kwalifikują się do terapii komórkami CAR-T.
Przełom w leczeniu kolejnych nawrotów
Jednym z najbardziej ekscytujących doniesień była aktualizacja wyników badania Cartitude-1, w którym zastosowano terapię CAR-T (cilta-cel) u pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem. Okazało się, że aż jedna trzecia pacjentów objętych badaniem ponad pięć lat po terapii żyje bez oznak progresji choroby i bez konieczności leczenia podtrzymującego. To przełomowa informacja i wielu ekspertów zastanawia się, czy będziemy wkrótce mówić o wyleczeniu szpiczaka oraz czy terapia CAR-T nie zastąpi przeszczepienia szpiku.
Obiecujące wyniki przyniosły także badania z zastosowaniem nowych przeciwciał trójspecyficznych, które na komórkach szpiczaka rozpoznają i atakują trzy różne cele: CD3, BCMA, GPRC5D. Badacze uważają, że może to pozwolić na skuteczniejsze i mniej toksyczne leczenie, także w trudniejszych przypadkach.
Nowa definicja szpiczaka wysokiego ryzyka
Międzynarodowi eksperci zrzeszeni w IMWG zaproponowali nową, bardziej precyzyjną definicję szpiczaka o wysokim ryzyku. Uwzględnia ona między innymi obecność delecji 17p w ponad 20% komórek plazmatycznych, mutacje genu TP53 oraz złożone zmiany chromosomowe. Według szacunków, około 20% nowo zdiagnozowanych pacjentów spełnia te kryteria. Wprowadzenie tej klasyfikacji ma pomóc w lepszym dopasowaniu leczenia i projektowaniu badań klinicznych ukierunkowanych na tę grupę chorych.
Podsumowanie
Leczenie szpiczaka wciąż ewoluuje, pojawiają się nowe leki, a badacze opracowują nowe kombinacje leków, ponadto w tym roku podczas kongresu EHA zaprezentowano nowe wytyczne. Dzięki temu dla pacjentów otwierają się nowe możliwości.
Tekst na podstawie warsztatów dla pacjentów zorganizowanych przez International Myeloma Foundation oraz Myeloma Patients Europe, które prowadzili dr Ulf-Henrik Mellqvist, Sahlgrenska University Hospital w Szwecji, oraz dr Joseph Mikhael, Chief Medical Officer w IMF.
Artykuł pochodzi z publikacji pt. „O życiu z chorobą krwi. HemaInfo” dostępnej na heyzine.com przygotowanej przez Fundację Carita.