Ostra białaczka szpikowa (ang. acute myeloid leukemia – AML) jest jednym z najbardziej złośliwych nowotworów, jakie znamy. Jest to choroba o bardzo dużej dynamice, która często rozwija się bez żadnych przepowiadających objawów, trochę spadając na człowieka jak grom z jasnego nieba. Na dodatek objawy te, zwłaszcza na początku choroby, są dość niecharakterystyczne. Polegają na gwałtownie pogarszającym się samopoczuciu i narastającym osłabieniu. Często na początku choroby mogą wystąpić objawy infekcji, np. zapalenie gardła lub płuc, które nie poddają się leczeniu. Zdarza się, że jedynym objawem
jest związana z małopłytkowością skaza krwotoczna pod postacią wybroczyn na skórze, krwawień z nosa i z dziąseł. Szybko postępujący rozwój nowotworu sprawia, że objawy w krótkim czasie stają się intensywne, co zmusza chorych do kontaktu z lekarzem. Ostra białaczka szpikowa jest chorobą, której częstość wzrasta wraz z wiekiem. Najczęściej chorobę diagnozujemy u osób powyżej 60. roku życia.
Wieloetapowa diagnostyka
Podstawowym badaniem diagnostycznym, które sugeruje rozpoznanie ostrej białaczki, jest morfologia krwi obwodowej. Pacjent z takim podejrzeniem musi trafić do specjalistycznego ośrodka hematologicznego, w którym wykonuje się szereg badań, mających na celu potwierdzenie lub wykluczenie choroby. Do badań obligatoryjnych w przypadku białaczek należy badanie szpiku kostnego. Kiedyś komórki szpiku oglądaliśmy pod mikroskopem. Dziś konieczne jest wykonanie badania immunofenotypowego, które pozwala na ocenę antygenów białkowych na powierzchni i wewnątrz komórek białaczkowych oraz badania genetyczne. Służą one z jednej strony potwierdzeniu rozpoznania białaczki, a z drugiej strony, są niezbędne do tego, żeby ocenić rokowanie i ustalić zindywidualizowany sposób leczenia.
AML – choroba, dla której nie istnieje profilaktyka
Prawidłowy wynik wykonanej dziś morfologii krwi obwodowej nie wyklucza tego, że za miesiąc zostanie postawione rozpoznanie białaczki szpikowej. Niemniej jednak uważam, że badanie ogólne krwi powinno być powtarzane co najmniej dwa razy w roku. U chorych z przewlekłymi chorobami krwi takie badania wykonuje się częściej, pod kontrolą prowadzącego hematologa.
Ostra białaczka szpikowa – rokowanie
Jest to bardzo trudna choroba. Podczas ostatniej konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ang. American Society of Hematology, ASH) wykazano na podstawie danych zebranych z różnych ośrodków na świecie, że obecnie daje się wyleczyć około 30 proc. chorych. Jeszcze 20 lat temu ten wskaźnik był niższy niż 10 proc. Dzięki diagnostyce molekularnej i genetycznej możemy dopasować leczenie do każdego pacjenta, co pozwala na osiąganie możliwie najlepszych wyników terapii. Pacjenci, którzy są leczeni intensywnie i otrzymują terapie celowane lub transplantację komórek krwiotwórczych, mają szansę
wieloletniego przeżycia i wyleczenia. Dotyczy to aż 60 proc. chorych z ostrą białaczką szpikową. Ale są takie postacie choroby, w których rokowanie jest bardzo złe. Mimo postępu, jaki się dokonał w leczeniu ostrych białaczek szpikowych i terapii celowanych, które są coraz bardziej dostępne i w znakomitej większości refundowane dla naszych pacjentów, rokowanie jest niekorzystne, a szanse przeżycia są bardzo ograniczone.
Nowa opcja terapeutyczna spektakularnie wydłuża życie pacjentów
Obecnie leczenie ostrych białaczek szpikowych u chorych młodszych niż 60−65 lat opiera się o intensywną chemioterapię, często w skojarzeniu z terapią celowaną oraz transplantację komórek krwiotwórczych. U starszych pacjentów, u których intensywne leczenie nie jest możliwe ze względu na ryzyko powikłań, do niedawna nie było możliwe skuteczne leczenie. Obecnie stosowana terapia oparta o połączenie doustnego wenetoklaksu i podskórnej azacytydyny umożliwia uzyskanie odpowiedzi u ponad 60 proc. chorych. Bardzo czekamy jednak na możliwość leczenia za pomocą iwosydenibu w połączeniu z azacytydyną. Leczenie to pozwala na uzyskanie trwałych odpowiedzi w znaczącej grupie pacjentów z obecnością mutacji genu IDH1. Ta terapia to przełom dla pacjentów, których nie można leczyć intensywnie. Lek podaje się doustnie i podskórnie. Pacjent nie wymaga hospitalizacji. Preparat może być podawany ambulatoryjnie, co jest bardzo dobrym i wygodnym rozwiązaniem, szczególnie w przypadku chorych w starszym wieku. Mimo że terapia wydaje się stosunkowo bezpieczna, opieka specjalisty hematologa jest niezbędna. Jest to wyczekiwana przez polskich pacjentów i ekspertów opcja terapeutyczna, choć w Polsce nadal nierefundowana. Jest to terapia nowoczesna i bardzo skuteczna, która została uwzględniona na najnowszej liście TLI, czyli technologie lekowe o wysokim poziomie innowacyjności. Dla wielu pacjentów to szansa na wyleczenie lub wieloletnią remisję, na które wcześniej nie mogli mieć nadziei.
Opracowała: Olga Tymanowska
Całą publikację w formacie PDF mogą Państwo pobrać tutaj.
