Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to nowotwór krwi charakteryzujący się nadmiernym gromadzeniem nieprawidłowych, monoklonalnych limfocytów B. Szczególnie narażone na zachorowanie są osoby powyżej 65. roku życia, aczkolwiek około 10-15% chorych ma mniej niż 50 lat. W zdecydowanej większości przypadków jest chorobą nieuleczalną, a celem terapii są kontrola progresji choroby, przedłużenie życia i poprawa jego jakości.
Jak wskazują wytyczne, tylko i wyłącznie inhibitory BTK (akalabrutynib, ibrutynib) w pełni odpowiadają na potrzeby terapeutyczne całej grupy wysokiego ryzyka progresji. W przypadku opornej/nawrotowej PBL zalecane jest stosowanie nowych terapii celowanych, z kolei immunochemioterapia jest wskazana przede wszystkim u chorych z długą odpowiedzią na leczenie pierwszej linii.
W ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu PBL poprzez zastosowanie bardzo skutecznych terapii celowanych oraz immunoterapii. Zgodnie z najnowszymi wytycznymi Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w pierwszej linii leczenia immunochemioterapia jest zalecana jedynie u chorych bez delecji 17p/mutacji TP53, ze zmutowanymi genami dla IGVH. Pozostali chorzy ze względu na gorsze rokowanie powinni otrzymać nowe terapie celowane. Na opracowanej w 2020 roku przez środowisko hematologów liście priorytetów refundacyjnych w omawianym obszarze, w czołowej piątce znalazły się aż 3 terapie dedykowane przewlekłej białaczce limfocytowej: ibrutynib, akalabrutynib, wenetoklaks. Wprowadzone na przestrzeni ostatnich lat decyzje refundacyjne pozwalają na leczenie zgodne z wiedzą medyczną wyłącznie w przypadku wenetoklaksu. Poza listą refundacyjną znajdują się obecnie: akalabrutynib, idelalizyb oraz ibrutynib.
– Każdy pacjent jest inny i dlatego lekarz powinien mieć możliwość wyboru terapii, która będzie najodpowiedniejsza dla konkretnego chorego. Postęp jaki dokonał się w ostatnich latach spowodował, że leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej staje się coraz bardziej spersonalizowane. Niestety nie oznacza to, że jest ono dostępne dla każdego pacjenta. W przypadku chorych z delecją 17p/mutacją TP53 brak skuteczności chemioterapii sprawia, że nie powinni oni być w ogóle leczeni chemioterapią i nowe terapie celowane powinny być u nich zastosowane już od pierwszej linii i o takie rozwiązania dla pacjentów nadal apelujemy – komentuje Anna Kupiecka, założycielka i Prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.
Potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej to jeden z priorytetów, który wskazali autorzy „Raportu o sytuacji pacjentów hematoonkologicznych w Polsce”. W raporcie przedstawiono również potrzeby pacjentów związane nie tylko z farmakoterapią, ale również innymi elementami procesu terapeutycznego, a jednym z ważniejszych jest wsparcie psychologiczne zarówno dla pacjentów, jak i ich bliskich. Taką potrzebę wskazali pacjenci, ich opiekunowie i lekarze zajmujący się leczeniem chorób hematoloonkologicznych. Aż 82% pacjentów uważa, że dostęp do opieki psychoonkologicznej jest kluczowym elementem decydującym o skuteczności leczenia.
Raport został wydany przez HematoKoalicję – porozumienie czterech działających aktywnie organizacji pacjenckich: Fundacji Onkologicznej Alivia, Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec, PARS – Polskie Amazonki Ruch Społeczny i Fundacji OnkoCafe - Razem Lepiej.
Źródło: MedExpress
