Terapia CAR-T polega na wytwarzaniu leku z komórek własnych pacjenta, które po modyfikacji mają możliwość rozpoznawania i wiązania określonych białek na powierzchni komórek docelowych, np. chłoniaka czy białaczki i ich zniszczenia w sposób celowany. Ta innowacyjna metoda znajduje obecnie zastosowanie przede wszystkim w leczeniu nowotworów hematologicznych, jednak badania kliniczne dotyczą różnych dziedzin medycyny.
Produkcja leku jest wieloetapowa i kosztowna. Jego zastosowanie w praktyce wymaga współdziałania lekarzy hematologów, neurologów, anestezjologów, pracowników banku tkanek i komórek oraz farmaceutów.
Równie trudne jest też uzyskanie przez szpital akredytacji firmy produkującej lek.
– Procedura jest czasochłonna i wymaga spełnienia szeregu kryteriów w zakresie kolekcji materiału, przechowywania oraz dystrybucji. Szczególnie istotna jest prawidłowa preparatyka komórek, tak aby ich jakość umożliwiała dalszą modyfikację genetyczną. Cieszę się, że nasz szpital spełnił wszystkie te wymagania – mówi dr Włodzimierz Dziubdziela, dyrektor Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
W Polsce obecnie refundowane są dwa leki wykorzystujące zmodyfikowane genetycznie limfocyty. To Kymriah, stosowany u chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną do 25 roku życia oraz nawrotowymi chłoniaki z dużej komórki B oraz Yescarta – lek stosowany w chłoniakach rozlanych B i chłoniaku śródpiersia.
– Nasz ośrodek po wielomiesięcznych staraniach i wizytach akredytacyjnych oraz spełnieniu wszystkich koniecznych wymogów uzyskał zgodę na leczenie preparatem Kymriah. W nieodległej przyszłości będzie także możliwość podawania preparatu Yescarta – informuje prof. Grzegorz Helbig, szef Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
Kwalifikacja do leczenia odbywa się wstępnie w ośrodku leczącym chorego, a ostateczną decyzję podejmuje centralny zespół do spraw CAR-T powołany przez ministra zdrowia. Lek może być podany tylko w ośrodkach akredytowanych, z dużym doświadczeniem w zakresie transplantologii szpiku.
– Oprócz naszego szpitala taką możliwość posiada 6 ośrodków w Polsce. Do leczenia kwalifikuje się chorych, u których konwencjonalne metody terapii nie przyniosły spodziewanego efektu ich choroba ma oporny charakter choroby i w zasadzie wyczerpano u nich opcje terapeutyczne – wyjaśnia prof. Grzegorz Helbig.
Pierwszą pacjentką, która w szpitalu im. A. Mielęckiego skorzysta z terapii CAR-T jest pani Paulina, 36-letnia mieszkanka Częstochowy, u której zdiagnozowano chłoniaka rozlanego z dużych komórek B.
– Chorobę wykryto u mnie rok temu. Po pierwszej chemii nowotwór powrócił, jest oporny na leczenie. Nowa terapia to dla mnie szansa na uratowanie życia – mówi pani Paulina, która terapię CAR-T rozpocznie w katowickim szpitalu już za kilka tygodni.
Skuteczność metody CAR-T w zależności od jednostki chorobowej waha się od ok. 80 proc. (w przypadku białaczki) do ok. 50 proc. (w przypadku chłoniaków). Terapia CAR-T została zarejestrowana także w innych typach chłoniaków. Na świecie toczy się obecnie ok. 1000 badań klinicznych nad wykorzystaniem terapii CAR-T w różnych wskazaniach, w tym w chorobach autoimmunologicznych i guzach litych.
Pierwszy przeszczep szpiku w katowickim szpitalu przeprowadzono w 1991 roku. W 1997 roku wykonano tu pierwszy w Polsce przeszczep od dawcy niespokrewnionego. We wrześniu 2021 roku w placówce przeprowadzono pięciotysięczną transplantację szpiku kostnego.
Autor: Wojciech Gumułka, rzecznik prasowy szpitala
Źródło: Śląski Uniwersytet Medyczny
Zdjęcie: spskm.katowice.pl
