„Przełomowe odkrycia profesor Chiary Bonini w dziedzinie spersonalizowanej immunoterapii z wykorzystaniem genetycznie modyfikowanych limfocytów T odegrały kluczową rolę w rozwoju leczenia nowotworów krwi. Opracowane przez nią podejścia terapeutyczne stwarzają również potencjał dla leczenia innych rodzajów nowotworów” – wyjaśnia profesor Katharina Fleischhauer, członkini Rady Medycznej DKMS i kierowniczka Instytutu Badań nad Terapią Komórkową w Szpitalu Uniwersyteckim w Essen, uzasadniając przyznanie tegorocznej nagrody. Chiara Bonini, profesor hematologii na Uniwersytecie Vita-Salute San Raffaele oraz kierowniczka Zakładu Hematologii Eksperymentalnej w IRCCS San Raffaele w Mediolanie, odebrała nagrodę 31 marca 2025 roku podczas dorocznej konferencji Europejskiego Towarzystwa Przeszczepiania Krwi i Szpiku (EBMT) we Florencji, w otoczeniu lekarzy i znamienitych gości z całego świata. Podczas uroczystości wręczono także prestiżowe stypendia badawcze DKMS John Hansen Research Grant oraz po raz pierwszy przyznano Specjalne Stypendium DKMS.
„Chiara Bonini to jedna z najwybitniejszych naukowczyń na świecie w dziedzinie terapii komórkowych i genowych w leczeniu nowotworów krwi. Przewodziła wdrażaniu genetycznie modyfikowanych limfocytów T do użytku klinicznego w ramach przeszczepiania krwiotwórczych komórek macierzystych, torując drogę nowatorskim, ratującym życie terapiom” – powiedziała profesor Fleischhauer podczas wręczania Nagrody Naukowej DKMS im. Mechtild Harf, której wysokość wynosi 10 000 euro. – „Jej praca przyczyniła się do powstania pierwszego zatwierdzonego przez EMA produktu leczniczego na bazie zmodyfikowanych komórek do leczenia pacjentów onkologicznych, otwierając nową erę medycyny precyzyjnej i przełomowych terapii”.
Nagroda za przełomowe podejście do spersonalizowanej immunoterapii z wykorzystaniem genetycznie modyfikowanych limfocytów T
Allogeniczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT) pozostaje jedną z najskuteczniejszych metod leczenia chorób hematologicznych, a także może prowadzić do wyleczenia innych schorzeń krwi, w tym wrodzonych chorób genetycznych układu krwiotwórczego. Mimo terapeutycznego potencjału, allo-HSCT wiąże się z ryzykiem ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), poważnego powikłania powodującego zachorowalność i śmiertelność. W celu jej kontrolowania, badano różne strategie zastosowania zmanipulowanych limfocytów T. Wcześniejsze podejścia opierały się na terapii z użyciem tzw. „genów samobójczych”, by zbalansować efekt przeszczep przeciwko białaczce (GVL) z odbudową układu odpornościowego, jednocześnie kontrolując GvHD. Obecnie stosuje się modyfikacje genetyczne, m.in. receptorów komórek T (TCR) specyficzne dla nowotworu oraz chimeryczne receptory antygenowe (CAR), które zwiększają skuteczność działania przeciwnowotworowego limfocytów T.
Profesor Bonini odegrała kluczową rolę w rozwoju tej dziedziny, prowadząc ponad 20 lat badań w zakresie terapii genowej i komórkowej. W ramach jednego z pierwszych projektów terapeutycznych związanych z HSCT zastosowała terapię z użyciem tak zwanego „genu samobójczego”, który eliminuje alloreaktywne limfocyty T w przypadku wystąpienia GvHD, ale je zachowuje, gdy nie dochodzi do tego powikłania. Zespół Bonini poszerzył zakres immunoterapii nowotworów, udoskonalając techniki transferu genów TCR i CAR.
Jednym z największych osiągnięć Bonini jest modyfikacja genów TCR, która na stałe przeprogramowuje limfocyty T, zwiększając ich precyzję i skuteczność w eliminacji komórek nowotworowych. Dzięki wyborowi antygenów specyficznych dla guza i inżynierii limfocytów T do ekspresji odpowiednich receptorów, jej praca przekształciła te komórki w „żywe leki”, zaprogramowane do celowanego niszczenia komórek nowotworowych.
„Mamy już techniki i wiedzę potrzebne do modyfikacji genów. Kolejnym wyzwaniem jest identyfikacja właściwych kombinacji receptorów TCR i antygenów nowotworowych, które doprowadzą do najbardziej skutecznych terapii” – wyjaśnia prof. Bonini.
Dalsze badania umożliwiły Bonini i jej zespołowi przeniesienie tej wiedzy także na nowotwory litych narządów: „Naszym celem jest opracowanie podejścia opartego na TCR, które mogłoby posłużyć do tworzenia preparatów komórkowych modyfikowanych i dopasowanych do zwalczania różnych rodzajów nowotworów. Ponieważ postęp terapii komórkowych w nowotworach litych był dotąd wolniejszy, może to być punkt zwrotny w tej dziedzinie” – mówi prof. Bonini, która zasiada także w komitetach wykonawczych wielu towarzystw naukowych w zakresie terapii komórkowej i genowej, hematologii oraz przeszczepiania komórek macierzystych, takich jak ASGCT, ESGCT, EHA i EBMT.
Na szczycie: granty naukowe wspierają naukowców
Podczas uroczystości ogłoszono także nazwiska czterech wyróżniających się naukowców, którzy otrzymali Granty Badawcze DKMS John Hansen 2025:
- dr Gabriele Casirati (Szpital Dziecięcy w Bostonie, USA),
- dr Susan E. De Wolf (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Nowy Jork, USA),
- dr Stephen Persaud (Washington University School of Medicine, St. Louis, USA),
- dr Abdur Rehman (MD Anderson Cancer Center, Houston, USA).
Ich badania obejmują kluczowe zagadnienia, takie jak interakcje limfocytów T z blastami białaczkowymi, związek mikrobiomu jelitowego z wynikami terapii CAR-T, oraz nowej generacji protokoły przygotowawcze do HSCT o obniżonej toksyczności. – „Wspieranie młodych talentów medycznych i naukowych w badaniach nad nowotworami krwi to inwestycja w rozwój medycyny” – podkreślił prof. Marcel van den Brink, przewodniczący Rady Medycznej DKMS.
Po raz pierwszy przyznano również Specjalne Stypendium DKMS, które wzmacnia zaangażowanie organizacji w poprawię opieki onkologicznej na całym świecie. Dr Brigid McMillan (Uniwersytet Stellenbosch, Republika Południowej Afryki) prowadzi badania wyjaśniające przeszkody w dostępie do specjalistycznej opieki hematologicznej w regionie Afryki Południowej. Stypendium to ma na celu wsparcie jej pracy nad poprawą leczenia onkologicznego w RPA.
O DKMS
DKMS to międzynarodowa organizacja non-profit, której celem jest ratowanie życia pacjentów z nowotworami krwi i chorobami układu krwiotwórczego. Założona w Niemczech w 1991 roku przez dr. Petera Harfa, DKMS zatrudnia ponad 1300 osób i posiada ponad 12,5 miliona zarejestrowanych potencjalnych dawców szpiku. Dzięki ich pomocy przeprowadzono już ponad 120 000 transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych. Organizacja działa m.in. w Niemczech, USA, Polsce, Wielkiej Brytanii, Chile, Indiach i RPA.
O Nagrodzie Naukowej DKMS Mechtild Harf
Od 2001 roku Fundacja DKMS for Giving Life (Stiftung Leben Spenden) przyznaje corocznie tę nagrodę za wybitne osiągnięcia naukowe w dziedzinie dawstwa i transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych. Nazwa nagrody upamiętnia Mechtild Harf, zmarłą żonę założyciela DKMS, Petera Harfa. Mechtild chorowała na białaczkę, a przeszczepienie szpiku było jedyną nadzieją – jednak nie znaleziono odpowiedniego dawcy. Zmarła w 1991 roku.
O Stypendium Badawczym DKMS John Hansen
W ramach tego programu co roku przyznaje się do czterech stypendiów młodym naukowcom realizującym projekty z zakresu transplantacji komórek macierzystych i terapii komórkowej nowotworów krwi. Każde stypendium to 240 000 euro na trzy lata.
