26 lutego 2024 / Iwona Bączek | Rynek Zdrowia

Ostra białaczka szpikowa. Terapia personalizowana poprawia wyniki leczenia. Potrzebna nowa refundacja

"Celowość spersonalizowanego leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) została już potwierdzona. Poprawia ono odległe wyniki nie tylko młodych pacjentów, ale także starszych, nie kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii. To przekłada się na nowe potrzeby refundacyjne" - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostra białaczka szpikowa. Terapia personalizowana poprawia wyniki leczenia. Potrzebna nowa refundacja
  • "W AML leczenie spersonalizowane, tj. chemioterapia w skojarzeniu z lekiem celowanym, jest o wiele skuteczniejsze niż stosowana dotychczas standardowa chemioterapia" - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.
  • "Poprawia ono odległe wyniki nie tylko młodych pacjentów, ale także starszych, nie kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii" - wskazuje.
  • "W ub.r. EMA zarejestrowała i dopuściła do obrotu kolejną terapię celowaną, iwosydenib, w skojarzeniu z niskodawkowaną chemioterapią do leczenia chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii i mają mutację genu IDH1" - zaznacza.
  •  "W Polsce iwosydenib nie jest jeszcze refundowany, ale Ministerstwo Zdrowia powinno pochylić się nad tą grupą chorych w swoich decyzjach refundacyjnych" - dodaje.

Ostra białaczka szpikowa należy do najbardziej agresywnych nowotworów

"Ostra białaczka szpikowa (AML) to agresywny nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z młodych komórek prekursorowych należących do linii mieloidalnej. Na skutek różnego rodzaju mutacji prowadzących do transformacji nowotworowej tych komórek, dochodzi do ich dynamicznej proliferacji. Komórki białaczkowe naciekają szpik kostny i prowadzą do wyparcia ze szpiku pozostałych układów krwiotwórczych" – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Jak wskazuje, w obrazie klinicznym chorzy najczęściej demonstrują objawy wynikające z niedokrwistości, tj. :

  • osłabienie,
  • zmęczenie,
  • obniżenie tolerancji wysiłku,
  • małopłytkowość, w przebiegu której pojawiają się objawy skazy krwotocznej – krwawienie z nosa, dziąseł, skłonność do siniaczenia, czasami bardzo poważne, zagrażające życiu krwawienia.

Występują także objawy wynikające z niedoboru granulocytów – różnego rodzaju infekcje, najczęściej o ciężkim przebiegu, przewlekające się i nie poddające się leczeniu.

"Nie ulega wątpliwości, że ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów, który – jeśli nie jest leczony – prowadzi do śmierci w ciągu kilku tygodni. Przez lata uważano, że leczenie tej choroby powinno być równie agresywne, jak ona sama. Dzięki postępowi w diagnostyce molekularnej okazało się jednak, że nie jest to choroba jednorodna. Wręcz przeciwnie, pod względem genetycznym jest ona bardzo heterogenna, zróżnicowana, a w jej patogenezie odgrywa rolę co najmniej kilkadziesiąt mutacji" – wyjaśnia ekspertka.

Współczesny algorytm leczenia

Dodaje, że poznanie podłoża genetycznego ostrej białaczki szpikowej było przełomem w terapii tej choroby. W badaniach klinicznych pojawiło się, a następnie zostało zarejestrowanych, wiele nowych cząsteczek blokujących szlaki sygnalizacyjne aktywowane przez poszczególne mutacje. Okazało się, że leczenie spersonalizowane, tj. chemioterapia w skojarzeniu z lekiem celowanym dla poszczególnych podtypów genetycznych, jest o wiele skuteczniejsze niż stosowana dotychczas standardowa chemioterapia. Prowadzi do wydłużenia przeżycia, zwiększenia odsetka remisji oraz szansy na wyleczenie.

"Jak wygląda współczesny algorytm leczenia ostrej białaczki szpikowej? W pierwszej kolejności należy zidentyfikować, czy pacjent jest kandydatem do bardziej agresywnego leczenia, tj. transplantacji szpiku, czy też do mniej agresywnej terapii. W kolejnym kroku w każdej z tych grup potrzebna jest odpowiedź na pytanie, czy pacjent jest kandydatem do leczenia terapiami celowanymi – czy ma mutacje genetyczne, które są celem dla tych leków. Jeśli takie mutacje ma, powinien być leczony skojarzeniem chemioterapii z lekiem celowanym" – mówi prof. Wierzbowska.

Jak zauważa, jeśli chodzi o dostępność leków celowanych dla pacjentów w Polsce, to jeszcze pół roku temu można było stwierdzić, że chorzy mają zagwarantowany dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii celowanych, czy to w ramach programu lekowego, czy w ramach katalogu chemioterapii. Szczególnie przełomowy był rok 2023, w którym wiele terapii celowanych zarejestrowanych w AML w Europie doczekało się refundacji także w naszym kraju.

Nowa terapia celowana. "Badanie przerwano, rejestracja nastąpiła bardzo szybko"

"Jednak medycyna stale idzie do przodu. W ub.r. EMA zarejestrowała i dopuściła do obrotu kolejną terapię celowaną, iwosydenib, selektywny inhibitor IDH1, zmutowanej dehydrogenazy izocytrynianowej-1. Lek został zarejestrowany w skojarzeniu z niskodawkowaną chemioterapią do leczenia chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii i mają mutację genu IDH1" – przypomina ekspertka.

Dodaje, że lek zarejestrowano w oparciu o wyniki randomizowanego badania III fazy AGILE, w którym u chorych niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii i mających mutację IDH1 porównano dwie opcje terapeutyczne: leczenie za pomocą azacytydyny i iwosydenibu oraz leczenie azacytydyną z placebo.

"Należy podkreślić fakt, iż badanie AGILE zostało przerwane wcześniej, już w oparciu o wyniki cząstkowe. Jednoznacznie pokazały one, że dołączenie iwosydenibu do azacytydyny znacząco wydłuża zarówno przeżycie całkowite, jak i przeżycie wolne od zdarzeń. Zwiększa też odsetek całkowitych remisji. Komitet ds. monitorowania bezpieczeństwa badania zdecydował ostatecznie, że przy takiej przewadze leczenia skojarzonego kontynuowanie badania byłoby nieetyczne, a nowa terapia została zarejestrowana bardzo szybko" – wyjaśnia prof. Wierzbowska.

Zwraca jednocześnie uwagę, że obecnie dysponujemy już o wiele bardziej dojrzałym okresem follow-up. O ile mediana całkowitego przeżycia w badaniu AGILE była ok. 3,5-krotnie dłuższa w ramieniu z iwosydenibem (24 miesiące) w porównaniu do ramienia kontrolnego z placebo (7,6 miesiąca), to przy dłuższym okresie obserwacji mediana poprawiła się o kolejne pół roku. Obecnie dla chorych w ramieniu z iwosydenibem wynosi ona 30 miesięcy, a w ramieniu kontrolnym pozostaje taka sama.

"MZ powinno pochylić się nad tą grupą chorych w swoich decyzjach refundacyjnych"

"Potwierdza to celowość spersonalizowanego leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową, ponieważ poprawia ono odległe wyniki nie tylko młodych pacjentów, ale także starszych, nie kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii. Należy zauważyć, że przeciętne przeżycie chorych w tej grupie wynosi ok. 6-7 miesięcy. Wydłużenie średniego przeżycia do 30 miesięcy, a zatem 4-5-krotnie, pokazuje skalę tego osiągnięcia" – podkreśla prof. Wierzbowska.

Zaznacza, że w Polsce iwosydenib nie jest jeszcze refundowany, ale Ministerstwo Zdrowia powinno pochylić się nad tą grupą chorych w swoich decyzjach refundacyjnych.

"Tym bardziej, że nie mówimy o dużej liczbie pacjentów. Mutację IDH1 ma 10-15 proc. starszych chorych z AML. Lek jest zarejestrowany w pierwszej linii, zatem leczenie powinno być rozpoczęte szybko po rozpoznaniu choroby. Każdego roku w Polsce rozpoznajemy ok. 1-1,2 tys. przypadków ostrej białaczki szpikowej, a pacjenci, którzy spełniają warunki do terapii skojarzonej z iwosydenibem stanowią grupę ok. 50-osobową. Jak widać, nie ma ich wielu, a korzyść z leczenia jest ogromna. Wyniki badania rejestracyjnego bronią się same" – ocenia prof. Wierzbowska.

Źródło: rynekzdrowia.pl

Kalkulator Hematologa
Aplikacja Kalkulator Hematologa

Kalkulator hematologa jest dostępny również jako aplikacja mobilna dla smartfonów pracujących pod kontrolą systemów Android albo iOS.

pobierz z Google Play Pobierz przez App Store

Podobne artykuły