Działanie
Mechanizm działania Aucatzyl opiera się na zastosowaniu autologicznych limfocytów T, które są modyfikowane genetycznie w celu ekspresji chimerycznego receptora antygenu (CAR) skierowanego przeciwko antygenowi CD19. Po podaniu pacjentowi, komórki CAR-T rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe wykazujące ekspresję CD19, co prowadzi do ich eliminacji. Jest to podejście celowane, łączące immunoterapię z inżynierią genetyczną.
Zatwierdzenie
Zgodnie z danymi EMA, Aucatzyl został zatwierdzony na podstawie wyników badania FELIX, w którym uczestniczyło 113 pacjentów.
Skuteczność i bezpieczeństwo
W analizie skuteczności wykazano, że około 64% pacjentów osiągnęło trwałą odpowiedź, z medianą czasu jej trwania wynoszącą 14 miesięcy.
Wyniki te stanowią podstawę do warunkowego dopuszczenia produktu, przy jednoczesnej konieczności dalszej obserwacji oraz potwierdzenia skuteczności w dłuższej perspektywie.
Profil bezpieczeństwa Aucatzyl obejmuje szereg działań niepożądanych, w tym najczęstsze jak:
- zespół uwalniania cytokin (CRS),
- infekcje,
- ból mięśniowo-szkieletowy,
- gorączkę,
- nudności,
- biegunkę,
- neutropenię gorączkową,
- zespół neurotoksyczności (ICANS).
Wymaga to monitorowania pacjentów w wyspecjalizowanych ośrodkach oraz gotowości do zastosowania leczenia wspomagającego, takiego jak tocilizumab, w przypadku wystąpienia objawów CRS.
Terapia Aucatzyl wprowadza nową jakość do leczenia r/r B-ALL, szczególnie u pacjentów bez innych opcji terapeutycznych. Warunkowe dopuszczenie do obrotu podkreśla znaczenie potrzeby dalszych badań i obserwacji długoterminowego profilu skuteczności i bezpieczeństwa. W kontekście rosnącego znaczenia terapii komórkowych, obecabtagene autoleucel staje się kolejnym istotnym elementem w krajobrazie leczenia nowotworów hematologicznych.
Na podstawie:
European Medicines Agency. "New treatment for adults with acute lymphoblastic leukaemia." 23 May 2025. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-adults-acute-lymphoblastic-leukaemia
European Medicines Agency. "Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 19-22 May 2025." https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-19-22-may-2025
European Medicines Agency. "CHMP summary of positive opinion for Aucatzyl." https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-aucatzyl_en.pdf
