Eksperci o przyszłości polskiej hematoonkologii
Debatę moderował Krzysztof Jakubiak, prezes zarządu Modern Healthcare Institute. W panelu uczestniczyli:
- prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów,
- prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii,
- Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia,
- Dominik Romiński, prezes zarządu Kierunek Zdrowie,
- dr Magdalena Władysiuk, prezes Stowarzyszenia CEESTAHC.
Dyskusja koncentrowała się na terapiach ograniczonych w czasie, organizacji opieki nad rosnącą populacją pacjentów hematoonkologicznych oraz rozwiązaniach, które pozwoliłyby lepiej wykorzystać możliwości oferowane przez współczesną medycynę. Eksperci podkreślali, że równie ważne jak dostęp do nowych leków są szybsza diagnostyka, jednolite standardy opieki, odpowiednie zasoby kadrowe i bardziej efektywne finansowanie leczenia.
Terapie ograniczone w czasie zmieniają leczenie PBL
Jednym z głównych tematów dyskusji były terapie ograniczone w czasie, których znaczenie w hematoonkologii systematycznie rośnie. Szczególną uwagę poświęcono przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL), w której w ostatnich latach doszło do istotnej zmiany strategii terapeutycznej.
Leczenie przeszło drogę od chemioterapii i immunochemioterapii do terapii celowanych. Część nowych leków, w tym inhibitory kinazy Brutona, stosowana jest przewlekle – do progresji choroby lub nietolerancji. Choć pozwala to skutecznie kontrolować PBL, oznacza również wieloletnią ekspozycję na leczenie, ryzyko działań niepożądanych i stałe koszty dla systemu. Alternatywą są schematy, które można zakończyć po z góry określonym czasie. Przykładem jest połączenie wenetoklaksu z obinutuzumabem, stosowane w pierwszej linii przez rok. Dostępne są również inne schematy o określonym czasie trwania leczenia.
Podczas debaty podkreślano, że dane kliniczne potwierdzają wysoką skuteczność takiego podejścia. Przywołano wyniki randomizowanego badania opublikowanego w grudniu 2023 roku, w którym schematy ograniczone w czasie wykazały u większości pacjentów z PBL skuteczność porównywalną z ciągłym leczeniem ibrutynibem w zakresie czasu wolnego od progresji po trzech latach.
„W aktualnych rekomendacjach widzimy, że jeśli tylko możemy, poza grupami wysokiego ryzyka, preferowane są terapie ograniczone w czasie” – podkreślał prof. Krzysztof Giannopoulos.
Rozwijane są też kolejne strategie, m.in. połączenia inhibitorów BTK drugiej generacji, takich jak akalabrutynib czy zanobrutynib, z wenetoklaksem. Ich zaletą może być nie tylko wysoka skuteczność, ale również korzystniejszy profil bezpieczeństwa. Z perspektywy pacjenta leczenie ograniczone w czasie oznacza przede wszystkim:
- mniej wizyt,
- przewidywalny moment zakończenia terapii,
- większą możliwość planowania życia po leczeniu.
„Pacjenci są gotowi, żeby przejść na terapie określone w czasie, bo taka terapia rozwiązuje bardzo wiele problemów, chociażby logistycznych” – mówił Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.
Eksperci zaznaczali jednak, że pacjenci potrzebują jasnej informacji, że zakończenie terapii nie oznacza zakończenia opieki. Niezbędny pozostaje sprawny follow-up i szybka ścieżka powrotu do specjalistycznego leczenia w razie potrzeby.
System musi nadążyć za postępem medycyny
Drugim kluczowym wątkiem debaty była organizacja opieki. Skuteczniejsze leczenie sprawia, że pacjenci żyją dłużej, a liczba osób pozostających pod opieką hematologiczną rośnie. Tymczasem zasoby systemu pozostają ograniczone.
Według danych przywoływanych podczas panelu w Polsce przypada około 1,7 hematologa na 100 tys. mieszkańców, podczas gdy docelowo wskaźnik ten powinien wynosić około 2,5–2,6. Problemem są również różnice regionalne w dostępności łóżek hematologicznych, diagnostyki i leczenia.
„Największym wyzwaniem jest to, żeby w obliczu całego dobrodziejstwa nowoczesnych terapii, przy ograniczonych zasobach kadrowych i infrastrukturalnych, tak poukładać opiekę hematologiczną, aby optymalnie wykorzystać jej potencjał” – wskazywała prof. Ewa Lech-Marańda.
Eksperci zwracali uwagę na brak jednolitych standardów organizacji opieki, niewystarczającą współpracę z POZ oraz brak systemowego monitorowania jakości diagnostyki i leczenia. Dodatkowym wyzwaniem jest przeciążenie specjalistycznych ośrodków hematologicznych. Jednym z proponowanych rozwiązań jest pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Projekt finansowany ze środków FERS ma przygotować system do bardziej uporządkowanego modelu opieki. Planowane jest opracowanie ścieżek diagnostyczno-leczniczych dla 19 grup nowotworów hematologicznych, standardów organizacyjnych ośrodków oraz zasad ich referencyjności. Powstać ma również narzędzie informatyczne do monitorowania diagnostyki i leczenia. Projekt obejmuje także adaptację wytycznych NCCN do polskich warunków, współpracę z lekarzami POZ oraz szkolenia dla personelu.
Dużo miejsca poświęcono również finansowaniu. Hematoonkologia generuje istotne koszty dla płatnika – według danych przedstawionych podczas debaty w 2023 roku przekraczały one 1,7 mld zł. Wśród rozważanych rozwiązań znalazły się mechanizmy premiujące sprawną diagnostykę, przestrzeganie standardów oraz efektywne wykorzystanie terapii ograniczonych w czasie. Dyskutowano także o wyższej wycenie początkowego etapu leczenia, nielimitowanym finansowaniu nadwykonań w programach lekowych oraz ograniczeniu biurokracji związanej ze sprawozdawczością.
Eksperci podkreślali jednak, że nie należy bezpośrednio przenosić wyników badań rejestracyjnych na ocenę efektywności poszczególnych ośrodków. Pacjenci leczeni w codziennej praktyce są często starsi, bardziej obciążeni i trafiają do terapii w późniejszych liniach. Dlatego lepszym kryterium oceny może być przestrzeganie standardów oraz jakość i szybkość procesu diagnostyczno-terapeutycznego.
Najważniejszy wniosek z debaty jest jednoznaczny: innowacje lekowe muszą iść w parze z innowacjami organizacyjnymi. Terapie ograniczone w czasie mogą poprawiać komfort pacjentów, ograniczać ekspozycję na leczenie i racjonalizować wykorzystanie zasobów. Aby jednak w pełni wykorzystać ich potencjał, potrzebne są jednolite ścieżki opieki, lepsza współpraca między poziomami systemu, monitorowanie jakości oraz finansowanie wspierające efektywne leczenie.
