11 lutego 2021 / Hematoonkologia.pl

Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski. Raport

14 października 2020 r. miał premierę raport „Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski” prezentujący propozycje rozwiązań, których implementacja prowadziłaby do poprawy sytuacji polskich pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi. W poniższym artykule prezentujemy zarys zagadnień poruszanych w raporcie oraz zamieszczamy link do jego pełnej wersji.

Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski. Raport

Terminem choroby rzadkie” (ang. rare diseases) określane są jednostki chorobowe o niskiej częstości występowania w populacji. Pomimo, iż pojedyncze jednostki chorobowe występują niezwykle rzadko, to jednak ze względu na ich liczbę – obecnie zidentyfikowanych jest nawet 8 tys. chorób rzadkich – są nimi dotknięte około 2-3 mln Polaków (6-8% populacji).

Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi w trakcie przebiegu swojej choroby borykają się z wieloma problemami:

  • brakiem lub niedostępnością terapii przyczynowych,
  • niedostateczną świadomością jednostki chorobowej wśród lekarzy i pacjentów,
  • ograniczoną dostępnością diagnostyki,
  • ograniczoną widocznością w systemie ochrony zdrowia,
  • ograniczeniami w sferze psychospołecznej.

Kompleksowe rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga reorganizacji opieki nad tą grupą pacjentów, co związane jest z istotnym wysiłkiem organizacyjnym i finansowym po stronie systemu ochrony zdrowia. W świetle ograniczonych możliwości systemowych, skala koniecznych zmian jest prawdopodobnie główną przyczyną, z powodu której od 2009 roku Polska nie przyjęła i nie podjęła się wdrożenia strategii dotyczącej chorób rzadkich, pomimo rekomendacji Rady Europejskiej.

Ograniczenia w dostępności terapii są jednymi z istotnych zagadnień w terapii chorób rzadkich. Z jednej strony jest to wynik braku prac badawczych nad nowymi terapiami, z drugiej zaś decyzji poszczególnych krajów o niepodejmowaniu działań na rzecz udostępnienia pacjentom terapii o osiągalnych dla nich kosztach.

Decydenci systemów ochrony zdrowia, zarówno na poziomie europejskim, jak i w poszczególnych państwach zdają sobie sprawę z trudności dotyczących rozwoju produktów leczniczych w chorobach rzadkich. Stąd już w grudniu 1999 roku, rozporządzeniem 141/2000 Parlamentu Europejskiego wprowadzono system zachęt, głównie o charakterze niefinansowym, ukierunkowanych na wsparcie podmiotów rozwijających takie terapie. Skutkiem tego jest m.in. zwiększona ilość produktów dopuszczanych do obrotu przez EMA (co roku dotyczy to 80 – 90 leków odpowiadających na potrzeby terapeutyczne dot. leków rzadkich).

Wśród krajów europejskich interesariusze obszaru chorób rzadkich wskazują na Francję oraz Niemcy jako przykłady krajów, w których dostępność terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest najlepsza. Taka ocena wynika w pierwszym przypadku ze stworzenia systemu wykrywania chorób rzadkich, szybkiego wprowadzania do użycia nowych leków oraz dostępności terapii w trybie compassionate use. Drugim ze wskazywanych argumentów jest kwestia przeznaczania specjalnych środków finansowych, umożliwiających szybkie obejmowanie terapii refundacją.

W wielu krajach europejskich podejmowane są inicjatywy, mające na celu zwiększenie dostępności terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Co do zasady można przyporządkować je do następujących typów:

  • większa elastyczność w ocenie technologii medycznych niż ma to miejsce w chorobach powszechnych (np. Belgia, Francja, Włochy, Szwecja, Holandia);
  • większa elastyczność w zakresie oceny dowodów potwierdzających efektywność kliniczną;
  • zwolnienie z konieczności przedstawiania oceny farmakoekonomicznej (np. Belgia, Słowacja);
  • odmienne podejście do oceny technologii medycznej, w tym analiza wielokryterialna (np. Bułgaria, Holandia, Rumunia, Szwecja, Włochy - Lombardia);
  • refundacja w okresie przejściowym (np. Czechy);
  • przyśpieszony proces oceny (np. Francja);
  • zwolnienie z konieczności udowodnienia korzyści terapeutycznych, jeśli koszt terapii nie przekracza określonego poziomu (np. Francja, Niemcy);
  • indywidualizacja podejścia do oceny terapii stosowanych w chorobach rzadkich (np. Szwecja).

Warto zauważyć, że różnice w postępowaniu refundacyjnym dla terapii w chorobach rzadkich są stosowane nie tylko w krajach o wysokim PKB, ale również w krajach o poziomie PKB per capita porównywalnym do polskiego.

W badaniu „W.A.I.T. Indicator 2019 Survey” opublikowanym przez EFPIA Polska znajduje się na 27. miejscu spośród 33 krajów w zestawieniu dostępności sierocych produktów leczniczych oraz na ostatnim miejscu w zakresie czasu do momentu zapewnienia dostępu do terapii.

Pomimo zauważalnej w ostatnich latach pozytywnej zmiany w podejściu Ministerstwa Zdrowia do obejmowania refundacją nowych terapii w chorobach rzadkich, zarówno klinicyści, eksperci HTA, jak i pacjenci widzą konieczność prac nad poprawą sytuacji.
Zagadnienia związane z koniecznością podjęcia działań na rzecz zwiększenia dostępności terapii dla polskich pacjentów z chorobami rzadkimi zostały poruszone w oficjalnych dokumentach opracowanych przez stronę rządową lub nad którymi prace wciąż trwają:

  • Polityka Lekowa Państwa na lata 2018 - 2022;
  • Projekty Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich;
  • Projekty nowelizacji Ustawy Refundacyjnej.

Zarówno w dokumentach, jak i w debacie towarzyszącej pracy nad nimi postawiono trafne diagnozy oraz przygotowano propozycje skutecznych rozwiązań. Jednak ze względu na skalę ich wdrożenia oraz koszty z tym związane nie zostały jeszcze podjęte decyzje o szerokim przejściu do fazy wdrożenia zmian systemowych.

Mając na uwadze powyższe, w raporcie zaproponowano rozwiązania dotyczące przede wszystkim barier o charakterze formalnym i administracyjnym. Rozwiązania te mogą być zaimplementowane niemal „od ręki”, dotyczą głównie wyzwań w zakresie systemu refundacji, a ich wdrożenie w istotny sposób może przyczynić się do zwiększenia liczby terapii dostępnych w Polsce dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

Przygotowany raport opiera się na analizie rozwiązań dedykowanych terapiom stosowanym w chorobach rzadkich przyjętych w innych państwach europejskich.

Rekomendacje podstawowe

Odmienny proces oceny terapii w chorobach rzadkich

Stosowane obecnie podejście utylitarne ma na celu „sprawiedliwy podział środków”. Podejście egalitarne ukierunkowane jest na sprawiedliwość dostępu do terapii. Konieczność wdrożenia nowego procesu i narzędzi.

Wyłączenie zastosowania art. 13 ust. 3 i 4 ustawy o refundacji dla produktów stosowanych w terapii chorób rzadkich

Aktualne przepisy wyznaczające sposób wyliczenia maksymalnego poziomu urzędowej ceny zbytu dla produktu bez odpowiednika nie są dostosowane do specyfiki terapii stosowanych w chorobach rzadkich.

Podwyższenie progu efektywności kosztowej z poziomu trzykrotności PKB per capita za 1 QALY do poziomu, który uwzględnia charakter chorób rzadkich

Obowiązujący ogólny próg efektywności kosztowej nie jest dostosowany do specyfiki kosztowej terapii w chorobach rzadkich - ich cena jest bowiem znacząco powyżej średniego kosztu terapii w chorobach powszechnych.

Zastąpienie dowodu dostępności oświadczeniem dot. wprowadzenia do obrotu produktu nie później niż w dniu wejścia w życie decyzji o objęciu refundacją

Obowiązek wprowadzenia do obrotu (sprzedaży) produktu o wysokim koszcie, stosowanego przez wąską grupę pacjentów przed złożeniem wniosku o refundację utrudnia rozpoczęcie procesu refundacyjnego.

Rekomendacje dodatkowe

  • Przyspieszenie postępowania refundacyjnego dla terapii stosowanych w chorobach rzadkich;
  • Zmiana w zakresie wymagań dotyczących wyników badań klinicznych przywoływanych w załącznikach do wniosku refundacyjnego;
  • Dołączanie uzasadnienia ceny do procesów związanych z oceną efektywności kosztowej terapii;
  • Umożliwienie rozpoczęcia procesu obejmowania terapii refundacją na wniosek Ministra Zdrowia lub konsultanta krajowego z danej dziedziny medycznej.

Cały raport przygotowany przez ekspertów kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX PharmaSequence znajdą Państwo pod tym linkiem.

Kalkulator Hematologa
Aplikacja Kalkulator Hematologa

Kalkulator hematologa jest dostępny również jako aplikacja mobilna dla smartfonów pracujących pod kontrolą systemów Android albo iOS.

pobierz z Google Play Pobierz przez App Store

Podobne artykuły