Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, która charakteryzuje się dysplazją (nieprawidłowością w budowie) i hiperplazją (rozrostem) szpiku kostnego oraz niedoborem jednego lub kilku rodzajów komórek we krwi obwodowej i tendencją do transformacji w ostrą białaczkę szpikową.
W pierwszej linii leczenia MDS niższego ryzyka można skutecznie stosować czynniki stymulujące erytropoezę (ESA). W przypadku chorych, u których zastosowanie czynników stymulujących erytropoezę jest niemożliwe, gdyż leki te nie będą skuteczne (np. z powodu wysokiego stężenia endogennej erytropoetyny) lub u chorych, którzy utracili odpowiedź na leczenie ESA obecnie w Polsce niedostępne jest żadne skuteczne leczenie prowadzące do uniezależnienia lub ograniczenia przetoczeń KKCz.
Jedynym lekiem zarejestrowanym w leczeniu MDS niższego ryzyka z obecnością pierścieniowatych syderoblastów, dla pacjentów, u których wystąpiła niedostateczna odpowiedź na leczenie erytropoetyną, lub którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia jest luspatercept.
Luspatercept jest rekomendowany do stosowania m.in. w wytycznych klinicznych PALG, PTOK, NCCN i ESMO. Był również umieszczony w lutym 2021 r. w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Jednak wobec negatywnej opinii Prezesa AOTMiT polscy pacjenci nie mają już możliwości stosowania leku w ramach procedury RDTL, mimo wyraźnej potrzeby klinicznej.
Lekarze zajmujący się chorymi na MDS w praktyce klinicznej mieli już możliwość zastosowania tej terapii w ramach RDTL u kilku pacjentów w Polsce. Pacjenci uzyskiwali uniezależnienie od przetoczeń KKCz, przestali wymagać częstych hospitalizacji, a jakość ich życia znacznie się poprawiała.
Historia każdego pacjenta dotkniętego chorobą onkologiczną to nie tylko ogromne wyzwanie i codzienny trud dla niego, ale także jego bliskich. Jeżeli mamy możliwość ułatwić chorym tę nierówną walkę, powinniśmy zrobić wszystko, aby to osiągnąć. Lek luspatercept daje pacjentom realne szanse na poprawę stanu zdrowia.
Poniżej pełna treść apelu:
