Najważniejsze dane i praktyczne aspekty terapii
Nocna napadowa hemoglobinuria pozostaje chorobą wymagającą przewlekłego leczenia, a część pacjentów mimo stosowania inhibitorów C5 nadal doświadcza objawów związanych z utrzymującą się anemią. Iptakopan jest oceniany jako jedna z nowych możliwości terapeutycznych dla tej grupy chorych.
Prof. Łukasz Szukalski przedstawia wyniki badań, zwracając uwagę m.in. na odsetek pacjentów osiągających niezależność od przetoczeń oraz profil bezpieczeństwa terapii. Porusza również kwestie kwalifikacji pacjentów, czasu trwania leczenia oraz potencjalnych korzyści związanych z całkowicie doustnym sposobem podawania leku.
Artykuł powstał dzięki współpracy z firmą Novartis.
Teksty zostały przygotowane na podstawie wypowiedzi ekspertów.
