Choć wcześniejsze terapie odpowiadały na niektóre kluczowe potrzeby, a skomercjalizowana terapia genowa stosowana w przypadku hemofilii przyniosła zachęcające rezultaty, to dla większości pacjentów z hemofilią wyleczenie wciąż pozostaje nieosiągalne. Kontynuowanie innowacji jest niezbędne, aby zapewnić lepszą opiekę dla globalnej społeczności osób z hemofilią.
Światowa Federacja Hemofilii (WFH) (ang. World Federation of Hemophilia) wyraża zaniepokojenie wstrzymaniem prac nad rozwojem lub komercjalizacją kilku terapii hemofilii.
Od października 2024 roku zaobserwowano następujące negatywne zmiany:
- Pfizer zaprzestał globalnej komercjalizacji fidanacogenu elaparvoveca-dzkt, terapii genowej dla hemofilii B,
- Pfizer zakończył współpracę i umowę licencyjną z Sangamo Therapeutics na rzecz giroctocogenu fitelparvoveca, eksperymentalnej terapii genowej dla hemofilii A,
- Spark Therapeutics wstrzymał swoje badania III fazy dotyczące dirloctocogenu samoparvoveca, eksperymentalnej terapii genowej dla hemofilii A, na rzecz opracowania wariantu FVIII,
- Centessa Pharmaceuticals zaprzestała globalnego rozwoju SerpinPC, inhibitora proteazy serynowej dla hemofilii B.
Takie decyzje, oparte zarówno na podstawach naukowych, jak i potencjale komercyjnym, według firm farmaceutycznych, opóźniają postęp, pozostawiając pacjentów z hemofilią z ograniczonymi opcjami leczenia. Choć WFH uznaje, że skuteczność, bezpieczeństwo, wymagania biznesowe i regulacyjne determinują takie wybory, to uważa jednak, że anulowanie produktu nie powinno być nigdy interpretowane jako wynik braku zaangażowania ze strony badaczy, pracowników ochrony zdrowia czy szerszej społeczności pacjentów.
W rzeczywistości wszelkie potencjalne terapie są wyczekiwane, o ile są bezpieczne, skuteczne i dają gwarancję wspólnej wizji „Leczenie dla wszystkich”. W związku z tym WFH apeluje do firm farmaceutycznych, inwestorów, władz zdrowotnych i udziałowców, by:
- Utrzymać zaangażowanie na rzecz poprawy opcji leczenia hemofilii i innych wrodzonych zaburzeń krwawienia.
- Inwestować w badania i rozwój, aby zapobiec zakłóceniu postępu naukowego w kierunku terapii leczniczych.
- Zachowania i udostępniania danych z prób klinicznych dotyczących wstrzymanych terapii – zapewniając, że cenne spostrzeżenia i wkład pacjentów nie zostały utracone, potencjalnie poprzez platformę, taką jak WFH Gene Therapy Registry.
- Być bardziej kreatywnymi w identyfikowaniu wzajemnie korzystnych sposobów dostarczania terapii do większości świata.
Przemysł farmaceutyczny oraz społeczność inwestycyjna muszą uznać swoją rolę w utrzymaniu postępu naukowego i wspieraniu niezaspokojonych potrzeb całej globalnej społeczności osób z wrodzonymi zaburzeniami krwawienia.
Na podstawie: wfh.org
