Najnowocześniejsza terapia genowa stanowi nową opcję leczenia dla dzieci w wieku od 2 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ang. sickle cell disease - SCD). W dniu 1.07 br. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła wskazania do stosowania preparatu exagamglogene autotemcel (exa-cel, Casgevy) w leczeniu ciężkiej postaci SDS z nawracającymi kryzysami niedrożności naczyń (ang. vaso-occlusive crisis - VOC) oraz beta-talasemii wymagającej transfuzji (ang. transfusion-dependent thalassemia – TDT), obejmując nimi dzieci w wieku od 2 lat.
Materiał przeznaczony wyłącznie dla pracowników służby zdrowia
Ten materiał jest dostępny dla zarejestrowanych użytkowników.
Zaloguj się
Szanowni użytkownicy,
część materiałów udostępnianych na naszym portalu jest przeznaczona
wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.
Jeśli nie jesteś lekarzem, zachęcamy do korzystania z przygotowanych przez nas materiałów dostępnych w zakładce dla pacjentów.
