- "Terapia CAR-T wykazuje w szpiczaku plazmocytowym skuteczność, o jakiej mogliśmy dotychczas tylko pomarzyć" - mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.
- "W badaniu KarMMa-3 udało się uzyskać odsetek odpowiedzi na terapię CAR-T na poziomie 71 proc., a w badaniu CARTITUDE-4 na poziomie prawie 85 proc." - wskazuje.
- Mowa o pacjentach mocno przeleczonych i opornych na poprzednie linie leczenia.
- "Niestety, w Polsce terapia CAR-T dla chorych ze szpiczakiem plazmocytowym nadal nie jest refundowana. Jedyny dostęp zapewniają badania kliniczne" - zauważa dr Druzd-Sitek.
Potrzebujemy nowych terapii w szpiczaku plazmocytowym
"Szpiczak plazmocytowy jest chorobą 6-7 dekady życia, choć ostatnio coraz częściej widzimy zachorowania w młodszym wieku. Choroba ma charakter nawrotowy. Nadal pozostaje nieuleczalna, ale nowe leki umożliwiają wydłużenie kolejnych remisji do kilku, a nawet kilkunastu lat – mówiła dr Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie podczas spotkania z dziennikarzami.
Jak zauważyła, bardzo ważna jest dostępność nowych terapii i leczenie choroby z ich zastosowaniem już od samego początku, ponieważ z czasem u pacjenta pogarsza się tolerancja leczenia. Ponadto choroba zmienia się na przestrzeni lat, a nowe leki próbują ją „dogonić” i zahamować.
"Jeszcze dekadę temu do czwartej linii leczenia szpiczaka plazmocytowego dożywało zaledwie 15 proc. chorych. To pokazuje, jak bardzo potrzebowaliśmy nowych, dobrych terapii" – wskazywała ekspertka.
Innowacyjne leczenie. Jaka jest dostępność w Polsce?
Przypomniała, że rok 2023 był w szpiczaku plazmozytowym zdecydowanie rokiem immunoterapii w zakresie leków immunomodulujących, przeciwciał monoklonalnych, bispecyficznych czy CAR-T.
"Jak wyglądamy, jeśli chodzi o ich dostępność w Polsce? W zakresie leków immunomodulujących szerokie grono pacjentów ma dostęp do programu lekowego refundowanego przez NFZ. W przypadku przeciwciał monoklonalnych pacjenci, głównie między drugą a czwartą linią leczenia, mają dostęp do terapii w ramach programu lekowego, z obowiązującymi ścisłymi kryteriami włączenia do leczenia. Program został jednak zmodyfikowany w taki sposób, że daje klinicystom dużą swobodę wyboru. Jego „ucywilizowanie” znacznie poprawiło sytuację chorych" – mówiła dr Agnieszka Druzd-Sitek.
"Niestety, ani przeciwciała bispecyficzne, ani terapia CAR-T nie są dostępne w naszym kraju w ramach refundacji. Na razie dostęp oferują chorym jedynie badania kliniczne" – zaznaczyła.
"CAR-T to rewolucja w leczeniu szpiczaka"
Przypomniała, że skuteczność terapii CAR-T potwierdziły u pacjentów ze szpiczakiem dwa duże badania kliniczne: KarMMa-3 (blisko 400 chorych) oraz CARTITUDE-4 (powyżej 400 chorych).
Jak wskazywała, w badaniu KarMMa-3 pacjenci byli już przeleczeni, a 63 proc. z nich było opornych na trzy poprzednie terapie. Aż 95 proc. było opornych na przeciwciała monoklonalne anty-CD38 – w badaniu CARTITUDE-4 była to jedna czwarta. Mimo to udało się uzyskać odsetek odpowiedzi na terapię CAR-T na poziomie 71 proc. w badaniu KarMMa-3 i prawie 85 proc. w badaniu CARTITUDE-4.
"O takiej skuteczności terapii w szpiczaku plazmocytowym mogliśmy dotychczas tylko pomarzyć, szczególnie jeśli chodzi o pacjentów mocno przeleczonych i opornych na poprzednie linie leczenia – na leczenie odpowiadała średnio jedna trzecia chorych. To pokazuje, że mamy do czynienia z rewolucją w terapii tej choroby" – oceniła dr Agnieszka Druzd-Sitek.
Dodała, że w badaniu CARTITUDE-1 fazy ½ u pacjentów leczonych poprzednio trzema liniami, podwójnie opornych, udało się uzyskać odpowiedź na leczenie u 98 proc. chorych, a w badaniu 2 fazy CARTITUDE-2 uzyskano odpowiedź u 100 proc. chorych po 1-3 liniach leczenia i z wczesnym nawrotem po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych.
Czy terapia CAR-T zastąpi autologiczne przeszczepy komórek macierzystych?
"Istotna jest również głębokość tej odpowiedzi mierzona skalą minimalnej choroby resztkowej. W badaniu CARTITUDE-4 aż 72 proc. chorych osiągnęło głęboką odpowiedź, tj. całkowitą remisję. Od głębokości remisji zależy natomiast czas wolny od choroby" – zaznaczyła ekspertka.
"Obecnie eksperci na całym świecie zastanawiają się nad odpowiedzią na pytania, czy terapia CAR-T zastąpi autologiczne przeszczepy komórek macierzystych z chemioterapią wysokodawkowaną. Tego jeszcze nie wiemy - potrzeba kilku lat na zaplanowanie rzetelnego badania klinicznego" - wyjaśniła.
Jak podkreślała specjalistka, badania prowadzone były nie tylko nad skutecznością leczenia, ale także nad jakością życia. W badaniu KarMMa-3 wykazano, że znacząco poprawiła się jakość życia chorych, co pokazuje wyższość terapii CAR-T także i pod tym względem. Odnotowano poprawę funkcji poznawczych, obniżenie męczliwości oraz redukcję dolegliwości bólowych.
Źródło: rynekzdrowia.pl
